Cure: hematopoietic SCTThe first cu

Cure: hematopoietic SCT
The first curative allogeneic SCT to a thalassemia patient from an
human leukocyte antigen (HLA) identical sibling donor was
reported in 1982.79 Since then, _ 3000 successful transplantations
have been reported.80 The probability of overall event-free survival
has been recently reported as high as 89%-97% for patients with no
advanced disease and of 80%-87% for patients with advanced
disease.81
Donor selection is of great importance because transplantations
may fail or be lethal resulting from immunologic complications.
The best results have been obtained with HLA-matched siblings.
The preparatory regimen includes administration of busulfan
fludarabine and cyclophosphamide, which in combination can
eradicate the thalassemia clone, enhance immunosuppression, and
facilitate sustained allogeneic engraftment.82 There are several risk
factors, including hepatomegaly _ 2 cm, portal fibrosis, and inadequate
iron chelation therapy, that can influence the outcome of
SCT. Patients are typically classified into 3 risk groups: class 1,
those with no risk factors; class 2, those with 1 or 2 risk factors; and
class 3, those with all risk factors.81
The administration of cyclosporine and methylprednisolone
together with a short course of methotrexate has been recommended
as GVHD prophylaxis with an outcome of 8% moderate
and 2% severe GVHD manifestations.83 Advances in conditioning
regimens have considerably improved the outcomes of class 3
patients younger than 17 years. However, these favorable results
have not been reproduced in older, more heavily iron-overloaded
patients, and they remain at high risk for transplantation-related
mortality.84
Approximately 10% of SCT patients are transfusion-free for
years, although they experience persistent mixed hematopoietic
chimerism.85 This suggests that only a few engrafted donor cells are
sufficient for correction of donor phenotype. Approximately 30%
subsequently reject their grafts.84 Those who deteriorate and
require further transfusion support may benefit from a second
transplantation with nonmyeloblative conditioning to restore normal
Hb levels.81
Despite a successful engraftment, previously iron-overloaded
patients may require phlebotomy after transplantation to prevent
the risks of residual iron excess causing hepatic fibrosis or other
endocrine complications.86 Moreover, growth failure and/or hypogonadism
and infertility can develop after the chemotherapeutic
preparative conditioning for transplantation or secondary to iron
excess. Persistent iron excess can be normalized by phelobotomy
after successful engraftment. Long-term post-transplantation survival
in some patients may also be affected by previously acquired
hepatitis C, which can be treated with ribavirin and peginterferon.
85 Rare cases of myelodysplastic syndrome and carcinoma
have been reported in some centers.86,87
Another option is to use matched unrelated donor if a matched
sibling is not available or when patients are not compliant with
conventional therapy. In one series of 27 patients, 70% of
27 patients were alive and transfusion-independent for _ 3 years
using matched unrelated donor. However, 40% developed GVHD
and a third had chronic GVHD.88 In another series of
49 thalassemic children from Thailand, there was no difference in
the outcome of 28 patients transplanted from a related donor
compared with 21 who received stem cells from unrelated donor.89
A few patients who failed the first transplantation underwent a
second transplantation. Although the preliminary results are encouraging,
90 this approach requires more clinical data before it can be
recommended.

