Human experiments involving gene th

Human experiments involving gene therapy must first be reviewed and approved by the National Institute of Health’s (NIH) Office of Recombinant DNA Activities (ORDA)/ Recombinant DNA Advisory Committee (RAC) and by the Food and Drug Administration (FDA). In addition to approval of an Investigational New Drug Application (IND) from the FDA, approval from an Institutional Review Board (IRB) where the study will take place must also be obtained.

We would also need to recruit subjects who would be willing to be pioneers in the cure for red-green color blindness; that is, willing to accept the risks involved knowing that it may not work.
Risks:

• Gene therapy for red-green color blindness may not work in humans as well as it does in the monkeys.

• Side effects of subretinal injections can include irritation or infection, in addition to the risks of permanent retinal detachment and blindness at the injection site.

• There could be adverse psychological effects associated with suddenly being able to see new colors and learning how to categorize them.

Benefits:

• Gene therapy might, indeed, work to cure red-green color blindness and allow patients to see the world in a whole new way.

• As color blindness is a vision disorder that does not involve retinal degeneration, attempting its treatment in humans will allow us to understand the full potential of gene therapy to restore visual capacities, as well as to develop additional therapies for a broad range of retinal diseases.

• Results obtained from gene therapy for red-green color blindness will provide a wealth of information about the how the human visual system works.

The same gene therapy virus vector and injection procedures are currently being used in human gene therapy trials for a blinding disorder known as Leber’s congenital amaurosis, or LCA. Thus far, no serious adverse events have been reported, even after one year post-treatment. A key difference in our experiments for color blindness is the therapeutic gene that is carried by the virus vector. Because a human visual pigment gene was used to replace the missing visual pigment of the monkeys, and no adverse side effects have been observed, we are optimistic that this transgene will also be safe to use in humans. The most critical barrier in moving the treatment forward will be insuring its safety for human patients.

While red-green color blindness is generally not considered to be a debilitating visual disorder, many affected individuals would disagree. Normal color vision is required for employment as a police officer, fire fighter, commercial/public transit driver, or pilot. In other professions, the requirement for normal color vision is not as obvious, and some spend years training for careers as designers, geologists, chemists, or ophthalmologists before being excluded by their color vision deficiency. Everyday difficulties associated with red-green color blindness are presented in the slide show, “colorblind world.”

