An important implication of the gen

An important implication of the gene therapy procedure proven effective in primates is that it should be possible to treat human red-green color blindness, even in adults. A rapidly progressing field in molecular biology has been viral vector-mediated gene therapy, with great strides being made in the area of vision disorders, in particular. We have recently demonstrated that it is possible to target therapeutic transgenes specifically to cone photoreceptors in primates [Mancuso et al. 2007]. Because all of the circuitry required for taking advantage of a third cone type is already present in dichromatic individuals, it should be possible to transform an adult dichromat to a trichromat with full red-green color vision through the simple addition of the missing photopigment to the retina. This implies that gene therapy would recapitulate what occurred during the evolution of trichromatic color vision in our primate ancestors, and the addition of a third cone type would split the dichromat's existing blue-yellow circuits into two classes, one for red-green and the other for blue-yellow color vision.

The treatment for color blindness using gene therapy is a revolutionary concept that many have said is impossible even in monkeys, to the skeptics dismay, it actually works, and quite safely and successfully we can add. Dr. Jay Neitz, PhD along with geneticist Dr. Maureen Neitz, PhD have successfully cured nine adult squirrel monkeys of their inherited color blindness. You see, male squirrel monkeys are born red/green color blind. This is proven by placing the monkeys in front of a screen which flashes 3 different color choices at a time and they are rewarded with grape juice when correct. They use their nose to make their selection and a buzzer is sounded if they are incorrect. If correct then the reward appears in a dish in front of them and a correct sound is made. The monkeys sure do enjoy grape juice, and similar to human children they want to perform well on the "test". It is clear that before the monkeys are treated they do not visualize red and green at all.

We are currently working on the next step to our gene therapy procedure, FDA approved human trials. Our goal is to make this procedure available to the world in a reasonable period of time. Within a few years the potential of a working cure for color vision deficiency is a real possibility.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

ปริยายที่สำคัญของกระบวนการบำบัดยีนที่พิสูจน์ประสิทธิภาพใน primates เป็นที่ควรจะสามารถรักษาตาบอดสีแดงเขียวมนุษย์ แม้กระทั่งในผู้ใหญ่ ฟิลด์ progressing อย่างรวดเร็วในอณูชีววิทยาแล้วไวรัส mediated เวกเตอร์ยีนบำบัด ด้วยสะดวกดีที่จะทำในพื้นที่ของวิสัยทัศน์โรค โดยเฉพาะอย่างยิ่ง เราเพิ่งได้แสดงว่า คุณจะสามารถกำหนดเป้าหมายรักษา transgenes เพื่อ photoreceptors กรวยใน primates [Mancuso et al. 2007] เนื่องจากวงจรที่จำเป็นสำหรับการใช้ประโยชน์จากชนิดกรวยสามทั้งหมดมีอยู่แล้วในบุคคล dichromatic ควรจะสามารถแปลง dichromat เป็นผู้ใหญ่ไป trichromat สีเขียวสีแดงเต็มวิสัยทัศน์ผ่านแห่ง photopigment หายไปกับตาเรียบง่าย หมายความว่า ยีนบำบัดจะ recapitulate อะไรเกิดขึ้นในระหว่างวิวัฒนาการของวิสัยทัศน์สี trichromatic ในอันดับวานรบรรพบุรุษของเรา และเพิ่มชนิดกรวยสามจะแบ่งของ dichromat อยู่สีน้ำเงินเหลืองวงจรออกเป็น 2 ประเภท สำหรับสีแดงเขียว และอื่น ๆ สำหรับวิสัยทัศน์สีน้ำเงินเหลืองการรักษาใช้การรักษาด้วยยีนตาบอดสีเป็นแนวความคิดปฏิวัติที่มากว่า เป็นไปไม่ได้แม้ในลิง กังวลสงสัย ทำงานจริง และค่อนข้างปลอดภัย และประสบความสำเร็จเราสามารถเพิ่ม ดร.เจ Neitz ดร.กับ geneticist Dr. Maureen Neitz ดร.ได้สำเร็จหายลิงกระรอกผู้ใหญ่เก้าของตาบอดสีที่สืบทอดมาของพวกเขา คุณดู ชายกระรอกลิง สีแดง/เขียวเกิดตาบอด นี้คือพิสูจน์ โดยวางลิงหน้าจอที่กระพริบสีแตกต่างกัน 3 ตัวเลือกในแต่ละครั้ง และพวกเขาได้รับรางวัลองุ่นน้ำเมื่อถูกต้อง ใช้จมูกของพวกเขาเพื่อทำการเลือกของพวกเขา และมีเสียงสัญญาณเตือนเป็นแต่เพียงแห่งจะไม่ถูกต้อง ถ้าถูกต้อง แล้วรางวัลปรากฏใน จานหน้านั้นและเสียงที่ถูกต้องทำ ลิงแน่กับน้ำองุ่น และคล้ายกับเด็กมนุษย์ที่พวกเขาต้องการที่ดีในการ "ทดสอบ" เป็นที่ชัดเจนว่า ก่อนที่ลิงจะถือว่า พวกเขาไม่เห็นภาพสีแดงและสีเขียวทั้งหมดเรากำลังทำอยู่ในขั้นตอนต่อไปของกระบวนการบำบัดยีน FDA อนุมัติการทดลองในมนุษย์ เป้าหมายของเราคือการ ทำให้ขั้นตอนนี้ใช้ไปทั่วโลกในระยะเวลาเหมาะสม ภายในกี่ปี ศักยภาพของโรคสำหรับสีขาดวิสัยทัศน์ทำงานเป็นไปได้จริง

