เบต้าธาลัสซีเป็นโรคเลือดได้รับมรดกท

เบต้าธาลัสซีเป็นโรคเลือดได้รับมรดกที่เกิดจากการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมในยีนฮีโมโกล (HBB) และหลายคนรบกวน mRNA ก่อนกระบวนการประกบผลในการลดการผลิตที่ผิดปกติหรือขาดหายไปของห่วงโซ่ globin ซึ่งมีบทบาทสำคัญในเม็ดเลือดแดง การทำงานของเซลล์ กลายพันธุ์ที่พบมากที่สุดที่มีผลต่อกระบวนการ mRNA ประกบก่อนในประเทศไทยและประเทศจีนมีการกลายพันธุ์ใน intron ที่สองในตำแหน่งเบส 654 (IVS2-654) และทดแทนฐานคู่ที่ codon 26 ของเอกซ์ซอนแรกหรือฮีโมโกล (Hb) อี ที่ร่วมกันด้วยเครื่องมือที่มีแนวโน้มในการวิจัยทางการแพทย์ของมนุษย์เหนี่ยวนำเซลล์ต้นกำเนิด pluripotent (IPSC) เทคโนโลยีในการที่เซลล์ร่างกายสามารถแปลงเป็นรัฐ pluripotent และแตกต่างต่อไปเพื่อความหลากหลายของชนิดเซลล์ในร่างกายของเราประสบความสำเร็จเป็นครั้งแรก reprogrammed อย่างเต็มที่ iPSCs มนุษย์แบก IVS2-654 / จีโนไทป์βE นอกจากนี้ยังมีการผลิตที่ลดลงของแต่งงานอย่างถูกต้อง mRNA β-ผีก็แสดงให้เห็นในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่ได้มาจากการจัดตั้ง iPSCs ผู้ป่วยเฉพาะที่ใช้สำหรับการสร้างแบบจำลองการเกิดโรค การทดสอบการตรวจคัดกรองสำหรับความจุแก้ไขประกบผิดปกติβ-ผี pre-mRNA โดย U7 แก้ไข RNA นิวเคลียร์ขนาดเล็กที่มีลำดับ antisense IVS2-654 กับการกลายพันธุ์ได้ยังแสดงให้เห็นในเรื่องนี้ iPSCs ผู้ป่วยเฉพาะโดยการส่ง lentiviral ที่น่าสนใจได้อย่างถูกต้องแต่งงานβ-ผี mRNA ถูก upregulated ในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่ได้มาจาก iPSCs ผู้ป่วยได้รับการแก้ไขในขณะที่ระดับของการตรวจสอบไม่พบหลักฐานนี้ก็สังเกตเห็นในผู้ป่วยที่ได้มาจาก IPSC เซลล์เม็ดเลือดแดง ที่นี่การศึกษานี้หลั่งน้ำตาแสงในวิธีการที่เราใช้ iPSCs thalassemic พันธุกรรมที่เฉพาะเจาะจงสำหรับการสร้างแบบจำลองการเกิดโรคและคัดกรองเป็นวิธีที่มีศักยภาพของการรักษา antisense-based ในการแก้ไขความผิดปกติประกบβ-globin ใบรับรองผลการเรียนก่อน ความรู้ที่ได้จากการศึกษานี้อาจปูทางสำหรับการรักษาทางคลินิกของβ-thalassemia โดยการปลูก autologous แก้ไขของเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด IPSC มาให้กับผู้ป่วยโดยไม่ปฏิเสธภูมิคุ้มกัน

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

เบต้าธาลัสซีเป็นโรคเลือดได้รับมรดกที่เกิดจากการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมในยีนฮีโมโกล (HBB) และหลายคนรบกวน mRNA ก่อนกระบวนการประกบผลในการลดการผลิตที่ผิดปกติหรือขาดหายไปของห่วงโซ่ globin ซึ่งมีบทบาทสำคัญในเม็ดเลือดแดงการทำงานของเซลล์กลายพันธุ์ที่พบมากที่สุดที่มีผลต่อกระบวนการ mRNA ประกบก่อนในประเทศไทยและประเทศจีนมีการกลายพันธุ์ใน intron ที่สองในตำแหน่งเบส 654 (IVS2-654) และทดแทนฐานคู่ที่รหัสพันธุกรรม 26 ของเอกซ์ซอนแรกหรือฮีโมโกล (Hb) อีที่ร่วมกันด้วยเครื่องมือที่มีแนวโน้มในการวิจัยทางการแพทย์ของมนุษย์เหนี่ยวนำเซลล์ต้นกำเนิด pluripotent และแตกต่างต่อไปเพื่อความหลากหลายของชนิดเซลล์ในร่างกายของเราประสบความสำเร็จเป็นครั้งแรก (IPSC) เทคโนโลยีในการที่เซลล์ร่างกายสามารถแปลงเป็นรัฐ pluripotent reprogrammed อย่างเต็มที่ iPSCs มนุษย์แบก IVS2 654 / จีโนไทป์βE นอกจากนี้ยังมีการผลิตที่ลดลงของแต่งงานอย่างถูกต้อง mRNA β-ผีก็แสดงให้เห็นในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่ได้มาจากการจัดตั้ง iPSCs ผู้ป่วยเฉพาะที่ใช้สำหรับการสร้างแบบจำลองการเกิดโรคการทดสอบการตรวจคัดกรองสำหรับความจุแก้ไขประกบผิดปกติβผีก่อน mRNA โดย U7 สิทธิการได้อาร์เอ็นเอนิวเคลียร์ขนาดเล็กที่มีลำดับ antisense IVS2 654 กับการกลายพันธุ์ได้ยังแสดงให้เห็นในเรื่องนี้ iPSCs ผู้ป่วยเฉพาะโดยการส่ง lentiviral ที่น่าสนใจได้อย่างถูกต้องแต่งงานβ-ผี mRNA ถูก upregulated ในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่ได้มาจาก iPSCs ผู้ป่วยได้รับการแก้ไขในขณะที่ระดับของการตรวจสอบไม่พบหลักฐานนี้ก็สังเกตเห็นในผู้ป่วยที่ได้มาจาก IPSC เซลล์เม็ดเลือดแดงที่นี่การศึกษานี้หลั่งน้ำตาแสงในวิธีการที่เราใช้ iPSCs thalassemic พันธุกรรมที่เฉพาะเจาะจงสำหรับการสร้างแบบจำลองการเกิดโรคและคัดกรองเป็นวิธีที่มีศักยภาพของการรักษาใช้ antisense ในการแก้ไขความผิดปกติประกบβ-globin ใบรับรองผลการเรียนก่อนทาลัสซีเมียความรู้ที่ได้จากการศึกษานี้อาจปูทางสำหรับการรักษาทางคลินิกของβโดยการปลูก autologous แก้ไขของเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด IPSC มาให้กับผู้ป่วยโดยไม่ปฏิเสธภูมิคุ้มกัน