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

การทดลองมนุษย์ที่เกี่ยวข้องกับยีนบำบัดครั้งแรกต้องการตรวจทาน และอนุมัติ โดยชาติสถาบันของสุขภาพของ (NIH) สำนักกิจกรรมวททชดีเอ็นเอ (ORDA) / คณะกรรมการปรึกษาของ DNA วททช (RAC) และ โดยอาหารและยา (FDA) นอกจากของการ Investigational ใหม่ยาแอพลิเคชัน (IND) จาก FDA อนุมัติ อนุมัติจากการสถาบันตรวจสอบบอร์ด (IRB) ซึ่งการศึกษาจะเกิดขึ้นต้องยังสามารถรับเราจะต้องสรรหาเรื่องที่จะยินดีเป็นผู้บุกเบิกในการรักษาวัดตาบอดสีแดงเขียว คือ ยินดีที่จะยอมรับความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องว่าอาจทำงานไม่ความเสี่ยง:•ยีนบำบัดวัดตาบอดสีแดงเขียวอาจไม่ได้ในมนุษย์เช่นเดียวกับในลิง•ผลข้างเคียงของการฉีด subretinal สามารถรวมการระคายเคืองหรือติดเชื้อ นอกจากความเสี่ยงของถาวรปลดจอประสาทตาและตาบอดที่จะฉีด•อาจจะส่งผลต่อจิตใจร่วม ด้วยก็จะสามารถเห็นสีใหม่และเรียนรู้วิธีการจัดประเภทประโยชน์:•ยีนบำบัดอาจ แน่นอน ทำงานเพื่อรักษาตาบอดสีแดงเขียว และอนุญาตให้ผู้ป่วยมองเห็นโลกแบบใหม่ทั้งหมด•เป็นตาบอดสีเป็นความผิดปกติวิสัยทัศน์ที่เกี่ยวข้องกับจอประสาทตาเสื่อม พยายามที่รักษาในมนุษย์ จะช่วยให้เราเข้าใจศักยภาพเต็มรูปแบบของยีนบำบัดคืนภาพกำลัง เช่นเป็นพัฒนารักษาเพิ่มเติมสำหรับหลากหลายของโรคจอประสาทตา•ผลลัพธ์ได้จากยีนบำบัดสำหรับตาบอดสีแดงเขียวจะให้ความมั่งคั่งของข้อมูลเกี่ยวกับวิธีการระบบภาพมนุษย์ทำงานเดียวกันยีนบำบัดไวรัสเวกเตอร์และฉีดตอนปัจจุบันใช้ในการทดลองมนุษย์ยีนบำบัดสำหรับโรคมายากลมฤตยูที่เป็นของ Leber amaurosis ธา หรือ LCA ฉะนี้ เหตุการณ์ไม่รุนแรงรายงาน แม้หลังจากหนึ่งปีหลังการรักษา แตกต่างหลักของเราทดลองวัดตาบอดสีเป็นยีนบำบัดที่ดำเนินการ โดยเวกเตอร์ไวรัส เนื่องจากยีนมนุษย์ภาพเม็ดใช้แทนเม็ดภาพขาดหายไปของลิง และมีการสังเกตไม่กระทบด้าน เรามีในเชิงบวกว่า transgene นี้จะปลอดภัยในการใช้ในมนุษย์ อุปสรรคสำคัญที่สุดในการรักษาก้าวไปข้างหน้าจะมีเคยความปลอดภัยของมนุษย์ผู้ป่วยในขณะที่ตาบอดสีแดงเขียวโดยทั่วไปไม่ถือเป็นความผิดปกติภาพ debilitating บุคคลจำนวนมากได้รับผลกระทบจะไม่เห็นด้วย สีปกติวิสัยทัศน์เป็นสิ่งจำเป็นสำหรับการจ้างงานเป็นเจ้าหน้าที่ตำรวจ ดับเพลิง โปรแกรมควบคุมการขนส่งพาณิชย์/สาธารณะ หรือนำร่อง ในวิชาชีพอื่น ข้อกำหนดสำหรับสีปกติวิสัยทัศน์ไม่ชัดเจนเป็น และบางส่วนใช้ปีที่ฝึกอบรมการประกอบอาชีพเป็นนักออกแบบ นักธรณีวิทยา นักเคมี หรือผลัดก่อนถูกแยกออกโดยขาดการมองเห็นสี ปัญหาประจำวันที่เกี่ยวข้องกับตาบอดสีแดงเขียวจะแสดงภาพนิ่ง "โลกตาบอดสี"

