DNA gene editing: Cure for muscular

DNA gene editing: Cure for muscular dystrophy (in mice)
01-01-2016
AFP News Agency

Researchers have succeeded for the first time in reversing a deadly degenerative genetic disease in mice, Duchenne muscular dystrophy (DMD), using a revolutionary new gene-editing technique.

One day soon, the same techniques could cure similar diseases in humans. 

DMD is a genetic disease that affects one in every 5,000 baby boys.

DNA EDITING TO FIX MUTATIONS

The novel gene editing technique CRISPR was used to fix gene mutations that cause the genetic disease by making precise changes to the DNA of the ailing subject, using non-pathogenic viruses as delivery vehicles for the modified genes.

Charles Gersbach, associate professor of biomedical engineering at Duke University and the leading scientist on one of the studies, in his research recently began using the new revolutionary technology of CRISPR/Cas9.

The new bioengineering technology is essentially a modified version of a bacterial defense system that targets and slices apart the DNA of invading viruses, but is now used widely by scientists to edit genes that is slice genes up and put them back together in different ways.

HALTING PROGRESSION OF DMD

Duchenne muscular dystrophy (DMD) causes progressive weakness because of genetic mutations that interfere with the production of dystrophin, a protein needed to form healthy muscle.

The research idea was to use the CRISPR gene-editing tool to correct a mutation in muscle DNA that prevents the production of the protein dystrophin.

Even though the disease DMD is incurable, dystrophin gene activity would be restored to a level to achieve adequate muscle function in a patient with the disease.

Deleting a small piece of scrambled DNA whose presence prevents the gene working normally would halted the progression of the disease leading to partial recovery (see Guardian article here).

DELIVERED DIRECTLY TO LEG MUSCLE, STRENGTHENS & CORRECTS

After refining the technique, Gersbach and his team first delivered the therapy directly to a leg muscle by injection in an adult mouse, resulting in an increase in muscle strength as some correction of muscles throughout the body, including in the heart.

"There is still a significant amount of work to do to translate this to a human therapy and demonstrate safety," Gersbach cautioned.

"But these results coming from our first experiments are very exciting."

BREAKTHROUGH STUDIES PUBLISHED IN SCIENCE

Three studies published recently in the academic journal Science said researchers employed a technique known as CRISPR to cure an adult mouse disease model suffering DMD.

"This marks the first time that CRISPR has successfully treated a genetic disease inside a fully developed living mammal with a strategy that has the potential to be translated to human therapy [to cure diseases in humans]," researchers said.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

