Daily QOL assessments (including EQ-5D, EQ-5D-VAS, and pain score) were completed by 37 of the 39 patients who completed diaries, for a total of 3771 of 3777 diary days (99.8%). Of completed days, 472 (12.5%) were bleed days and 3299 were nonbleed days. Approximately half of the bleed days recorded in this study were not planned work or school days for patients (53%) or caregivers (48%). Apart from formal QOL assessments (described later), the specific impact of bleeding episodes on daily activities, productivity, and time spent with drug infusions is reported separately. Across all diary days, the median (range) EQ-5D index, EQ-5D VAS, and VAS pain scores were 0.81 (_0.11 to 1.0), 83.0 (3.0 – 100.0), and 1.0 (0.0 –10.0), respectively. Mean health scores were significantly worse on bleed days than on nonbleed days (P _ .0001 for all) (Fig. 1). Mean health scores by patient were similar to aggregate scores across all patient diary days combined (Table 3). For all categorical component measures of QOL, the percentage of diary days with any problems was significantly higher (P _ 0.0001) for bleed days versus nonbleed days: EQ-5D dimensions—mobility (66.7 vs. 51.3), self-care (49.8 vs. 27.8), usual activities (64.2 vs. 31.8), pain or discomfort (82.0 vs. 43.3), and anxiety or depression (32.2 vs. 18.5); EQ-5D index (scores _1 [i.e., full health]) (90.7 vs. 62.4%); EQ-5D VAS (scores _100 considered days with QOL problems) (94.3 vs. 81.8); and VAS pain (scores _0 [i.e., patients reporting any pain]) (84.1 vs. 55.0) (Fig. 2A). Similarly, across individual patient data, the percentage of patients with any problems with QOL in all categorical components was high on all diary days, bleed days, and nonbleed days (Fig. 2B). Patients had significantly higher percentages of reported problems in several EQ-5D dimensions (mobility [P _ 0.0242], usual activities [P_ 0.0060], and pain or discomfort [P_ 0.0462]) on bleed days (94.4, 94.4, and 94.4, respectively) than on nonbleed days (73.0, 67.6, and 75.7, respectively). In the other EQ-5D dimensions (self-care and anxiety or depression), EQ-5D VAS, and VAS pain, there was a trend toward lower QOL on bleed days than on nonbleed days, but the differences were not significant because a large proportion of patients reported a deviation from perfect QOL (or no pain) on both bleed and nonbleed days. The percentages of patients forwhomthe diary was taken in its entirety showed that “no problems” were low, even on nonbleed days: EQ-5D dimensions—mobility (27.0%), self-care (43.2%), usual activities (32.4%), pain or discomfort (24.3%), anxiety or depression (43.2%); EQ-5D index (13.5%); EQ-5D-VAS (2.7%); and VAS pain (27.0%) when analyzing on a per-patient basis. Bleeding also affected family anxiety/stress and resulted