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

นัยสำคัญของขั้นตอนการรักษาด้วยยีนพิสูจน์ประสิทธิภาพในการบิชอพคือการที่มันควรจะเป็นไปได้ที่จะรักษาตาบอดสีมนุษย์สีแดงสีเขียวแม้ในผู้ใหญ่ ความคืบหน้าอย่างรวดเร็วในด้านอณูชีววิทยาได้รับการรักษาด้วยยีนไวรัสเวกเตอร์สื่อกลางที่มีความก้าวหน้าอย่างมากในการทำในพื้นที่ของความผิดปกติของการมองเห็นโดยเฉพาะอย่างยิ่ง เราได้แสดงให้เห็นเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่ามันเป็นไปได้ที่จะกำหนดเป้าหมาย transgenes การรักษาโดยเฉพาะเพื่อรับแสงกรวยในบิชอพ [แมนคูโซเอตอัล 2007] เพราะทุกวงจรที่จำเป็นสำหรับการใช้ประโยชน์จากรูปกรวยที่สามอยู่แล้วในบุคคล dichromatic ก็ควรจะเป็นไปได้ที่จะเปลี่ยน dichromat ผู้ใหญ่ trichromat กับการมองเห็นสีแดงสีเขียวเต็มรูปแบบผ่านนอกจากนี้ที่เรียบง่ายของ photopigment ที่ขาดหายไป จอตา นี่ก็หมายความว่าการรักษาด้วยยีนจะย้ำสิ่งที่เกิดขึ้นในช่วงวิวัฒนาการของการมองเห็นสี Trichromatic ในบรรพบุรุษเจ้าคณะของเราและการเพิ่มขึ้นของรูปกรวยที่สามจะแยกที่มีอยู่ dichromat ของวงจรสีฟ้าสีเหลืองเป็นสองชั้นหนึ่งสำหรับสีแดงสีเขียวและอื่น ๆ สำหรับการมองเห็นสีฟ้าสีเหลือง. การรักษาตาบอดสีโดยใช้ยีนบำบัดเป็นแนวคิดการปฏิวัติที่หลายคนกล่าวว่าเป็นไปไม่ได้แม้จะอยู่ในลิงจะตกใจร้องเรียกใช้งานได้จริงและค่อนข้างปลอดภัยและประสบความสำเร็จเราสามารถเพิ่ม ดร. เจ Neitz ปริญญาเอกพร้อมกับดร. มอรีพันธุกรรม Neitz, PhD ได้ประสบความสำเร็จในการรักษาให้หายขาดเก้าลิงกระรอกผู้ใหญ่ตาบอดสีได้รับมรดกของพวกเขา คุณจะเห็นลิงกระรอกชายจะเกิดสีแดงสีตาบอด / เขียว นี้ได้รับการพิสูจน์โดยการวางลิงในหน้าจอที่กะพริบ 3 ตัวเลือกสีที่แตกต่างกันในเวลาและพวกเขาจะได้รับการตอบแทนด้วยน้ำองุ่นเมื่อถูกต้อง พวกเขาใช้จมูกของพวกเขาที่จะทำให้การเลือกของพวกเขาและออดดังขึ้นถ้าพวกเขาจะไม่ถูกต้อง หากถูกต้องแล้วรางวัลที่ปรากฏในจานในด้านหน้าของพวกเขาและเสียงที่ถูกต้องทำ ลิงแน่ใจว่าสนุกกับการทำน้ำองุ่นและคล้ายกับเด็กมนุษย์ที่พวกเขาต้องการที่จะดำเนินการได้ดีในการทดสอบ "" เป็นที่ชัดเจนว่าก่อนที่ลิงได้รับการปฏิบัติที่พวกเขาไม่เห็นภาพสีแดงและสีเขียวที่ทุกคน. ขณะนี้เรากำลังทำงานในขั้นตอนต่อไปขั้นตอนการรักษาด้วยยีนของเราได้รับการอนุมัติจาก FDA การทดลองในมนุษย์ เป้าหมายของเราคือการทำให้ขั้นตอนนี้ไปทั่วโลกในระยะเวลาที่เหมาะสมของเวลา ภายในเวลาไม่กี่ปีที่ผ่านมาอาจเกิดขึ้นจากการรักษาที่ทำงานให้กับการขาดการมองเห็นสีเป็นไปได้จริง

