An additional promising strategy fo

An additional promising strategy for DMD is the delivery of DNA vectors that cause the transcriptional machinery in muscle cells to miss out the mutated exons in dystrophin responsible for DMD (exon skipping); this method generates a smaller but functional protein that will prevent the disease occurring. Using antisense oligonucleotides into U7snRNA/AAV vectors, we have shown that this ‘exon skipping’ approach can successfully restore expression of the dystrophin gene in cellular and animal models of DMD. The advantage of AAV based U7snRNA vectors are that they show more sustained expression than naked antisense oligonucleotides. This work is being carried out in collaboration with Aurelie Goyenvalle and Luis Garcia in Versailles, France.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

เป็นกลยุทธ์สัญญาเพิ่มเติมสำหรับฝ่ายส่งของเวกเตอร์ของดีเอ็นเอที่ทำให้เครื่องจักร transcriptional ในเซลล์กล้ามเนื้อจะพลาด exons กลายพันธุ์ใน dystrophin รับผิดชอบฝ่าย (exon ข้าม); วิธีนี้สร้างโปรตีนขนาดเล็ก แต่ทำงานที่จะป้องกันการเกิดโรค ใช้ antisense oligonucleotides ลงในเวกเตอร์ U7snRNA/ทา เราได้แสดงให้เห็นว่า วิธีการ 'exon ข้าม' นี้สามารถกู้คืนแสดงออกของยีน dystrophin ในรูปแบบเซลลูลาร์ และสัตว์ของฝ่าย ประโยชน์ของการทาตามเวกเตอร์เป็นที่พวกเขาแสดงขึ้นอย่างยั่งยืนนิพจน์มากกว่าเปล่า antisense oligonucleotides U7snRNA งานนี้จะดำเนินการร่วมกับ Aurelie Goyenvalle และหลุยส์การ์เซียในเวอร์แซลเลส ฝรั่งเศส

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

กลยุทธ์ที่มีแนวโน้มเพิ่มขึ้นสำหรับ DMD คือการส่งมอบของพาหะดีเอ็นเอที่ทำให้เครื่องจักรถอดรหัสในเซลล์กล้ามเนื้อจะพลาดออก exons กลายพันธุ์ใน dystrophin รับผิดชอบในการ DMD (เอกซ์ซอนกระโดด) นั้น วิธีการนี้สร้างโปรตีนที่มีขนาดเล็กลง แต่การทำงานที่จะป้องกันโรคที่เกิดขึ้น ใช้ oligonucleotides antisense ลงในเวกเตอร์ U7snRNA / AAV เราได้แสดงให้เห็นว่าเรื่องนี้ 'เอกซ์ซอนกระโดดข้าม' วิธีการประสบความสำเร็จสามารถเรียกคืนการแสดงออกของยีน dystrophin ในรุ่นโทรศัพท์มือถือและสัตว์ DMD ข้อได้เปรียบของ AAV เวกเตอร์ตาม U7snRNA ที่พวกเขาแสดงให้เห็นการแสดงออกอย่างยั่งยืนมากกว่า oligonucleotides antisense เปลือยกาย การทำงานนี้จะถูกดำเนินการในความร่วมมือกับ Aurelie Goyenvalle และหลุยส์การ์เซียในแวร์ซาย, ฝรั่งเศส

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

กลยุทธ์ที่สัญญาเพิ่มเติมสำหรับ DMD คือการส่งมอบของดีเอ็นเอพาหะที่ทำให้เครื่องจักร particle ในเซลล์กล้ามเนื้อจะพลาดกลายพันธุ์ที่มีในดิสโทรฟินรับผิดชอบ DMD ( ข้ามชนิด ) ; วิธีนี้สร้างขนาดเล็กแต่ฟังก์ชั่นโปรตีนที่จะป้องกันไม่ให้เกิดโรคขึ้น การใช้โอลิโกนิวคลีโอไทด์เป็น antisense เวกเตอร์ u7snrna / aav เราได้แสดงให้เห็นว่าวิธีการนี้ " " ชนิดข้ามสามารถเรียกคืนการแสดงออกของยีนดิสโทรฟินในเซลล์และสัตว์รุ่น DMD . ประโยชน์ของ aav ตามเวกเตอร์ u7snrna ที่พวกเขาแสดงสีหน้าอย่างต่อเนื่องมากขึ้นกว่าเปลือย antisense โอลิโกนิวคลีโอไทด์ . งานนี้กำลังดำเนินการร่วมกับ หลุยส์ การ์เซีย และ ออเรลิ goyenvalle ในแวร์ซาย , ฝรั่งเศส