in more changes to planned family activities (Fig. 3). Across all diary days, bleed days had higher family anxiety and stress scores (42.4 vs. 29.7) and associated activity changes (34.5 vs. 21.2) than did nonbleed days. For patient-level data, there was a trend toward more abnormalities on bleed days than on nonbleed days. The percentage of patients with no abnormalities was low, even on nonbleed days, with 37.9% reporting at least some family anxiety/ stress and 43.2% reporting at least some activity changes. Treatment regimens were not uniformly distributed by age, with adults constituting the majority of OD patients and pediatric patients constituting the majority of those on PPX and/or ITT. As a result, the PPX and ITT populations were generally younger and had differences noted in nonbleed day QOL (Table 3). Across all diary days and mean scores by patient, scores were in most cases still significantly lower on bleed days across all treatment regimens. This discrepancy by age is further illustrated by a comparison of pediatric QOL data entered by caregivers with that of adults as shown in Table 4. Across all diary days, bleed days were worse than nonbleed days (P_0.0001) in both age groups across the three indices, and adults performed worse than children/adolescents (P _ 0.0001) with greater disability, worse health, higher pain across all dairy days, bleed days, and nonbleed days. Hierarchical linear modeling of bleed and nonbleed days indicated that all QOL assessments (EQ-5D dimensions, EQ-5D index, EQ-5D VAS, VAS pain, family anxiety, and family activity change) were significantly associated with bleed versus nonbleed states (P _ 0.001) after controlling for repeated measures within patients (Table 5). The odds of reporting any problems on bleed days over nonbleed days were highest for EQ-5D dimensions, with unadjusted odds ratios of 5.97 (pain or discomfort), 3.85 (usual activities), 2.57 (self-care), 2.10 (anxiety or depression), and 1.90 (mobility). This was followed by family activity change (1.97), family anxiety and depression (1.74), and VAS pain (1.43). The QOL parameter most predictive of bleed state was the EQ-5D index, with an unadjusted odds ratio of 0.05. (Note that this index is inversely related to health, with 1.0 representing perfect health.) The EQ-5D-VAS and pain scores for two representative patients are shown in Figure 4, illustrating the high degree of variability in some patients. Patient 1 is a 14 year old with, at most, very early stage joint disease who functions with a nonbleed day VAS health score of 100 and a pain score of 0. With bleeds, health and pain scores are affected for about 1 to 3 days. Family anxiety and activity changes (not shown) were also relatively limited to these bleeding episodes. In