Gene targeting in somatic cells rep

Gene targeting in somatic cells represents a potentially powerful method for gene therapy, yet with the exception of pluripotent mouse embryonic stem (ES) cells, homologous recombination has not been reported for a well characterized, non−transformed mammalian cell. Applying a highly efficient strategy for targeting an integral membrane protein — the interferon bold gamma receptor — in ES cells, we have used homologous recombination to target a non−transformed somatic cell, the mouse myoblast, and to compare targeting efficiencies in these two cell types. Gene−targeted myoblasts display the properties of normal cells including normal morphology, ability to differentiate in vitro, stable diploid karyotype, inability to form colonies in soft agar and lack of tumorigenicity in nude mice.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

แทนยีนที่กำหนดเป้าหมายในมาติกเซลล์ยีนบำบัดวิธีอาจมีประสิทธิภาพ แต่ยกเว้น pluripotent เมาส์เซลล์ต้นกำเนิดตัวอ่อน (ES) เซทจะมีรวมตัวกันไม่มีการรายงานสำหรับเซลล์เลี้ยงลูกด้วยนม non−transformed ลักษณะดี ใช้กลยุทธ์มีประสิทธิภาพสูงสำหรับการกำหนดเป้าหมายสำคัญเมมเบรนโปรตีน — รับหนาแกมมา interferon — ในเซลล์ ES เราใช้เซทจะมีรวมตัวกันเพื่อเป้าหมายมาติกเซลล์ non−transformed, myoblast เมาส์ และการเปรียบเทียบประสิทธิภาพการกำหนดเป้าหมายใน สองเซลล์ชนิดนี้ Gene−targeted myoblasts แสดงคุณสมบัติของเซลล์ที่ปกติรวมทั้งสัณฐานวิทยาปกติ ความสามารถในการแยกความแตกต่างในหลอดทดลอง เสถียรฮอโมไซกัสโครโมโซม ไม่สามารถฟอร์มอาณานิคมในวุ้นนุ่มและขาด tumorigenicity ในหนูเปลือย

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

การกำหนดเป้าหมายในเซลล์ร่างกายของยีนแสดงให้เห็นถึงวิธีการที่มีประสิทธิภาพที่อาจเกิดขึ้นสำหรับการรักษาด้วยยีนยังมีข้อยกเว้นของเมาส์ต้นกำเนิด pluripotent ตัวอ่อน (ES) เซลล์ recombination คล้ายคลึงกันยังไม่ได้รับรายงานสำหรับลักษณะดีไม่ใช่เปลี่ยนเซลล์เลี้ยงลูกด้วยนม การใช้กลยุทธ์ที่มีประสิทธิภาพสูงสำหรับการกำหนดเป้าหมายโปรตีนเยื่อหนึ่ง - interferon หนารับแกมมา - ในเซลล์ ES เราได้ใช้ recombination คล้ายคลึงกันที่จะกำหนดเป้าหมายเซลล์ร่างกายที่ไม่เปลี่ยน myoblast เมาส์และเพื่อเปรียบเทียบการกำหนดเป้าหมายที่มีประสิทธิภาพในทั้งสองเซลล์ชนิด . myoblasts ยีนที่กำหนดเป้าหมายแสดงคุณสมบัติของเซลล์ปกติรวมทั้งลักษณะทางสัณฐานวิทยาปกติความสามารถในการแยกความแตกต่างในหลอดทดลองที่มีความเสถียร karyotype ซ้ำไม่สามารถที่จะรูปแบบอาณานิคมในวุ้นนุ่มและขาด tumorigenicity ในหนูเปลือย