แก้ไขยีนดีเอ็นเอ: การรักษาสำหรับกล้ามเนื้อ dystrophy (ในหนู)01-01-2016สำนักข่าว AFPนักวิจัยประสบความสำเร็จเป็นครั้งแรกในการกลับร้ายแรงเสื่อมทางพันธุกรรมโรคในหนู โรคกล้ามเนื้อ dystrophy (ฝ่ายการ), ใช้ปฏิวัติใหม่แก้ไขยีนเทคนิควันหนึ่งเร็ว ๆ นี้ เทคนิคเดียวสามารถรักษาโรคคล้ายมนุษย์ ฝ่ายการมีโรคทางพันธุกรรมที่มีผลต่อในทุก 5000 เด็กชายดีเอ็นเอที่แก้ไขเพื่อแก้ไขกลายพันธุ์ยีนนวนิยายที่แก้ไขเทคนิค CRISPR ถูกใช้เพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ของยีนที่ทำให้เกิดโรคทางพันธุกรรม โดยการทำให้ชัดเจนเปลี่ยนดีเอ็นเอของเรื่อง ailing ใช้ไวรัสไม่ใช่ pathogenic เป็นยานพาหนะจัดส่งการปรับเปลี่ยนยีนชาร์ลส์ Gersbach ศาสตราจารย์ด้านวิศวกรรมชีวการแพทย์ที่มหาวิทยาลัยดุ๊กและนักวิทยาศาสตร์ชั้นนำของศึกษา งานวิจัยของเขาเพิ่งเริ่มใช้เทคโนโลยีปฏิวัติใหม่ของ CRISPR/Cas9เทคโนโลยี bioengineering ใหม่หลักปรับเปลี่ยนของระบบป้องกันแบคทีเรียเป้าหมายนั้น และแยกชิ้นดีเอ็นเอของไวรัสบุกรุก แต่ตอนนี้ใช้กันอย่างแพร่หลาย โดยนักวิทยาศาสตร์การแก้ไขยีนที่เป็นยีนชิ้น และทำให้พวกเขากลับกันในลักษณะต่าง ๆความก้าวหน้าของฝ่ายการยุติการทำงานโรคกล้ามเนื้อ dystrophy (ฝ่ายการ) ทำให้อ่อนแอก้าวหน้าเนื่องจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่รบกวนการผลิต dystrophin โปรตีนที่จำเป็นในการแบบฟอร์มสุขภาพกล้ามเนื้อความคิดการวิจัยได้ใช้เครื่องมือแก้ไขยีน CRISPR ต้องการกลายพันธุ์ใน DNA ที่ทำให้การผลิตของ dystrophin โปรตีนกล้ามเนื้อ แม้ว่าโรคฝ่ายการนี้ กิจกรรม dystrophin ยีนจะคืนค่าระดับเพื่อให้ฟังก์ชันกล้ามเนื้อเพียงพอในผู้ป่วยด้วยโรคลบชิ้นส่วนเล็ก ๆ ของดีเอ็นเอถูกแปลงข้อมูลสถานะการออนไลน์ที่ทำให้ยีนทำงานปกติจะหยุดความก้าวหน้าของโรคนำไปกู้คืนบางส่วน (ดูบทความของผู้ปกครองที่นี่)จัดส่งโดยตรงไปยังกล้ามเนื้อขา เสริมสร้าง และแก้ไขหลังจากปรับเทคนิค Gersbach และทีมงานของเขาก่อนจัดส่งการรักษาโดยตรงไปกล้ามเนื้อขา โดยฉีดในเมาส์ผู้ใหญ่ ผลในการเพิ่มความแข็งแรงของกล้ามเนื้อเป็นการแก้ไขบางส่วนของกล้ามเนื้อทั่วร่างกาย รวมทั้งใน"ยังมียอดเงินสำคัญของงานจะทำการแปลนี้รักษามนุษย์ และแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัย Gersbach เตือน"แต่ผลลัพธ์เหล่านี้มาจากการทดลองแรกของเราตื่นเต้นเป็นอย่างมาก"ศึกษาความก้าวหน้าในวิทยาศาสตร์เผยแพร่เมื่อเร็ว ๆ นี้ในสมุดรายวันด้านการศึกษาวิทยาศาสตร์ศึกษาสามกล่าวว่า เทคนิคที่เรียกว่า CRISPR การรักษาแบบจำลองโรคเมาส์ผู้ใหญ่ที่ทุกข์ทรมานฝ่ายการจ้างนักวิจัย"ทำเครื่องหมายนี้เป็นครั้งแรกว่า CRISPR ได้สำเร็จถือว่าเป็นโรคทางพันธุกรรมภายในเท้าเต็มพัฒนาชีวิตด้วยกลยุทธ์ที่อาจจะแปลรักษามนุษย์ [การรักษาโรคในมนุษย์]," นักวิจัยกล่าว

