Genetic therapy covers a range of m

Genetic therapy covers a range of methods for modifying the nervous system, including delivery of genes, sequence-targeted regulatory molecules, genetically modified cells and oligonucleotides. In this review, we focus on ways to change the genetic status of the nervous system, including routes of access and modes of delivery. Examples are provided of strategies used for a number of diseases, including recessive loss of function conditions [lysosomal storage diseases and spinal muscular atrophy (SMA)], dominant toxic mutations [amyotrophic lateral sclerosis (ALS)] and conditions of mixed etiology [Alzheimer's disease (AD), Parkinson's disease (PD) and brain tumors] (Fig. 1). Neurodegenerative diseases caused by triplet nucleotide repeats are discussed in an article on siRNAs in this issue. Many of these strategies have proven very promising in preclinical studies in mouse and larger animal models, and a substantial number are now being evaluated in clinical trials.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

พันธุกรรมบำบัดครอบคลุมหลากหลายวิธีสำหรับการปรับเปลี่ยนระบบประสาท รวมถึงจัดส่งยีน เป้าหมายลำดับโมเลกุลบังคับ ดัดแปลงพันธุกรรม และ oligonucleotides ในบทความนี้ เรามุ่งเน้นเกี่ยวกับวิธีการเปลี่ยนสถานะทางพันธุกรรมของระบบประสาท เส้นทางการเข้าถึงและวิธีการจัดส่ง ตัวอย่างมีกลยุทธ์ที่ใช้สำหรับจำนวนของโรค รวมสูญเสียฟังก์ชันเงื่อนไข [lysosomal เก็บโรคและสันหลังฝ่อกล้ามเนื้อ (SMA)], recessive กลายพันธุ์เป็นพิษหลัก [amyotrophic ด้านข้างเส้นโลหิตตีบ (ยัง)] และเงื่อนไขของวิชาการผสม [โรคอัลไซเมอร์ (AD), โรคพาร์กินสัน (PD) และเนื้องอกสมอง] (Fig. 1) เกิดจากการทำซ้ำของนิวคลีโอไทด์ triplet โรค Neurodegenerative จะกล่าวถึงในบทความบน siRNAs ในฉบับนี้ กลยุทธ์เหล่านี้จำนวนมากได้พิสูจน์มากว่าในการศึกษา preclinical เมาส์และรุ่นใหญ่สัตว์ และหมายเลขที่พบอยู่ขณะนี้กำลังประเมินในคลินิก

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

การรักษาด้วยพันธุกรรมครอบคลุมช่วงของการปรับเปลี่ยนวิธีการทำงานของระบบประสาทรวมทั้งการจัดส่งของยีนลำดับที่กำหนดเป้​​าหมายการกำกับดูแลโมเลกุลเซลล์ดัดแปลงพันธุกรรมและ oligonucleotides ในการทบทวนนี้เรามุ่งเน้นไปที่วิธีการที่จะเปลี่ยนสถานะทางพันธุกรรมของระบบประสาทรวมทั้งเส้นทางในการเข้าถึงและโหมดของการส่งมอบ ตัวอย่างมีให้ของกลยุทธ์ที่ใช้สำหรับจำนวนของโรครวมทั้งการสูญเสียถอยของสภาพการทำงาน [โรคจัดเก็บ lysosomal และกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง (SMA)] การกลายพันธุ์ที่เป็นพิษที่โดดเด่น [เส้นโลหิตตีบด้านข้าง amyotrophic (ALS)] และเงื่อนไขของสาเหตุผสม [โรคอัลไซเม (AD) โรคพาร์กินสัน (PD) และเนื้องอกในสมอง] (รูปที่ 1). โรคทางระบบประสาทที่เกิดจากการซ้ำเบื่อหน่ายแฝดกล่าวถึงในบทความใน siRNAs ในเรื่องนี้ หลายกลยุทธ์เหล่านี้ได้พิสูจน์แล้วว่ามีแนวโน้มมากในการศึกษา preclinical ในเมาส์และมีขนาดใหญ่รูปแบบสัตว์, และที่สำคัญตอนนี้ถูกประเมินในการทดลองทางคลินิก

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

พันธุกรรมบำบัดครอบคลุมช่วงของวิธีการในการปรับเปลี่ยนระบบประสาท รวมทั้งการจัดส่งของยีน ลำดับโมเลกุลเป้าหมายด้านพันธุกรรมเซลล์ และโอลิโกนิวคลีโอไทด์ . ในการทบทวนนี้เราจะมุ่งเน้นไปที่วิธีที่จะเปลี่ยนสถานะทางพันธุกรรมของระบบประสาท ได้แก่ เส้นทางของการเข้าถึงและโหมดของการส่ง ตัวอย่างมีให้ของกลยุทธ์ที่ใช้สำหรับจำนวนของโรค including recessive loss of function conditions [lysosomal storage diseases and spinal muscular atrophy (SMA)], dominant toxic mutations [amyotrophic lateral sclerosis (ALS)] and conditions of mixed etiology [Alzheimer's disease (AD), Parkinson's disease (PD) and brain tumors] (Fig. 1). Neurodegenerative diseases caused by triplet nucleotide repeats are discussed in an article on siRNAs in this issue. Many of these strategies have proven very promising in preclinical studies in mouse and larger animal models, and a substantial number are now being evaluated in clinical trials.