The eye turns out to be a convenien

The eye turns out to be a convenient compartment for gene therapy. The retina, on the inside of the eye, is both easy to access and partially protected from the immune system. And viruses can't move from the eye to other places in the body. Most gene-therapy vectors used in the eye are based on AAV (adeno-associated virus).

In one small trial of patients with a form of degenerative blindness called LCA (Leber congenital amaurosis), gene therapy greatly improved vision for at least a few years. However, the treatment did not stop the retina from continuing to degenerate. In another trial, 6 out of 9 patients with the degenerative disease choroideremia had improved vision after a virus was used to deliver a functional REP1 gene.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

ตาเปิดออกเป็น ช่องสะดวกสำหรับการบำบัดยีน จอตา ตา ภายในมีทั้งง่ายเข้า และบางส่วนได้รับการป้องกันจากระบบภูมิคุ้มกัน และไวรัสไม่สามารถย้ายจากตาไปยังสถานอื่น ๆ ในร่างกาย ยีนบำบัดเวกเตอร์ส่วนใหญ่ที่ใช้ในตาอยู่กับ AAV (สัมพันธ์ adeno ไวรัส)ในการทดลองใช้ขนาดเล็กหนึ่งของผู้ป่วยที่มีรูปแบบของผู้พิการทางสายตาเสื่อมที่เรียกว่า LCA (Leber ธา amaurosis), ยีนบำบัดมากปรับปรุงวิสัยทัศน์น้อยไม่กี่ปี อย่างไรก็ตาม การรักษาได้ไม่หยุดจอตาจากการเสื่อมสภาพ ในทดลองอื่น ผู้ป่วยนอก 6 9 choroideremia โรคเสื่อมได้พัฒนาวิสัยทัศน์หลังจากที่ไวรัสใช้ในการนำส่งยีน REP1 ทำงาน

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

ตาจะออกมาเป็นช่องที่สะดวกสำหรับการรักษาด้วยยีน จอประสาทตา, ด้านในของตามีทั้งง่ายต่อการเข้าถึงและการป้องกันบางส่วนจากระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย และไวรัสที่ไม่สามารถเคลื่อนย้ายจากตาไปยังสถานที่อื่น ๆ ในร่างกาย ส่วนใหญ่เป็นพาหะของยีนบำบัดใช้ในตาอยู่บนพื้นฐานของ AAV (ไวรัส adeno ที่เกี่ยวข้อง). หนึ่งในการพิจารณาคดีเล็ก ๆ ของผู้ป่วยที่มีรูปแบบของการตาบอดเสื่อมที่เรียกว่า LCA (Leber แต่กำเนิดตาบอด) ยีนบำบัดวิสัยทัศน์ที่ดีขึ้นอย่างมากเป็นเวลาอย่างน้อยไม่กี่ ปี อย่างไรก็ตามการรักษาที่ไม่ได้หยุดจากจอประสาทตาเสื่อมดำเนินการต่อไป ในการพิจารณาคดีอีก 6 จาก 9 ผู้ป่วยที่มีโรคความเสื่อม Choroideremia ได้วิสัยทัศน์ที่ดีขึ้นหลังจากไวรัสถูกใช้ในการส่งมอบการทำงานของยีน REP1

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

ตาเปลี่ยนไปเป็นช่องที่สะดวกสำหรับยีนบำบัด เรตินา ในดวงตานั้นเป็นทั้งง่ายต่อการเข้าถึง และได้รับการคุ้มครองบางส่วนจากระบบภูมิคุ้มกัน และไวรัสไม่สามารถย้ายจากตาไปยังสถานที่อื่น ๆในร่างกาย ส่วนใหญ่ใช้ในการรักษายีนพาหะตา ตาม aav ( สัมพันธ์ - Adeno ไวรัส ) .

ในการทดลองขนาดเล็กของผู้ป่วย ด้วยรูปแบบของเสื่อมตาบอดที่เรียกว่า LCA ( ลีเบอร์ amaurosis แต่กำเนิด ) , ยีนบำบัดวิสัยทัศน์ที่ดีขึ้นอย่างมาก อย่างน้อย 2-3 ปี อย่างไรก็ตามการรักษาไม่ได้หยุดจอตาจากการเสื่อมลง ในคดีอื่น6 ใน 9 ของผู้ป่วยโรคไขข้อเสื่อม choroideremia มีวิสัยทัศน์ที่ดีขึ้นหลังจากที่ไวรัสถูกใช้เพื่อส่งมอบยีน rep1 การทํางาน