In TTR-mediated familial (or heredi

In TTR-mediated familial (or hereditary) amyloidosis, the heart and nervous system are most commonly affected. Without intervention, the survival rate ranges between 5-15
years from the onset of the disease.
Since most of the abnormal proteins are produced in the liver, transplanting the liver can allow for the production of normal TTR. Waiting periods for organ donation are frequently long, but transplantation is a viable option for some patients whose disease is not too far advanced.
Meanwhile, new drugs are being developed to prevent familial amyloid deposits from forming in the first place. As with liver transplantation, evidence shows that by reducing
the abnormal protein available to become amyloid, organ function can improve. Two such drugs that may prevent the mutant TTR from misfolding into amyloid are diflunisal and tafamidis. These small molecules bind to the precursor proteins and stabilize their structure, so that they do not form amyloid fibrils and accumulate in the body.
A separate class of drugs using “gene silencing” techniques heralds a revolution in ATTR treatment. These therapies utilize the body’s natural process for regulating gene expression.
Very briefly, here is how it works. In our cells, the genes coding for proteins are transcribed from DNA into messenger RNA (mRNA) molecules. These mRNA are then translated by our cells’ machinery to produce all of the proteins that make life possible. With gene-silencing therapy, small RNA-like molecules are carried in the blood to the liver. Once in the cells,
the RNA-based drugs are able to bind specifically with the mRNA that would produce TTR proteins. When the drugs bind with the target mRNA, special cellular enzymes (nucleases) will break down and recycle the mRNA. Therefore, TTR amyloid production could be slowed or stopped at the source.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

ในสื่อ TTR ภาวะ (หรือทางพันธุกรรม) amyloidosis หัวใจและระบบประสาทจะมากที่สุดมีผลกระทบ โดย อัตราการรอดตายช่วงระหว่าง 5-15ปีนับจากเริ่มมีอาการของโรคเนื่องจากมีผลิตมากที่สุดของโปรตีนผิดปกติในตับ ตับทำการย้ายสามารถอนุญาตให้สำหรับการผลิตปกติ TTR ระยะเวลารอรับบริจาคอวัยวะยาวบ่อย แต่ปลูกเป็นอีกตัวเลือกสำหรับผู้ป่วยบางรายที่มีโรคไม่ไกลขั้นสูงในขณะเดียวกัน มีการพัฒนายาใหม่เพื่อป้องกันไม่ให้ภาวะประสาทอะไมลอยด์ฝากรูปในสถานแรก เช่นเดียวกับการปลูกถ่ายตับ หลักฐานแสดงให้เห็นว่า โดยการลดโปรตีนผิดปกติที่จะกลายเป็นประสาทอะไมลอยด์ อวัยวะที่สามารถปรับปรุงได้ ยาที่อาจทำให้กลายพันธุ์ TTR misfolding เป็น amyloid ทั้งสองดังกล่าวเป็น diflunisal และ tafamidis โมเลกุลเล็กเหล่านี้ผูกกับโปรตีนสารตั้งต้น และความมั่นคงโครงสร้างของพวกเขา เพื่อให้พวกเขาไม่ทำแบบประสาทอะไมลอยด์ fibrils และสะสมในร่างกายแยกระดับของยาเสพติดโดยใช้เทคนิค "ยีนสมร" heralds การปฏิวัติใน ATTR รักษา นี้ใช้กระบวนการธรรมชาติของร่างกายในการควบคุมการแสดงออกของยีนBriefly มาก นี่คือวิธีการทำงาน ในเซลล์ของเรา รหัสสำหรับโปรตีนยีนอยู่นั้นปรากฏจากดีเอ็นเอเป็นโมเลกุลของ messenger RNA (mRNA) MRNA เหล่านี้แล้วแปล โดยเครื่องจักรของเราเซลล์สร้างโปรตีนที่ทำให้ชีวิตเป็นไปได้ ด้วยภายในยีนบำบัด โมเลกุล RNA เหมือนขนาดเล็กจะดำเนินในเลือดตับ ในเซลล์ยาเสพติดตามอาร์เอ็นเอจะผูก specifically กับ mRNA ที่จะผลิตโปรตีน TTR เมื่อยาผูกกับเป้าหมาย mRNA พิเศษเอนไซม์เซลลูลาร์ (nucleases) จะทำลายลง และรีไซเคิล mRNA ดังนั้น TTR ประสาทอะไมลอยด์ผลิตอาจชะลอตัว หรือหยุดที่แหล่งที่มา