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

การทดลองของมนุษย์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาด้วยยีนแรกจะต้องมีการตรวจสอบและรับรองจากสถาบันสุขภาพแห่งชาติของ (NIH) สำนักงานดีเอ็นเอกิจกรรม (ORDA) / Recombinant ดีเอ็นเอคณะกรรมการที่ปรึกษา (RAC) และคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) นอกเหนือไปจากความเห็นชอบของยาใหม่สมัครงานออนไลน์ (IND) จากองค์การอาหารและยาได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมการสถาบัน (IRB) ซึ่งการศึกษาจะเกิดขึ้นนอกจากนี้ยังจะต้องได้รับ. นอกจากนี้เรายังจะต้องมีการรับสมัครอาสาสมัครที่จะมีความยินดีที่จะเป็น ผู้บุกเบิกในการรักษาตาบอดสีแดงสีเขียว; . ว่ามีความเต็มใจที่จะยอมรับความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการรู้ว่ามันอาจไม่ทำงานความเสี่ยง: •ยีนบำบัดสำหรับตาบอดสีแดงสีเขียวอาจไม่ทำงานในมนุษย์ได้เป็นอย่างดีเช่นเดียวกับในลิง. •ผลข้างเคียงของการฉีด subretinal อาจรวมถึงการระคายเคือง . หรือการติดเชื้อที่นอกเหนือไปจากความเสี่ยงของการปลดจอประสาทตาและตาบอดถาวรบริเวณที่ฉีด•อาจจะมีผลกระทบทางจิตวิทยาที่เกี่ยวข้องกับการที่ไม่พึงประสงค์ก็สามารถที่จะเห็นสีใหม่และเรียนรู้วิธีการจัดหมวดหมู่พวกเขา. ประโยชน์: •ยีนบำบัดอาจจะจริง การทำงานในการรักษาตาบอดสีแดงสีเขียวและช่วยให้ผู้ป่วยที่จะเห็นโลกในวิธีการใหม่ทั้งหมด. •ในฐานะที่เป็นตาบอดสีเป็นโรควิสัยทัศน์ที่ไม่เกี่ยวข้องกับจอประสาทตาเสื่อมพยายามรักษาในมนุษย์จะช่วยให้เราเข้าใจอย่างเต็มศักยภาพ ของการรักษาด้วยยีนที่จะเรียกคืนความจุภาพเช่นเดียวกับการพัฒนาวิธีการรักษาที่เพิ่มขึ้นสำหรับความหลากหลายของโรคจอประสาทตา. •ผลที่ได้รับจากการรักษาด้วยยีนตาบอดสีแดงสีเขียวจะให้ความมั่งคั่งของข้อมูลเกี่ยวกับวิธีการทำงานของระบบการมองเห็นของมนุษย์ไวรัสยีนบำบัดเดียวกันเวกเตอร์และวิธีการฉีดนี้ถูกใช้ในการทดลองรักษาด้วยยีนของมนุษย์ซึ่งทำให้ไม่เห็นความผิดปกติที่รู้จักกันเป็นตาบอด แต่กำเนิดของ Leber หรือ LCA ป่านนี้ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรงได้รับรายงานแม้หลังจากหนึ่งปีหลังการรักษา แตกต่างที่สำคัญในการทดลองของเราสำหรับตาบอดสีเป็นยีนบำบัดรักษาโรคที่มีการดำเนินการจากไวรัสเวกเตอร์ เพราะยีนสีภาพของมนุษย์ถูกใช้ในการเปลี่ยนสีของภาพที่ขาดหายไปของลิงและผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์ที่ไม่ได้รับการปฏิบัติที่เรามีในแง่ดีว่ายีนนี้จะมีความปลอดภัยที่จะใช้ในมนุษย์ อุปสรรคที่สำคัญที่สุดในการย้ายการรักษาไปข้างหน้าจะได้รับการประกันความปลอดภัยของผู้ป่วยมนุษย์. ในขณะที่ตาบอดสีแดงสีเขียวโดยทั่วไปไม่ถือว่าเป็นความผิดปกติของการมองเห็นทำให้สุขภาพทรุดโทรมบุคคลที่ได้รับผลกระทบจำนวนมากจะไม่เห็นด้วย การมองเห็นสีปกติเป็นสิ่งจำเป็นสำหรับการจ้างงานเป็นเจ้าหน้าที่ตำรวจดับเพลิง, การค้า / ขับขนส่งสาธารณะหรือนักบิน ในวิชาชีพอื่น ๆ ที่จำเป็นสำหรับการมองเห็นสีปกติไม่ชัดเจนเป็นและบางคนใช้เวลาหลายปีในการฝึกอบรมสำหรับการประกอบอาชีพเป็นนักออกแบบนักธรณีวิทยานักเคมีหรือจักษุแพทย์ก่อนที่จะถูกแยกออกจากการขาดการมองเห็นสีของพวกเขา ความยากลำบากในชีวิตประจำวันที่เกี่ยวข้องกับตาบอดสีแดงสีเขียวถูกแสดงไว้ในสไลด์โชว์ "โลกบอดสี."