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

การรักษา: เม็ดเลือด SCT
allogeneic SCT
รักษาครั้งแรกเพื่อผู้ป่วยธาลัสซีจากแอนติเจนของเม็ดเลือดขาวของมนุษย์(HLA)
บริจาคพี่น้องเหมือนกันได้รับการรายงานใน1,982.79 ตั้งแต่นั้นมา _ 3000
ปลูกที่ประสบความสำเร็จได้รับreported.80
ความน่าจะเป็นของการอยู่รอดเหตุการณ์ฟรีโดยรวมได้รับรายงานเมื่อเร็ว ๆ สูงถึง 89% -97%
สำหรับผู้ป่วยที่ไม่มีโรคขั้นสูงและ80% -87% สำหรับผู้ป่วยที่มีขั้นสูง
disease.81 เลือกผู้บริจาคมีความสำคัญมากเพราะปลูกอาจล้มเหลวหรือความตายที่เกิดจากภาวะแทรกซ้อนภูมิคุ้มกัน. ที่ดีที่สุด ผลที่ได้รับกับพี่น้อง HLA ที่จับคู่. ระบบการปกครองรวมถึงการเตรียมความพร้อมการบริหารงานของ busulfan fludarabine และ cyclophosphamide ซึ่งในการรวมกันสามารถกำจัดโคลนลัสซีเมียที่เพิ่มภูมิคุ้มกันและอำนวยความสะดวกในengraftment.82 allogeneic อย่างยั่งยืนมีความเสี่ยงหลายปัจจัยรวมทั้งตับ_ 2 ซมพังผืดพอร์ทัลและไม่เพียงพอเหล็กchelation บำบัดที่สามารถมีอิทธิพลต่อผลของเอสซีที ผู้ป่วยมักจะถูกจัดประเภทเป็น 3 กลุ่มเสี่ยง: ชั้น 1, ผู้ที่มีปัจจัยเสี่ยงไม่มี 2 ผู้ที่มี 1 หรือ 2 ปัจจัยความเสี่ยง และระดับที่ 3 ผู้ที่มีความเสี่ยง factors.81 การบริหารงานของ cyclosporine และ methylprednisolone ร่วมกับหลักสูตรระยะสั้นของ methotrexate ได้รับการแนะนำว่าเป็นโรคGVHD กับผล 8% ปานกลางและ2% GVHD รุนแรง manifestations.83 ก้าวหน้าในเครื่องยามีดีขึ้นมากผลของชั้นที่ 3 ผู้ป่วยอายุน้อยกว่า 17 ปี อย่างไรก็ตามผลที่ดีเหล่านี้ไม่ได้รับการทำซ้ำในเก่ามากขึ้นธาตุเหล็กมากเกินไปผู้ป่วยและพวกเขายังคงมีความเสี่ยงสูงสำหรับการปลูกที่เกี่ยวข้องกับmortality.84 ประมาณ 10% ของผู้ป่วยเอสซีทีมีการถ่ายฟรีสำหรับปีที่ผ่านมาถึงแม้ว่าพวกเขามีประสบการณ์ถาวรผสมเม็ดเลือดchimerism.85 นี้แสดงให้เห็นว่ามีเพียงไม่กี่เซลล์ engrafted ผู้บริจาคมีเพียงพอสำหรับการแก้ไขของฟีโนไทป์ของผู้บริจาค ประมาณ 30% ต่อมาพวกเขาปฏิเสธ grafts.84 ผู้ที่เสื่อมลงและต้องมีการสนับสนุนการถ่ายต่อไปอาจได้รับประโยชน์จากสองปลูกด้วยเครื่องnonmyeloblative ที่จะเรียกคืนปกติlevels.81 Hb แม้จะมี engraftment ประสบความสำเร็จก่อนหน้านี้ธาตุเหล็กมากเกินไปผู้ป่วยอาจต้องใช้โลหิตออกหลังการปลูกเพื่อป้องกันไม่ให้ความเสี่ยงของเหล็กที่เหลือส่วนเกินที่ก่อให้เกิดโรคปอดตับหรืออื่น ๆ ที่complications.86 ต่อมไร้ท่อนอกจากนี้ความล้มเหลวของการเจริญเติบโตและ / หรือ hypogonadism และภาวะมีบุตรยากสามารถพัฒนาหลังจากเคมีบำบัดเครื่องเตรียมสำหรับการปลูกหรือรองเหล็กส่วนเกิน ส่วนเกินเหล็กถาวรสามารถ phelobotomy ปกติโดยหลังจากที่ประสบความสำเร็จengraftment ระยะยาวอยู่รอดหลังการปลูกถ่ายในผู้ป่วยบางรายอาจได้รับผลกระทบจากการที่ได้มาก่อนหน้านี้ไวรัสตับอักเสบซีซึ่งสามารถรักษาได้ด้วยribavirin และ peginterferon. 85 กรณีที่หายากของโรค myelodysplastic และมะเร็งได้รับการรายงานในcenters.86,87 บางตัวเลือกหนึ่งคือที่จะใช้การจับคู่ผู้บริจาคที่ไม่เกี่ยวข้องหากมีการจับคู่พี่น้องที่ไม่สามารถใช้ได้หรือเมื่อผู้ป่วยมีความไม่สอดคล้องกับการรักษาแบบดั้งเดิม หนึ่งในชุดของ 27 ผู้ป่วย 70% ของ27 ผู้ป่วยที่ยังมีชีวิตอยู่และได้รับการถ่ายอิสระ _ 3 ปีโดยใช้การจับคู่ที่ไม่เกี่ยวข้องกับผู้บริจาค อย่างไรก็ตาม 40% การพัฒนา GVHD และคนที่สามมี GVHD.88 เรื้อรังในซีรีส์ของผู้อื่น49 เด็ก thalassemic จากประเทศไทยมีความแตกต่างในไม่มีผลของผู้ป่วย28 รายที่ปลูกจากผู้บริจาคที่เกี่ยวข้องเมื่อเทียบกับ21 ผู้ที่ได้รับเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้บริจาคที่ไม่เกี่ยวข้อง 89 ผู้ป่วยไม่กี่คนที่ล้มเหลวการปลูกครั้งแรกที่เปลี่ยนไปปลูกที่สอง แม้ว่าผลการศึกษาเบื้องต้นจะให้กำลังใจ90 วิธีการนี้ต้องใช้ข้อมูลทางคลินิกมากขึ้นก่อนที่จะสามารถแนะนำ