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

ในครอบครัว (หรือกรรมพันธุ์) amyloidosis TTR พึ่งหัวใจและระบบประสาทได้รับผลกระทบมากที่สุด โดยไม่มีการแทรกแซงอัตราการอยู่รอดในช่วงระหว่าง 5-15
ปีที่ผ่านมาจากการโจมตีของโรค.
เนื่องจากส่วนใหญ่ของโปรตีนที่ผิดปกติที่มีการผลิตในตับปลูกตับสามารถอนุญาตให้มีการผลิตตามปกติ TTR ระยะเวลาการรอคอยสำหรับการบริจาคอวัยวะมีความยาวบ่อย แต่ปลูกเป็นตัวเลือกที่ทำงานได้สำหรับผู้ป่วยบางรายที่มีโรคที่ไม่สูงมากเกินไป.
ขณะที่ยาเสพติดใหม่ที่ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อป้องกันไม่ให้เงินฝาก amyloid ครอบครัวจากการขึ้นรูปในสถานที่แรก เช่นเดียวกับการปลูกถ่ายตับหลักฐานแสดงให้เห็นว่าโดยการลด
โปรตีนที่ผิดปกติพร้อมที่จะกลายเป็น amyloid, การทำงานของอวัยวะสามารถปรับปรุง สองยาเสพติดดังกล่าวที่อาจป้องกันไม่ให้ TTR กลายพันธุ์จาก misfolding เข้า amyloid มี di unisal ลอริด้าและ tafamidis เหล่านี้โมเลกุลขนาดเล็กผูกกับโปรตีนสารตั้งต้นและรักษาเสถียรภาพของโครงสร้างของพวกเขาเพื่อให้พวกเขาไม่ได้แบบ amyloid brils fi และสะสมในร่างกาย.
แยกชั้นของยาเสพติดโดยใช้ "ยีนสมร" เทคนิคการป่าวประกาศการปฏิวัติในการรักษา ATTR การรักษาเหล่านี้ใช้กระบวนการทางธรรมชาติของร่างกายในการควบคุมการแสดงออกของยีน.
Y ชั้น Brie มากและนี่คือวิธีการทำงาน ในเซลล์ของเรายีนเข้ารหัสสำหรับโปรตีนคัดลอกจากดีเอ็นเอเข้าไปใน messenger RNA (mRNA) โมเลกุล mRNA เหล่านี้ได้รับการแปลแล้วโดยเซลล์ของเรา 'เครื่องจักรในการผลิตทั้งหมดของโปรตีนที่ทำให้ชีวิตที่เป็นไปได้ กับการรักษาด้วยยีน silencing ขนาดเล็กโมเลกุล RNA เหมือนจะดำเนินการในเลือดไปที่ตับ เมื่ออยู่ในเซลล์
ยาเสพติด RNA-based สามารถที่จะผูกถอนรากถอนโคนระบุไว้กับ mRNA ที่จะผลิตโปรตีน TTR เมื่อยาเสพติดผูกกับ mRNA เป้าหมายเอนไซม์มือถือพิเศษ (nucleases) จะทำลายลงและรีไซเคิล mRNA ดังนั้นการผลิต amyloid TTR อาจจะช้าหรือหยุดที่แหล่งที่มา

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

ในครอบครัว ( TTR ) หรือเป็นกรรมพันธุ์ ) จัดอันดับ หัวใจและระบบประสาทได้รับผลกระทบมากที่สุด โดยไม่มีการแทรกแซง อัตรารอดช่วงระหว่าง 5-15ปี ตั้งแต่เริ่มมีอาการของโรคเนื่องจากส่วนใหญ่ของโปรตีนผิดปกติที่ตับและตับสามารถอนุญาตให้สำหรับการผลิตของหมึกธรรมดา ระยะเวลารอคอยสำหรับการบริจาคอวัยวะอยู่บ่อย ๆเป็นเวลานาน แต่การจะเป็นตัวเลือกที่ทำงานได้สำหรับผู้ป่วยบางรายที่มีโรคจะไม่เกินไปในขณะเดียวกัน ยาใหม่ที่ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อป้องกันไม่ให้ครอบครัวสนใจฝากจากการขึ้นรูปในจึงตัดสินใจเดินทางไปที่ เช่นเดียวกับการปลูกถ่ายตับ หลักฐานที่แสดงให้เห็นว่า โดยลดความผิดปกติของโปรตีนที่มีอยู่ให้กลายเป็นแอลกอฮอล์ การทำงานของอวัยวะสามารถปรับปรุงได้ สองยาดังกล่าวที่อาจป้องกันไม่ให้กลายพันธุ์ จากการที่ misfolding ในไมโตคอนเดรียจะดีและfl unisal tafamidis . โมเลกุลเล็กเหล่านี้ผูกกับสารโปรตีนและความมั่นคงของโครงสร้างของพวกเขาเพื่อที่พวกเขาไม่ได้สร้างแอมีลอยด์จึง brils และสะสมในร่างกายแยกชั้นของการใช้ยา " ยีนไซเลนซิง " เทคนิค attr heralds การปฏิวัติในการรักษา การรักษานี้ใช้กระบวนการทางธรรมชาติของร่างกายในการควบคุมการแสดงออกของยีนบรีมากfl Y นี่มันทำงานยังไง ในเซลล์ของเรา รหัสสำหรับโปรตีนจากยีนและดีเอ็นเอเป็นเอ็มอาร์เอ็นเอ ( mRNA ) โมเลกุล เหล่านี้อาจจะแปลโดยเครื่องจักรเซลล์ของเราผลิตทั้งหมดของโปรตีน ที่ช่วยให้ชีวิตเป็นไปได้ การรักษาด้วยยีน silencing RNA เป็นโมเลกุลขนาดเล็ก จะดำเนินการในเลือดในตับ เมื่ออยู่ในเซลล์ยีนที่ใช้ยาเสพติดจะสามารถมัดกาจึงคอลลี่กับยีนที่ผลิตโปรตีน TTR . เมื่อยาเสพติดจับกับ mRNA เป้าหมาย เอนไซม์ในเซลล์พิเศษ ( nucleases ) จะทำลายและรีไซเคิลของ . ดังนั้น การผลิตแอลกอฮอล์หมึกอาจจะชะลอหรือหยุดที่แหล่งที่มา