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

ความหมายสำคัญของยีนบำบัดกระบวนการพิสูจน์ประสิทธิภาพในนมนั้นมันควรจะเป็นไปได้ที่จะรักษาตาบอดสีแดงเขียว มนุษย์ แม้แต่ในผู้ใหญ่ ก้าวหน้าอย่างรวดเร็วในเขตชีววิทยาระดับโมเลกุลได้รับการออกแบบเวกเตอร์ไวรัส ยีนบำบัด มีความก้าวหน้าที่ดีในการทำในพื้นที่ของวิสัยทัศน์ของความผิดปกติโดยเฉพาะเราได้รับเมื่อเร็ว ๆนี้แสดงให้เห็นว่ามันเป็นไปได้ที่จะกำหนดเป้าหมาย transgenes รักษาเฉพาะเพื่อกรวยโฟโตรีเซปเตอร์ในสัตว์เลี้ยงลูกด้วยนม [ Mancuso et al . 2007 ] เพราะทั้งหมดของวงจรที่จำเป็นสำหรับการใช้ประโยชน์จากประเภทกรวยสามอยู่แล้วใน dichromatic บุคคล ,มันเป็นไปได้ที่จะเปลี่ยน dichromat ผู้ใหญ่ไป trichromat เต็มไปด้วยสีแดงสีเขียววิสัยทัศน์ผ่านนอกจากนี้ที่เรียบง่ายของหาย photopigment กับเรตินา แสดงว่ายีนบำบัดจะสรุปความสิ่งที่เกิดขึ้นในระหว่างวิวัฒนาการของการมองเห็นสี trichromatic เจ้าคณะในบรรพบุรุษของเราและนอกจากนี้ของประเภทกรวย 3 จะแบ่งเป็น dichromat ที่มีอยู่ ฟ้า เหลือง วงจรเป็น 2 ชั้น สำหรับ สีเขียว สีแดง และสีอื่น ๆสำหรับวิสัยทัศน์สีฟ้าสีเหลือง

การรักษาตาบอดสีใช้ยีนบำบัดเป็นแนวคิดการปฏิวัติที่หลายคนบอกว่าเป็นไปไม่ได้ แม้แต่ลิงเพื่อ Skeptics ตกใจ , ใช้งานได้จริง และค่อนข้างปลอดภัยและประสบความสำเร็จ เราสามารถเพิ่มดร. เจย์ นีตซ์ เอกพร้อมกับพันธุศาสตร์ ดร. มัวรีน นีตซ์ เอกเรียบร้อยแล้วหายเก้าผู้ใหญ่ลิงกระรอกของพวกเขาเป็นคนตาบอดสี คุณเห็น ลิง กระรอกตัวผู้เกิดสีสีแดงสีเขียวตาบอด นี้ได้รับการพิสูจน์โดยการวางลิงในด้านหน้าของหน้าจอที่กระพริบ 3 สีที่แตกต่างกันในเวลาและพวกเขาจะได้รับรางวัลกับองุ่นที่ถูกต้องพวกเขาใช้จมูกของพวกเขาที่จะทำให้การเลือกของพวกเขา และเสียงกริ่งเป็นหากพวกเขาจะไม่ถูกต้อง ถ้าถูกต้องแล้วรางวัลปรากฏในจานในด้านหน้าของพวกเขาและเสียงที่ถูกต้องทำ ลิงคงชอบน้ำผลไม้องุ่นและคล้ายกับมนุษย์ เด็กที่พวกเขาต้องการที่จะแสดงได้ดีบน " ทดสอบ " มันเป็นที่ชัดเจนว่าก่อนที่ลิงจะถือว่าพวกเขาไม่เห็นสีแดงและสีเขียวเลย

ขณะนี้เรากำลังทำงานในขั้นตอนต่อไปของยีนบำบัดขั้นตอน , FDA อนุมัติการทดลองกับมนุษย์ เป้าหมายของเราคือเพื่อให้กระบวนการนี้ใช้ได้กับโลกในช่วงเวลาที่เหมาะสมของเวลา ภายในไม่กี่ปี ศักยภาพของการรักษางานขาดการมองเห็นสีเป็นไปได้จริง