contrast, patient 2 is a 41 year old with hemophilic arthropathy whose baseline heath scores are in the 60 to 80 range and whose pain scores are in the 5 to 7 range. Both scores show some periodicity to the fluctuations, and most bleeding episodes would be difficult to identify without being marked. Family anxiety/stress and activity changes were associated with many noted periodic increases in pain. To better understand variability with bleed days, analysis was done on each QOL score or dimension on bleed days in reference to each patient’s mean nonbleed day value for that score or component. For all patients and bleed types, 70.8% of bleed days had more than one QOL score that was greater than 1 SD from the patient’s mean nonbleed scores. VAS pain had the highest percentage of bleed days, with scores greater than 1 SD from the mean (30.9%), whereas the anxiety and depression dimension of the EQ-5D was the least responsive (as might be expected) at only 9.2% (Fig. 5). Across bleed types, results were comparable for joint and other bleed types; however, for muscle bleeds, scores for family anxiety and stress most frequently exceeded 1 SD from the mean. QOL scores exceeded 2 SD from the patient’s mean for 19.0% of bleed days for all patients and all bleed types. Relationships between patient mean QOL scores and those reported on periodic index days (days 1, 30, 60, and 90 of the study) were determined by Pearson correlations. For all measures, patient mean values positively correlated with scores on all periodic index days (range 0.535– 0.982) (Table 6). Correlations with the patient’s mean experience showed moderate positive relationships on day 1 (range 0.535– 0.840) and strong positive relationships on day 30 (range 0.758 – 0.982), day 60 (range 0.759 – 0.950), and day 90 (range 0.735– 0.974). The strongest correlation with mean scores was observed for EQ-5D-VAS, which had values of 0.840, 0.982, 0.950, and 0.970 for days 1, 30, 60, and 90, respectively.
ประเมิน QOL ประจำวันที่ (รวมถึง EQ - 5D, EQ-5D-VAS และคะแนนความเจ็บปวด) ได้แล้วเสร็จ 37 ผู้ป่วย 39 ที่เสร็จสมบูรณ์ไดอารีส์ จำนวน 3771 วันไดอารี่ 3777 (99.8%) วันสิ้นสุด 472 (12.5%) มีวันบลี และ 3299 ถูกวัน nonbleed ประมาณครึ่งวันบลีที่บันทึกไว้ในการศึกษานี้ก็ไม่ทำแผนหรือโรงเรียนวันผู้ป่วย (53%) หรือเรื้อรัง (48%) นอกจากทาง QOL ประเมิน (ซึ่งอธิบายในภายหลัง), ผลกระทบเฉพาะเลือดตอนในกิจกรรมประจำวัน ผลผลิต และเวลาที่ใช้กับยา infusions รายงานแยกต่างหาก ข้ามวันไดอารี่ทั้งหมด ค่ามัธยฐาน (ช่วง) ที่ดัชนี EQ - 5D, VAS EQ - 5D และคะแนนปวด VAS ก็ 0.81 (_0.11 1.0), 83.0 (3.0-100.0), และ 1.0 (0.0 –10.0), ตามลำดับ หมายถึง คะแนนสุขภาพแย่มากในบลีวันกว่าวัน nonbleed (P _.0001 ทั้งหมด) (Fig. 1) หมายถึง ได้คะแนนรวมกับคะแนนสุขภาพ โดยผู้ป่วยทั้งผู้ป่วยไดอารี่วันรวม (ตาราง 3) สำหรับมาตรการระดับทุกคอมโพเนนต์ที่แน่ชัดของ QOL เปอร์เซ็นต์ของไดอารี่วันกับปัญหาใด ๆ ได้อย่างมีนัยสำคัญ (P _มาก 0.0001) วันบลีเทียบกับ nonbleed วัน: EQ - 5D มิติ — เคลื่อน (66.7 เทียบกับ 51.3), สุขภาพ (49.8 เทียบกับ 27.8), ตามปกติ (64.2 เทียบกับ 31.8), ปวด หรือไม่สบาย (82.0 เทียบกับ 43.3), และความวิตกกังวล หรือภาวะซึมเศร้า (32.2 เทียบกับ 18.5); ดัชนี EQ - 5D (คะแนน _1 [เช่น เต็มสุขภาพ]) (90.7 เทียบกับ 62.4%); VAS EQ - 5D (คะแนน _100 ถือวัน มีปัญหา QOL) (94.3 เทียบกับ 81.8); และปวด VAS (คะแนน _0 [เช่น ผู้รายงานความเจ็บปวดใด ๆ]) (84.1 เทียบกับ 550) (Fig. 2A) ในทำนองเดียวกัน ในแต่ละข้อมูลผู้ป่วย เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่มีปัญหาในคอมโพเนนต์ที่แน่ชัดทั้งหมด QOL ได้สูง บนไดอารี่วัน วันบลี nonbleed วัน (Fig. 2B) ผู้ป่วยมีเปอร์เซ็นต์สูงขึ้นอย่างมีนัยสำคัญรายงานปัญหาในหลายมิติ EQ - 5D (เคลื่อน [P _ 0.0242], ตามปกติ [P_ 0.0060], และความเจ็บปวด หรือไม่สบาย [P_ 00462]) ในบลีวัน (94.4, 94.4 และ 94.4 ตามลำดับ) มากกว่าในวัน nonbleed (73.0, 67.6 และ 75.7 ตามลำดับ) ในมิติ EQ - 5D (สุขภาพ และความวิตกกังวล หรือซึมเศร้า), VAS EQ - 5D และอื่น ๆ ปวด VAS มีโน้มต่ำ QOL บลีวันกว่าวัน nonbleed แต่ความแตกต่างไม่สำคัญเนื่องจากสัดส่วนใหญ่ของผู้ป่วยรายงานความเบี่ยงเบนจาก QOL โก (หรือไม่ปวด) วันบลีและ nonbleed เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่ถ่าย forwhomthe ไดอารี่ทั้งหมดแสดงให้เห็นว่า "ไม่มีปัญหา" ได้ต่ำ แม้ในวัน nonbleed: EQ - 5D มิติ — เคลื่อน (27.0%), สุขภาพ (43.2%) กิจกรรมปกติ (32.4%), อาการปวด หรือไม่สบาย (ร้อยละ 24.3 รัฐ), วิตกกังวล หรือภาวะซึมเศร้า (43.2%); ดัชนี EQ - 5D (13.5%); EQ-5D-VAS (2.7%), และปวด VAS (27.0%) เมื่อวิเคราะห์บนพื้นฐานต่อผู้ป่วย เลือดยังวิตกกังวลเครียดครอบครัวที่ได้รับผลกระทบ และผลในการเปลี่ยนแปลงเพิ่มเติมแผนกิจกรรมครอบครัว (Fig. 3) ข้ามวันไดอารี่ทั้งหมด บลีวันมีราคาสูงกว่าครอบครัววิตกกังวลและความเครียดคะแนน (42.4 เทียบกับ 297) และกิจกรรมที่เกี่ยวข้องเปลี่ยน (34.5 เทียบกับ 21.2) กว่าวัน nonbleed ไม่ สำหรับข้อมูลระดับผู้ป่วย มีโน้มความผิดปกติเพิ่มเติมในบลีวันกว่าวัน nonbleed เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่มีความผิดปกติไม่อยู่ในระดับต่ำ แม้ในวัน nonbleed, 37.9% รายงานความวิตกกังวลน้อยบางครอบครัว / ความเครียดและ 43.2% รายงานการเปลี่ยนแปลงกิจกรรมบางอย่าง Regimens รักษาได้ไม่สม่ำเสมอเมื่อเทียบเคียงกระจายตามอายุ กับค่าส่วนใหญ่ของผู้ป่วย OD และผู้ป่วยเด็กที่ค่าส่วนใหญ่บรรดา PPX และ/หรือมิ ดัง ประชากร PPX และมิได้อายุโดยทั่วไป และมีความแตกต่างไว้ใน nonbleed วัน QOL (ตาราง 3) บันทึกประจำวันทั้งหมดและคะแนนเฉลี่ย โดยผู้ป่วย คะแนนมีส่วนใหญ่ยังคงลดลงอย่างมีนัยสำคัญในบลีวันข้าม regimens รักษาทั้งหมด เพิ่มเติมมีแสดงความขัดแย้งนี้ โดยอายุ โดยการเปรียบเทียบข้อมูล QOL เด็กป้อนเรื้อรังกับของผู้ใหญ่ดังที่แสดงในตาราง 4 ข้ามวันไดอารี่ทั้งหมด บลีเคยแย่กว่าวัน nonbleed (P_0.0001) ในกลุ่มอายุทั้งสองข้ามดัชนี 3 และผู้ใหญ่ทำแย่กว่าวัยเด็ก/รุ่น (P _มาก 0.0001) พิการมากขึ้น สุขภาพแย่ลง ความเจ็บปวดสูงข้ามวันนมทั้งหมด บลีวัน และวัน