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

(HBB) และหลายคนรบกวน mRNA globin ซึ่งมีบทบาทสำคัญในเม็ดเลือดแดงการทำงานของเซลล์ mRNA intron ที่สองในตำแหน่งเบส 654 (IVS2-654) และทดแทนฐานคู่ที่ codon 26 ของเอกซ์ซอนแรกหรือฮีโมโกล (Hb) อี pluripotent (IPSC) pluripotent ปรับผังอย่างเต็มที่ iPSCs มนุษย์แบก IVS2-654 / จีโนไทป์βE mRNA iPSCs mRNA ก่อนโดย U7 แก้ไข RNA นิวเคลียร์ขนาดเล็กที่มีลำดับ antisense IVS2-654 iPSCs ผู้ป่วยเฉพาะโดยการส่ง lentiviral mRNA ถูก upregulated ในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่ได้มาจาก iPSCs IPSC เซลล์เม็ดเลือดแดง iPSCs thalassemic antisense-based ในการแก้ไขความผิดปกติประกบβ-globin ใบรับรองผลการเรียนก่อน โดยการปลูก autologous แก้ไขของเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด IPSC

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

เบต้าธาลัสซีเป็นโรคเลือดได้รับมรดกที่เกิดจากการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมในยีนฮีโมโกล ( hbb ) และหลายคนรบกวนก่อนกระบวนการประกบผลในการลดการผลิตที่ผิดปกติหรือขาดหายไปของห่วงโซ่โกลบินยีนการทำงานของเซลล์กลายพันธุ์ที่พบมากที่สุดที่มีผลต่อกระบวนการ mRNA ประกบก่อนในประเทศไทยและประเทศจีนมีการกลายพันธุ์ใน iNtRON ที่สองในตำแหน่งเบส 654 ( ivs2-654 ) และทดแทนฐานคู่ที่ codon 26 ของเอกซ์ซอนแรกหรือฮีโมโกล ( HB ) อีพลูริโพเทนท์ ( IPSC ) เทคโนโลยีในการที่เซลล์ร่างกายสามารถแปลงเป็นรัฐพลูริโพเทนท์และแตกต่างต่อไปเพื่อความหลากหลายของชนิดเซลล์ในร่างกายของเราประสบความสำเร็จเป็นครั้งแรก reprogrammed อย่างเต็มที่ ipscs มนุษย์แบก ivs2-654 / จีโนไทป์βอียีนบีตา - ผีก็แสดงให้เห็นในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่ได้มาจากการจัดตั้ง ipscs ผู้ป่วยเฉพาะที่ใช้สำหรับการสร้างแบบจำลองการเกิดโรคการทดสอบการตรวจคัดกรองสำหรับความจุแก้ไขประกบผิดปกติβ - ผี pre mRNA โดย u7 แก้ไข .ivs2-654 antisense กับการกลายพันธุ์ได้ยังแสดงให้เห็นในเรื่องนี้ ipscs ผู้ป่วยเฉพาะโดยการส่ง lentiviral ที่น่าสนใจได้อย่างถูกต้องแต่งงานβ - ผี mRNA ถูก upregulated ในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่ได้มาจาก ipscsสมาพันธ์ยิงปืนรณยุทธนานาชาติเซลล์เม็ดเลือดแดงที่นี่การศึกษานี้หลั่งน้ำตาแสงในวิธีการที่เราใช้ ipscs ธาลัสซีเมียพันธุกรรมที่เฉพาะเจาะจงสำหรับการสร้างแบบจำลองการเกิดโรคและคัดกรองเป็นวิธีที่มีศักยภาพของการรักษา antisense ตามใบรับรองผลการเรียนก่อนความรู้ที่ได้จากการศึกษานี้อาจปูทางสำหรับการรักษาทางคลินิกของβเลือด autologous โดยการปลูกแก้ไขของเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด IPSC มาให้กับผู้ป่วยโดยไม่ปฏิเสธภูมิคุ้มกัน