Thalassemias are genetically transm

Thalassemias are genetically transmitted disorders. Depending upon whether the genetic defects or deletion lies in transmission of α or β globin chain gene, thalassemias are classified into α and β-thalassemias. Thus, thalassemias could be cured by introducing or correcting a gene into the hematopoietic compartment or a single stem cell. Initial attempts at gene transfer have proved unsuccessful due to limitations of available gene transfer vectors. The present review described the newer approaches to overcome these limitations, includes the introduction of lentiviral vectors. New approaches have also focused on targeting the specific mutation in the globin genes, correcting the DNA sequence or manipulating the development in DNA translocation and splicing to restore globin chain synthesis. This review mainly discusses the gene therapy strategies for the thalassemias, including the use of lentiviral vectors, generation of induced pluripotent stem (iPS) cells, gene targeting, splice-switching and stop codon readthrough.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

Thalassemias เป็นโรคนำส่งแปลงพันธุกรรม ขึ้นอยู่กับว่าข้อบกพร่องทางพันธุกรรมหรือการลบอยู่ในการส่งผ่านยีนสาย globin αหรือβ thalassemias จะแบ่งเป็นαและβ-thalassemias ดังนั้น thalassemias สามารถรักษา โดยการแนะนำ หรือแก้ไขยีนช่องกำเนิดของเม็ดเลือดหรือเซลล์ต้นกำเนิดเดียว ความพยายามครั้งแรกที่ถ่ายโอนยีนได้พิสูจน์ไม่สำเร็จเนื่องจากข้อจำกัดของเวกเตอร์การถ่ายโอนยีนที่มี ตรวจทานปัจจุบันอธิบายวิธีใหม่เพื่อเอาชนะข้อจำกัดเหล่านี้ มีการแนะนำของเวกเตอร์ lentiviral ใหม่ ๆ ได้ยังมุ่งเน้นในการกำหนดเป้าหมายการกลายพันธุ์เฉพาะในยีน globin แก้ไขลำดับดีเอ็นเอ หรือจัดการพัฒนาในการสับเปลี่ยนดีเอ็นเอ และ splicing คืนสังเคราะห์สาย globin เห็นส่วนใหญ่กล่าวถึงกลยุทธ์การบำบัดยีนสำหรับ thalassemias รวมทั้งการใช้เวกเตอร์ lentiviral รุ่น pluripotent เหนี่ยวนำให้เซลล์ต้นกำเนิด (iPS) ยีนกำหนดเป้าหมาย ประกบสลับ และ readthrough รหัสพันธุกรรมหยุด

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

thalassemias จะความผิดปกติท​​างพันธุกรรมที่ส่ง ทั้งนี้ขึ้นอยู่กับว่าข้อบกพร่องทางพันธุกรรมหรือลบอยู่ในการส่งหรือαβ globin ยีนโซ่, thalassemias จะแบ่งออกเป็นαและβ-thalassemias ดังนั้น thalassemias สามารถรักษาให้หายขาดได้โดยการแนะนำหรือการแก้ไขยีนลงในช่องเม็ดเลือดหรือเซลล์ต้นกำเนิดเดียว ความพยายามครั้งแรกที่ถ่ายโอนยีนได้พิสูจน์แล้วว่าประสบความสำเร็จเนื่องจากข้อ จำกัด ของเวกเตอร์การถ่ายโอนยีนที่มีอยู่ การตรวจสอบปัจจุบันอธิบายวิธีการใหม่ที่จะเอาชนะข้อ จำกัด เหล่านี้รวมถึงการแนะนำของพาหะ lentiviral แนวทางใหม่ ๆ ยังได้มุ่งเน้นไปที่การกำหนดเป้​​าหมายที่เฉพาะเจาะจงการกลายพันธุ์ในยีนโกลบิน, การแก้ไขลำดับดีเอ็นเอหรือจัดการกับการพัฒนาในการโยกย้าย DNA และประกบเพื่อเรียกคืนการสังเคราะห์โซ่โกลบิน การตรวจสอบนี้ส่วนใหญ่กล่าวถึงกลยุทธ์การรักษาด้วยยีนสำหรับ thalassemias รวมถึงการใช้พาหะ lentiviral รุ่นของก้าน pluripotent เหนี่ยวนำ (iPS) เซลล์, การกำหนดเป้​​าหมายยีนประกบสลับและหยุด readthrough codon

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

? ส่งทางพันธุกรรมที่มีความผิดปกติ ขึ้นอยู่กับว่า ความบกพร่องทางพันธุกรรมหรือลบที่อยู่ในการส่งαบีตาโกลบินยีนทาลัสซีเมียหรือโซ่ , และแบ่งเป็น αบีตา - ทาลัสซีเมีย . ดังนั้น ? รักษาได้โดยการแนะนำหรือแก้ไขยีนเข้าไปในช่องหรือเซลล์เม็ดโลหิตต้นเดียวความพยายามครั้งแรกในการถ่ายโอนยีนได้พิสูจน์ไม่สำเร็จเนื่องจากข้อ จำกัด ของเวกเตอร์การถ่ายโอนยีนที่ใช้ได้ ความคิดเห็นที่ปัจจุบันอธิบายใหม่วิธีที่จะเอาชนะข้อ จำกัด เหล่านี้รวมถึงการแนะนำของเวกเตอร์ lentiviral . แนวทางใหม่ยังเน้นเป้าหมายการเปลี่ยนแปลงเฉพาะในโกลบินยีนแก้ไขลำดับ DNA หรือการจัดการการพัฒนาในการเคลื่อนย้ายดีเอ็นเอและ splicing เรียกคืนการสังเคราะห์โซ่โกลบ . รีวิวนี้ส่วนใหญ่กล่าวถึงยีนบำบัดยุทธศาสตร์ ? รวมทั้งการใช้เวกเตอร์ lentiviral สร้างจากก้านพลูริโพเทนท์ ( IPS ) เซลล์ , ยีนเป้าหมายต่อกันสลับหยุด codon readthrough .