nonbleed สร้างแบบจำลองเชิงลำดับชั้นบลีและ nonbleed วันระบุที่ประเมิน QOL ทั้งหมด (EQ - 5D มิติ EQ - 5D ดัชนี EQ - 5D VAS ปวด VAS ครอบครัววิตกกังวล และเปลี่ยนแปลงกิจกรรมครอบครัว) ถูกเชื่อมโยงอย่างมากกับบลีเมื่อเทียบกับอเมริกา nonbleed (P _ 0.001) หลังจากการควบคุมการวัดซ้ำในผู้ป่วย (ตาราง 5) ราคาของรายงานปัญหาใด ๆ ในบลีวันผ่านวัน nonbleed ได้สูงสุดสำหรับมิติ EQ - 5D มีอัตราส่วนไม่ได้ปรับราคา 5.97 (ความเจ็บปวดหรือไม่สบาย), 3.85 แถว (ตามปกติ), 2.57 (สุขภาพ) 210 (วิตกกังวลหรือซึมเศร้า), และ 1.90 (เคลื่อนไหว) นี้ถูกตาม ด้วยการเปลี่ยนแปลงกิจกรรมครอบครัว (1.97), ครอบครัววิตกกังวล และภาวะซึมเศร้า (1.74), และปวด VAS (1.43) พารามิเตอร์ QOL สุดงานรัฐบลีดัชนี EQ - 5D มีอัตราส่วนราคาไม่ได้ปรับเป็น 0.05 ได้ (โปรดสังเกตว่า ดัชนีนี้คือ inversely กับสุขภาพ กับ 1.0 แทนใจ)คะแนน EQ-5D-VAS และเจ็บปวดสำหรับผู้ป่วยพนักงานสองจะแสดงในรูปที่ 4 แสดงระดับสูงของความแปรผันในผู้ป่วยบาง ผู้ป่วย 1 เป็น 14 ปีกับ มาก มากที่สุดก่อนระยะร่วมโรคคนทำงานกับ nonbleed วัน VAS สุขภาพคะแนน 100 คะแนนปวด 0 ได้ มีสี คะแนนสุขภาพและความเจ็บปวดได้รับผลกระทบประมาณ 1 ถึง 3 วัน นอกจากนี้ยังค่อนข้างจำกัดกับเลือดตอนครอบครัววิตกกังวลและกิจกรรมการเปลี่ยนแปลง (ไม่แสดง) ได้ ในทางตรงข้าม ผู้ป่วย 2 เป็นการ 41 ปีกับ arthropathy hemophilic คะแนนสุขภาพพื้นฐานที่มีอยู่ในช่วง 60-80 และมีคะแนนความเจ็บปวดอยู่ในช่วง 5-7 คะแนนทั้งสองแสดงบางประจำงวดการผันผวน และมีเลือดออกตอนส่วนใหญ่จะยากที่จะระบุโดยไม่ถูกทำเครื่องหมาย เปลี่ยนแปลงความเครียด/วิตกกังวลและกิจกรรมครอบครัวสัมพันธ์ มีมากขึ้นเป็นครั้งคราวตามอาการเจ็บปวดได้ ให้เข้าใจความแปรผันกับบลีวัน วิเคราะห์ถูกจัดทำแต่ละคะแนน QOL หรือมิติบลีวันอ้างอิงถึงค่าของแต่ละผู้ป่วยเฉลี่ย nonbleed วันสำหรับคะแนนหรือส่วนประกอบ สำหรับผู้ป่วยและชนิดบลี 70.8% บลีวันได้คะแนน QOL มากกว่าหนึ่งที่มากกว่า 1 SD จากคะแนน nonbleed หมายถึงให้ผู้ป่วย ปวด VAS มีเปอร์เซ็นต์สูงสุดของวันบลี มีคะแนนมากกว่า 1 SD จากค่าเฉลี่ย (30.9%), ในขณะที่มิติความวิตกกังวลและภาวะซึมเศร้าของการ EQ - 5D ถูกตอบสนองอย่างน้อย (ตามที่คาดหมาย) เพียง 9.2% (Fig. 5) ในบลีชนิด ผลได้เทียบเท่าการร่วมชนิดอื่นบลี อย่างไรก็ตาม สำหรับกล้ามเนื้อสี คะแนนสำหรับครอบครัววิตกกังวลและความเครียดบ่อยเกิน 1 SD จากค่าเฉลี่ย QOL คะแนนเกิน 2 SD จากของผู้ป่วยเฉลี่ย 19.0% บลีวันผู้ป่วยทั้งหมด และทั้งหมดมีเลือดออกชนิด ความสัมพันธ์ระหว่างคะแนน QOL หมายถึงผู้ป่วยและผู้รายงานดัชนีงวดวัน (วันที่ 1 30, 60 และ 90 การศึกษา) ถูกกำหนด โดยความสัมพันธ์เพียร์สัน สำหรับมาตรการทั้งหมด ค่าเฉลี่ยผู้ป่วยบวก correlated กับคะแนนในทุกดัชนีเป็นระยะ ๆ วัน (ช่วง 0.535– 0.982) (ตาราง 6) ความสัมพันธ์ มีประสบการณ์เฉลี่ยของผู้ป่วยพบความสัมพันธ์เชิงบวกระดับปานกลางในวันที่ 1 (ช่วง 0.535– 0.840) และความสัมพันธ์เชิงบวกที่เข้มแข็งในวันที่ 30 (ช่วง 0.758-0.982), วัน (ช่วง 0.759 – 0.950), 60 และ 90 (ช่วง 0.735– 0.974) ความสัมพันธ์ที่แข็งแกร่งกับคะแนนเฉลี่ยที่สังเกตสำหรับ EQ-5D-VAS ซึ่งมีค่า 0.840, 0.982, 0.950, 0.970 และวันที่ 1, 30, 60, 90 และตามลำดับ ด้วย
การแปล กรุณารอสักครู่..