very few cases have been reported s

very few cases have been reported so far. Lucarelli and Gaziev14
reviewed the limited international experience in thalassemia and
sickle cell disease that showed overall poor results and a very
reduced rate of sustained engraftment (only 1 in 11 transplants).
More recently, a successful trial has been published in a small
cohort of adult patients with sickle cell disease (n
11) conditioned
with 300 cGy of total body irradiation and alemtuzumab.30 However,
this study is not immediately applicable to thalassemia. There
are, in fact, several relevant differences between thalassemia major
and sickle cell disease, which impact HSCT-based approaches.
Thalassemia major is characterized by ineffective erythropoiesis
and variable erythroid expansion. Ineffective erythropoiesis and
chronic transfusion lead to iron overload. Thus, for thalassemia, a
conditioning regimen capable of eradicating an expanded bone
marrow and providing adequate immunosuppression to sustain
engraftment with acceptable toxicity on iron-damaged tissues is
required. These challenges are not present in sickle cell disease. The
approach to patients with sickle cell disease is different than in
thalassemias, due to the fact that transfusion therapy is not standard
practice for all patients, the transfusion burden is less relevant, and
the expansion of the erythroid marrow is not as massive.

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

บางกรณีได้รับรายงานเพื่อให้ห่างไกล Lucarelli และ Gaziev14
ทบทวนประสบการณ์ระหว่างประเทศ จำกัด
ลัสซีเมียและโรคเซลล์เคียวที่แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่น่าสงสารโดยรวมและมากอัตราที่ลดลงของ
engraftment ยั่งยืน (เพียง 1 ใน 11 การปลูกถ่าย.)
เมื่อเร็ว ๆ
นี้การทดลองที่ประสบความสำเร็จได้รับการเผยแพร่ในขนาดเล็กการศึกษาผู้ใหญ่ผู้ป่วยที่มีโรคเซลล์เคียว (n? 11) ปรับอากาศ
300 cGy ของการฉายรังสีและร่างกายรวม alemtuzumab.30
อย่างไรก็ตามการศึกษานี้ไม่ได้ทันทีที่ใช้บังคับกับลัสซีเมีย มีกำลังในความเป็นจริงความแตกต่างที่เกี่ยวข้องหลายครั้งระหว่างลัสซีเมียที่สำคัญโรคเซลล์และเคียวซึ่งส่งผลกระทบต่อHSCT ตามวิธี. Thalassemia สำคัญที่โดดเด่นด้วยการสร้างเม็ดเลือดแดงไม่ได้ผลและการขยายตัวerythroid ตัวแปร การสร้างเม็ดเลือดแดงไม่ได้ผลและนำไปสู่การถ่ายเรื้อรังเกินเหล็ก ดังนั้นสำหรับลัสซีเมียซึ่งเป็นระบบการปกครองที่เครื่องมีความสามารถในการขับไล่กระดูกขยายไขกระดูกและการให้ภูมิคุ้มกันที่เพียงพอที่จะรักษาengraftment ที่มีความเป็นพิษที่ยอมรับในเนื้อเยื่อเหล็กได้รับความเสียหายถูกต้อง ความท้าทายเหล่านี้ไม่ได้อยู่ในโรคเซลล์เคียว วิธีการที่ผู้ป่วยที่มีโรคเซลล์เคียวมีความแตกต่างกว่าในthalassemias เนื่องจากความจริงว่าการรักษาด้วยการถ่ายที่ไม่ได้มาตรฐานการปฏิบัติสำหรับผู้ป่วยทุกภาระถ่ายมีความเกี่ยวข้องน้อยลงและการขยายตัวของไขกระดูกเม็ดเลือดแดงไม่ได้เป็นใหญ่เป็น

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

กรณีน้อยมากที่ได้รับการรายงานเพื่อให้ห่างไกล ลูคาเรลลี่ และ gaziev14
ดูอินเตอร์เนชั่นแนลจำกัดประสบการณ์ในโรคธาลัสซีเมียและโรคเซลล์เคียว
ที่ให้ผลโดยรวมไม่ดี และอัตราการลดลงของการปลูกถ่ายมาก
ยั่งยืน ( เพียง 1 ใน 11 ปลูกถ่าย ) .
เมื่อเร็วๆ นี้ การทดลองที่ประสบความสำเร็จได้รับการตีพิมพ์ในขนาดเล็ก
ติดตามผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีโรคเซลล์เคียว ( N
11
) ปรับอากาศกับ 300 ระหว่างการฉายรังสีรวมเนื้อและ alemtuzumab.30 อย่างไรก็ตาม
การศึกษานี้ไม่ได้ทันทีใช้กับธาลัสซีเมีย มี
เป็น , ในความเป็นจริง , ความแตกต่างที่เกี่ยวข้องหลายระหว่างธาลัสซีเมียเมเจอร์
และเคียวโรคเซลล์ ซึ่งผลกระทบ hsct ตามแนวทางหลักเป็นลักษณะ .
6
ราชวงศ์โจวไม่ได้ผลและตัวแปรการขยายตัว erythroid . ราชวงศ์โจวและ
ไม่ได้ผลเลือดเรื้อรัง นำเหล็กมากเกินไป ดังนั้น , ธาลัสซีเมีย ,
ปรับสามารถกำจัดการขยายตัวของกระดูกไขกระดูกและการให้การกดภูมิคุ้มกันเพียงพอ

เพื่อรักษาความเป็นพิษกับที่ยอมรับในการปลูกถ่ายเนื้อเยื่อเกิดความเสียหายเป็นเหล็ก
ที่จําเป็น ความท้าทายเหล่านี้ไม่ได้อยู่ในโรคเซลล์เคียว
วิธีการเพื่อผู้ป่วยโรคเซลล์เคียวแตกต่างใน
? เนื่องจากความจริงที่ว่าเลือดไม่การรักษามาตรฐานการปฏิบัติ
สำหรับผู้ป่วยทั้งหมด ให้ภาระที่เกี่ยวข้องน้อยกว่าและ
การขยายตัวของไขกระดูก erythroid ไม่ใหญ่