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

วิธีแก้ : SCT
แรกแก้ allogeneic SCT เพื่อผู้ป่วยธาลัสซีเมียจากมนุษย์เม็ดโลหิตขาวแอนติเจน
( hla ) เหมือนพี่น้องผู้บริจาคคือ
รายงานใน 1982.79 ตั้งแต่นั้นมา _ 3000 ประสบความสำเร็จ transplantations
ได้รับ reported.80 ความน่าจะเป็นของเหตุการณ์โดยรวมฟรีการอยู่รอด
เพิ่งรายงานสูงเป็น 89 % - 97% สำหรับผู้ป่วย ไม่มี
ขั้นสูงโรค และร้อยละ 80 - 87 % ผู้ป่วยโรคขั้นสูง
. 81
ผู้บริจาคเลือกเป็นสำคัญ เพราะ transplantations
อาจล้มเหลวหรือถูกพิษที่เกิดจากภาวะแทรกซ้อนทางภูมิคุ้มกันวิทยา .
ผลลัพธ์ที่ดีที่สุดได้ด้วยการตคู่พี่น้อง รวมถึงการเตรียมความพร้อมการบริหาร

ด้วยการใช้ฟลูดาราบีนตาก ซึ่งใน
รวมสามารถกำจัดโคลน , ธาลัสซีเมีย เพิ่มการกดภูมิคุ้มกัน และช่วย allogeneic engraftment.82 ยั่งยืน

มีปัจจัยเสี่ยงหลายประการ ได้แก่ _ ต่างกัน 2 ซม. , พอร์ทัล พังผืด และเพียงพอ
เหล็กคีเลชั่นบำบัดที่สามารถมีอิทธิพลต่อผลลัพธ์ของ
SCT . ผู้ป่วยมักจะมีความเสี่ยงแบ่งเป็น 3 กลุ่ม : ชั้น 1
ผู้ที่มีปัจจัยเสี่ยง ; ชั้น 2ผู้ที่มี 1 หรือ 2 ปัจจัยเสี่ยง และชั้น 3
, ผู้ที่มีปัจจัยเสี่ยงทั้งหมด และการบริหารงานของไซโคลสปอริน