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

แก้ไขยีนดีเอ็นเอสำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม (หนู)
2016/01/01
เอเอฟพีสำนักข่าวนักวิจัยได้ประสบความสำเร็จเป็นครั้งแรกในการย้อนกลับของโรคทางพันธุกรรมร้ายแรงเสื่อมในหนู Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อม (DMD) โดยใช้ gene- ใหม่ปฏิวัติ เทคนิคการแก้ไข. วันหนึ่งเร็ว ๆ นี้เทคนิคเดียวกันสามารถรักษาโรคที่คล้ายกันในมนุษย์.  DMD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่มีผลต่อหนึ่งในทุก 5,000 เด็กชายทารก. ดีเอ็นเอการแก้ไขการแก้ไขการกลายพันธุ์เทคนิคการตัดต่อยีนนวนิยาย CRISPR ถูกนำมาใช้ในการแก้ไขปัญหาการกลายพันธุ์ของยีนที่ก่อให้เกิด โรคทางพันธุกรรมโดยการเปลี่ยนแปลงที่แม่นยำดีเอ็นเอของเรื่องไม่สบายโดยใช้ไวรัสที่ไม่ก่อให้เกิดโรคเป็นยานพาหนะการจัดส่งสำหรับยีนปรับเปลี่ยน. ชาร์ลส์ Gersbach ศาสตราจารย์ด้านวิศวกรรมชีวการแพทย์ที่มหาวิทยาลัยดุ๊กและนักวิทยาศาสตร์ชั้นนำที่หนึ่งของการศึกษาใน การวิจัยของเขาที่เพิ่งเริ่มใช้เทคโนโลยีการปฏิวัติใหม่ของ CRISPR / Cas9. เทคโนโลยีชีววิศวกรรมใหม่เป็นหลักรุ่นที่ปรับเปลี่ยนระบบการป้องกันเชื้อแบคทีเรียที่เป้าหมายและชิ้นออกจากกันดีเอ็นเอบุกรุกไวรัส แต่ตอนนี้ใช้กันอย่างแพร่หลายโดยนักวิทยาศาสตร์ในการแก้ไขยีนที่ เป็นยีนชิ้นขึ้นและทำให้พวกเขากลับมารวมกันในรูปแบบที่แตกต่างกัน. ลังเลความก้าวหน้าของ DMD Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อม (DMD) ทำให้เกิดความอ่อนแอความก้าวหน้าเพราะของการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ยุ่งเกี่ยวกับการผลิต dystrophin ซึ่งเป็นโปรตีนที่จำเป็นที่จะสร้างกล้ามเนื้อเพื่อสุขภาพ. ความคิดในการวิจัยคือ การใช้เครื่องมือ CRISPR ยีนแก้ไขเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ในดีเอ็นเอของกล้ามเนื้อที่ป้องกันไม่ให้การผลิตของ dystrophin โปรตีน. แม้ว่าโรค DMD เป็นที่รักษาไม่หายกิจกรรมยีน dystrophin จะได้รับการบูรณะให้อยู่ในระดับที่จะเกิดการทำงานของกล้ามเนื้ออย่างเพียงพอในผู้ป่วยที่มี โรค. the ลบชิ้นเล็ก ๆ ของดีเอ็นเอที่มีสัญญาณรบกวนการปรากฏตัวป้องกันไม่ให้ยีนทำงานตามปกติจะหยุดการลุกลามของโรคที่นำไปสู่การกู้คืนบางส่วน (ดูบทความการ์เดียนนี่). ส่งตรงไปยังกล้ามเนื้อขาแข็งแรงและแก้ไขหลังจากการปรับแต่งเทคนิค Gersbach และทีมงานของเขาเป็นครั้งแรกส่งรักษาโดยตรงไปยังกล้ามเนื้อขาโดยการฉีดในเมาส์ผู้ใหญ่ที่มีผลในการเพิ่มขึ้นของความแข็งแรงของกล้ามเนื้อการแก้ไขบางส่วนของกล้ามเนื้อทั่วร่างกายรวมทั้งในหัวใจ. "ยังคงมีจำนวนเงินที่สำคัญของงานที่ ทำอย่างไรที่จะแปลนี้ให้การรักษามนุษย์และแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัย "Gersbach เตือน." แต่ผลลัพธ์เหล่านี้มาจากการทดลองครั้งแรกของเราเป็นที่น่าตื่นเต้นมาก. "ก้าวหน้าการศึกษาที่เผยแพร่วิทยาศาสตร์สามการศึกษาที่เผยแพร่เมื่อเร็วๆ นี้ในวารสารวิชาการวิทยาศาสตร์นักวิจัยกล่าวว่าการจ้างงานเทคนิคที่รู้จักกัน เป็น CRISPR ในการรักษารูปแบบการเกิดโรคเมาส์ผู้ใหญ่ทุกข์ DMD. "นี่นับเป็นครั้งแรก CRISPR ที่ได้รับการรักษาประสบความสำเร็จในโรคทางพันธุกรรมภายในเลี้ยงลูกด้วยนมที่อาศัยอยู่ได้รับการพัฒนาอย่างเต็มที่กับกลยุทธ์ที่มีศักยภาพที่จะได้รับการแปลการรักษามนุษย์ [เพื่อรักษาโรคใน มนุษย์] "นักวิจัยกล่าวว่า