Non-transfusion-dependent thalassem

Non-transfusion-dependent thalassemia (NTDT) patients may develop iron overload and associated complications, despite occasional/no transfusions. The 1-year, randomized, double-blind, placebo-controlled THALASSA trial assessed efficacy and safety of deferasirox in iron-overloaded NTDT patients. 166 patients were randomized in a 2:1:2:1 ratio to starting doses 5 mg/kg/day deferasirox/placebo, or 10mg/kg/day deferasirox/placebo. Mean±SD actual deferasirox dose received over the study in the 5 and 10 mg/kg/day starting dose cohorts was 5.7±1.4 and 11.5±2.9mg/kg/day, respectively. At 1 year, LIC significantly decreased versus placebo (least-squares mean [LSM]±SE): -2.33±.7 (P = .001) and -4.18±.69 mg Fe/g dw (P < .001) for deferasirox 5 and 10mg/kg/day groups, respectively (baseline values [mean±SD]: 13.11±7.29 and 14.56±7.92 mg Fe/g dw). Similarly, serum ferritin significantly decreased versus placebo by LSM -235 and -337 ng/mL for deferasirox 5 and 10 mg/kg/day groups, respectively (P < .001). In placebo patients, LIC and serum ferritin increased from baseline by .38 mg Fe/g dw and 115 ng/mL (LSM), respectively. Most common drug-related AEs were nausea (n = 11, 6.6%), rash (n = 8, 4.8%) and diarrhea (n = 6, 3.6%). This is the first randomized study to show iron chelation with deferasirox significantly reduces iron overload in NTDT patients, with a similar frequency of overall AEs as placebo.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

ไม่ประคองขึ้นทาลัสซีเมีย (NTDT) ผู้ป่วยอาจพัฒนาเหล็กเกินและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้อง แม้ มีเป็นครั้งคราว/ไม่ถ่าย ทดลองใช้ 1 ปี สุ่ม แบบ ควบคุม ด้วยยาหลอกสซาประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ deferasirox ในผู้ป่วย NTDT เหล็กมากเกินไป 166 ผู้ป่วยถูกสุ่มใน 2:1:2:1 ยังเริ่มต้นปริมาณ 5 มิลลิกรัม/กิโลกรัม/วัน deferasirox/ยา หลอก หรือ 10 มิลลิกรัม/กิโลกรัม/วัน deferasirox/ยา หลอก Mean±SD ยา deferasirox จริงที่รับผ่านการศึกษาใน 5 และ 10 มก./กก./วันเริ่มยา cohorts คือ 5.7±1.4 และ 11.5±2.9mg/kg/day ตามลำดับ เวลา 1 ปี LIC ลดลงเมื่อเทียบกับยาหลอก (±SE หมายถึงอะไร [LSM] กำลังสองน้อยสุด): -2.33±.7 (P =.001) และ - 4.18±.69 mg Fe/g dw (P < .001) สำหรับ deferasirox 5 และ 10 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวันกลุ่ม ตามลำดับ (ค่าพื้นฐาน [mean±SD]: 13.11±7.29 และ 14.56±7.92 mg Fe/g dw) ในทำนองเดียวกัน serum ferritin ลดลงเมื่อเทียบกับยาหลอก โดย LSM-235 และ-337 ng/mL สำหรับ deferasirox 5 และ 10 มก./กก./วันรวม ตามลำดับ (P < .001). ในผู้ป่วยได้รับยาหลอก LIC และ serum ferritin เพิ่มจากพื้นฐาน โดย.38 มก. Fe/g dw และ 115 ng/mL (LSM), ตามลำดับ AEs ที่เกี่ยวข้องกับยาเสพติดส่วนใหญ่มีอาการคลื่นไส้ (n = 11, 6.6%), ผื่น (n = 8, 4.8%) และท้องเสีย (n = 6, 3.6%) นี้เป็นการศึกษาแรกแบบสุ่มแสดงเหล็กรวมกับ deferasirox ลดเหล็กเกินในผู้ป่วย NTDT มีความถี่คล้าย AEs โดยรวมเป็นยาหลอก