และ methylprednisolone ร่วมกับหลักสูตรระยะสั้นเมโธเทรกเซทได้แนะนำ
เป็น gvhd การป้องกันโรคกับผลที่ 8% และ 2% รุนแรงปานกลาง

gvhd manifestations.83 ความก้าวหน้าในการปรับยามีมากขึ้น ผลของระดับ 3
ผู้ป่วยที่อายุน้อยกว่า 17 ปี อย่างไรก็ตาม เหล่ามงคลผล
ไม่ได้ทำซ้ำในเก่าหนักเหล็กเพียบ
ผู้ป่วยและพวกเขายังคงอยู่ที่ความเสี่ยงสูงสำหรับการปลูกถ่ายที่เกี่ยวข้อง 84

การตาย ประมาณ 10% ของผู้ป่วย SCT จะบริการฟรีสำหรับ
ปี ถึงแม้ว่าพวกเขาประสบการณ์ถาวรผสมเม็ดโลหิต
ไคเมอริซม .85 นี้ ชี้ให้เห็นว่า เพียงไม่กี่ engrafted ผู้บริจาคเซลล์เพียงพอสำหรับการแก้ไข
ที่มีผู้บริจาค ประมาณ 30 %
ต่อมาปฏิเสธของพวกเขา grafts.84 ผู้เสื่อม และต้องการสนับสนุนให้
เพิ่มเติมอาจได้รับประโยชน์จากการปรับ nonmyeloblative คืนที่สอง
กับระดับฮีโมโกลบินปกติ
. 81
แม้จะปลูกถ่ายประสบความสำเร็จ ก่อนหน้านี้เหล็กเพียบ
ผู้ป่วยอาจต้องใช้การเจาะเลือดหลังการปลูกเพื่อป้องกันการตกค้างของเหล็กส่วนเกิน
เสี่ยงทำให้ตับ fibrosis หรือ complications.86 ต่อมไร้ท่ออื่น
นอกจากนี้ ความล้มเหลวในการเจริญเติบโตและ / หรือ hypogonadism
infertility สามารถพัฒนาและหลังชนิด
เตรียมปรับเพื่อการปลูกถ่ายหรือรองเหล็ก
ส่วนเกิน ถาวรเหล็กส่วนเกินที่สามารถ phelobotomy
รูปโดยหลังจากประสบความสำเร็จในการปลูกถ่าย . โพสต์ยาวปลูกรอด
ในผู้ป่วยบางรายอาจได้รับผลกระทบ โดยก่อนหน้านี้ได้รับ
ตับอักเสบ ซึ่งสามารถรักษาได้ด้วยและ Ribavirin เพ็คอินเตอร์เฟอรอน .
85 บางกรณีของโรคร่างกายและโรคมะเร็ง
มีรายงานในบางศูนย์ 86,87
อีกทางเลือกคือการใช้คู่ผู้บริจาคกับถ้าจับคู่
พี่น้องที่ไม่สามารถใช้ได้ หรือ เมื่อผู้ป่วยมีไม่สอดคล้องกับ
รักษาตามปกติ ในหนึ่งชุด 27 ราย ร้อยละ 70 ของผู้ป่วยยังมีชีวิตอยู่
27 การให้อิสระ _ 3 ปี
ใช้คู่ผู้บริจาคที่ไม่เกี่ยวข้องกัน อย่างไรก็ตาม ร้อยละ 40 และพัฒนา gvhd
3
49 gvhd.88 เรื้อรังในชุดของเด็กธาลัสซีเมียจากไทยอีก ไม่พบความแตกต่างกัน
ผลของการเกี่ยวข้องกับ 28 รายจากผู้บริจาค
เมื่อเทียบกับ 21 ผู้ได้รับสเต็มเซลล์ จากผู้บริจาคที่ไม่เกี่ยวข้อง . 89
ผู้ป่วยไม่กี่ที่ไม่ผ่านการแรกรับ
ปลูก 2 แม้ว่าผลเบื้องต้นเป็นนิมิต
90 วิธีนี้ต้องอาศัยข้อมูลทางคลินิกก่อนได้

แนะนำ