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

มนุษย์ การทดลองเกี่ยวกับยีนบำบัดจะต้องถูกตรวจสอบ และรับรองโดยสถาบันสุขภาพแห่งชาติ ( NIH ) สำนักงานของรีคอมบิแนนท์ดีเอ็นเอ ( กิจกรรม orda ) / ดีเอ็นเอคณะกรรมการที่ปรึกษา ( RAC ) และจากคณะกรรมการอาหารและยา ( อย. ) นอกจากนี้ การอนุมัติของใบสมัครหรือยาใหม่ ( IND ) จากองค์การอาหารและยา ,อนุมัติจากคณะกรรมการตรวจสอบสถาบัน ( IRB ) การศึกษาที่ใช้จะสถานที่ต้องได้

เราก็ต้องการรับสมัครอาสาสมัครที่เต็มใจจะเป็นผู้บุกเบิกในการรักษาตาบอดสีแดงสีเขียว ที่ยินดีที่จะรับความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องทราบว่า มันอาจจะไม่ทำงาน .
ความเสี่ยง :

- ยีนบำบัดสำหรับตาบอดสีแดงสีเขียวอาจทำงานในมนุษย์เช่นเดียวกับมันในลิง

- ผลข้างเคียงของ subretinal ฉีดอาจรวมถึงการระคายเคืองหรืออักเสบ นอกจากนี้ความเสี่ยงของถาวรฝนดาวตกและผู้พิการทางสายตาที่ฉีดยา

- อาจจะมีผลทางจิตวิทยาต่อร่วมด้วย ก็จะได้เห็นสีใหม่และเรียนรู้วิธีการจัดหมวดหมู่พวกเขา ประโยชน์ :



- ยีนบำบัดอาจ จริงๆ งานรักษาตาบอดสีแดงสีเขียวและอนุญาตให้ผู้ป่วยที่จะมองเห็นโลกในแง่ใหม่

- เป็นตาบอดสี คือ วิสัยทัศน์ที่ไม่ได้เกี่ยวข้องกับโรคจอประสาทตาเสื่อมความพยายามของมนุษย์ในการรักษา จะช่วยให้เราเข้าใจศักยภาพของยีนบำบัดเพื่อเรียกคืนภาพความจุ รวมทั้งพัฒนารักษาเพิ่มเติมสำหรับช่วงกว้างของจอประสาทตา โรค

- ผลจากยีนบำบัดสำหรับสีแดงสีเขียวตาบอดจะให้ความมั่งคั่งของข้อมูลเกี่ยวกับวิธีการของมนุษย์และระบบงาน

ขั้นตอนเดียวกันยีนบำบัดและการฉีดไวรัสเวกเตอร์ในปัจจุบันการใช้ในการทดลองยีนบำบัดมนุษย์สำหรับตาบอดแต่กำเนิดเป็นโรคที่เรียกว่าลีเบอร์ของ amaurosis หรือ LCA . ป่านนี้ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงได้รับรายงาน แม้หลังการรักษา 1 ปี ความแตกต่างที่สำคัญในการทดลองของเราสำหรับตาบอดสีเป็นยีนบำบัดที่ดำเนินการโดยไวรัสเวกเตอร์เพราะยีนสีภาพมนุษย์ถูกใช้เพื่อแทนที่หายไปภาพสีของลิง และผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์จะถูกสังเกตเห็น เราก็ยังมองในแง่ดีว่า ยีนนี้จะปลอดภัยที่จะใช้ในมนุษย์ ที่สำคัญที่สุดในการย้ายการรักษาด่านไปข้างหน้าจะประกันความปลอดภัยของผู้ป่วยเป็นมนุษย์

ในขณะที่ตาบอดสีแดงสีเขียว โดยทั่วไปไม่ถือว่าเป็น debilitating โรคมีผลต่อภาพมากบุคคลคงไม่เห็นด้วย การมองเห็นสีปกติเป็นสิ่งจำเป็นสำหรับการจ้างงานในฐานะตำรวจ ดับเพลิง คนขับรถ การขนส่งสาธารณะ พาณิชย์ หรือนักบิน ในอาชีพอื่น ๆ ความต้องการสำหรับการมองเห็นสีปกติไม่ได้เป็นชัดเจนและใช้เวลาการฝึกอาชีพเป็นนักออกแบบ นักธรณีวิทยา นักเคมี หรือจักษุแพทย์ก่อนที่จะถูกแยกออกโดยสีวิสัยทัศน์ขาด ปัญหาในชีวิตประจำวันที่เกี่ยวข้องกับตาบอดสีแดงสีเขียว นำเสนอการแสดงภาพนิ่ง " บอดสีโลก”