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

ที่ไม่ใช่การถ่ายขึ้นอยู่กับธาลัสซี (NTDT) ผู้ป่วยที่อาจก่อให้ธาตุเหล็กเกินและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องแม้จะมีบางครั้งไม่มีการถ่าย / 1 ปี randomized, double-blind Thalassa ทดลองประเมินประสิทธิภาพ placebo-controlled และความปลอดภัยของ deferasirox ในผู้ป่วยที่มีธาตุเหล็กมากเกินไป NTDT ผู้ป่วยที่ได้รับการสุ่ม 166 ใน 2: 1: 2: 1 ที่จะเริ่มในปริมาณ 5 มิลลิกรัม / กิโลกรัม / วัน deferasirox / ยาหลอกหรือ 10mg / kg / วัน deferasirox / ยาหลอก ค่าเฉลี่ย± SD ยา deferasirox ที่ได้รับจริงมากกว่าการศึกษาใน 5 และ 10 มก. / กก. / วันเริ่มยาผองเพื่อนเป็น 5.7 ± 1.4 และ 11.5 ± 2.9mg / กิโลกรัม / วันตามลำดับ ณ วันที่ 1 ปี LIC ลดลงอย่างมากเมื่อเทียบกับยาหลอก (อย่างน้อยสี่เหลี่ยมหมายถึง [LSM] ± SE): -2.33 ± 0.7 (p = 0.001) และ -4.18 ± 0.69 มิลลิกรัมเฟ / g DW (p <0.001) สำหรับ deferasirox 5 และ 10mg / kg / กลุ่มวันตามลำดับ (ค่าพื้นฐาน [Mean ± SD]: 13.11 ± 7.29 และ 14.56 ± 7.92 มิลลิกรัมเฟ / g DW) ในทำนองเดียวกัน ferritin ซีรั่มลดลงอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับยาหลอกโดย LSM -235 และ -337 ng / สำหรับ deferasirox 5 และ 10 กลุ่มมิลลิกรัม / กิโลกรัม / วันตามลำดับ (p <0.001) ในผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก LIC และ ferritin ซีรั่มเพิ่มขึ้นจากพื้นฐานจาก 0.38 มิลลิกรัมเฟ / g DW และ 115 นาโนกรัม / มิลลิลิตร (LSM) ตามลำดับ ที่พบมากที่สุดไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับยาเสพติดมีอาการคลื่นไส้ (n = 11 6.6%) ผื่น (n = 8, 4.8%) และโรคอุจจาระร่วง (n = 6, 3.6%) นี่คือการศึกษาแบบสุ่มครั้งแรกที่แสดงขับเหล็ก deferasirox ลดความสำคัญของธาตุเหล็กเกินในผู้ป่วย NTDT กับความถี่ของ AES โดยรวมได้รับยาหลอกที่คล้ายกัน

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

ไม่ต้องพึ่งพาธาลัสซีเมีย ( ntdt ) ผู้ป่วยอาจพัฒนาเหล็กมากเกินไปและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้อง แม้ไม่มีโอกาส / การถ่ายเลือดแล้ว ใน 1 ปี และที่สำคัญ ในระหว่างการทดลอง Thalassa ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของผู้ป่วย ntdt เดเฟอราซิรอกเหล็กเพียบ . 166 ผู้ป่วยถูกสุ่มใน 2:1:2:1 อัตราส่วนเพื่อเริ่มปริมาณ 5 มิลลิกรัม / กิโลกรัม / วันเดเฟอราซิรอก / ) หรือ 10 mg / kg / วันเดเฟอราซิรอก / กลุ่ม หมายถึง± SD จริงเดเฟอราซิรอกได้รับมากกว่าการศึกษาในขนาด 5 และ 10 มก. / กก. / วัน เริ่มยาไทยคือ 5.7 ±± 2.9mg/kg/day 1.4 และ 11.5 ตามลำดับ 1 ปี ลดลงเมื่อเทียบกับยาหลอก ( LIC วิธีหมายถึง [ และ ] ±เซ ) : 2.33 ± 7 ( p = . 001 ) และ - . ± . 69 มิลลิกรัม Fe / g DW ( P < . 001 ) สำหรับเดเฟอราซิรอก 5 และ 10 มก. / กก. / วัน กลุ่ม ตามลำดับ ( baseline ค่า [ หมายถึง ± SD ] : 13.11 ± 7.29 และ 14.56 ± 7.92 มิลลิกรัม Fe / กรัม แห้ง ) ในทํานองเดียวกัน เมื่อเทียบกับยาหลอก พบว่าซีรั่มลดลงโดย LSM - และ - 337 ng / ml สำหรับกลุ่มเดเฟอราซิรอก 5 และ 10 มก. / กก. / วัน ตามลำดับ ( P < . 001 ) ในผู้ป่วย ) และพบว่าเพิ่มขึ้นจาก LIC ซีรั่มพื้นฐานด้วย . 38 มิลลิกรัม Fe / g DW และ 115 ng / ml ( LSM ) ตามลำดับ ที่พบมากที่สุดคืออาการคลื่นไส้ - AES ( n = 11 , 6.6 % ) ผื่น ( n = 8 , 4.8 % ) และท้องร่วง ( N = 6 , 3.6% ) การศึกษานี้เป็นแบบแรกเพื่อให้เหล็กคีเลชั่นกับเดเฟอราซิรอกลดเหล็กมากเกินไปในผู้ป่วย ntdt กับความถี่ที่คล้ายกันของระบบโดยรวม เช่น ยาหลอก