4. Illustration comparing approache

4. Illustration comparing approaches to sample sizeestimation for paired binary dataWe estimated sample size using an exact McNemar testas it was considered conservative, and sample size estima-tion based on GEE involves assigning values to threedesign parametersdall of them unknown at the start ofour study. As it happens, one can use a conservativeapproach by setting the correlation equal to zero [as thecorrelation decreases, the variance increases(variance5s2(1-r)) and so does the sample size] andsetting the scale factor equal to 1[12,29,32]. With exactlytwo observations per subject, all correlation structures

Table 2.Population-averaged display of paired dataRecommendation regarding total kneearthroplasty to male standardized patientRecommendation regarding total knee arthroplasty to female standardized patientYes No TotalYesa(p11)b(p12)aþb(p1)Noc(p21)d(p22)cþd(1p1)Totalaþc(p2)bþd(1p2)

would yield the same working correlation matrix. Samplesize estimation involves estimating the hypothesizedMCID; doing so, usually results in specifying hypothesizedsample proportions {p11,p12,p21,p22} for the 22 table.Rather than set the correlation to zero, one can use the hy-pothesized sample proportions to calculate the correlationbetween the marginal proportions using the formula[33]shown inAppendix Batwww.jclinepi.com. The correlationfor our standardized patient study is equal to 0.25759.InTable 3, the required sample sizes are given for thethree different McNemar tests and for the two sample sizeformulas based on GEE. When the correlation is equal to0.25759, the asymptotic unconditional McNemar test[25]leads to identical sample sizes as GEE method by Pan[14]based on a Waldc2test statistic, suggesting that the asymp-totic unconditional McNemar test is also a Waldc2test sta-tistic. The asymptotic conditional McNemar test[26]leadsto identical sample sizes as GEE method by Liu and Liang[13]based on a scorec2test statistic, suggesting that theasymptotic conditional McNemar test is also a scorec2teststatistic. Sample size estimates based on a Waldc2test sta-tistic are higher than those based on a scorec2test statistic[21,31]. The exact McNemar yields the highest sample sizeestimates. As expected, when using GEE methods, settingthe correlation close to zero yields higher sample sizes thanwhen correlation was equal to 0.25759. However, setting thecorrelation to zero is inappropriate as doing so completelychanges the hypothesized sample proportions, the sum, andthe difference of the discordant pairs and the odds ratio.To understand to what extent our findings generalize, welooked to another numerical example.Table 4is an exten-sion of a table presented by Dahmen and Ziegler[31],comparing GEE method by Pan[14]with GEE methodby Liu and Liang[13]. We extended this table to comparesample size estimates for a two-period crossover study withvaryingrand marginal proportions.Using a SAS program written by Patrick Johnston (seeAppendix Catwww.jclinepi.com), we solved what the hy-pothesized sample proportions for the 22 table would be,based on the correlationrand the marginal proportions (p1andp2), then calculated the sample size estimates for thethree different subject-specific approaches. Required samplesize decreases when the correlation between marginal pro-portions increases, as previously shown inTable 3. In thisexample, the asymptotic unconditional McNemar test[25]leads to almost identical sample sizes as GEE method byPan[14]. In only 2 of 12 instances inTable 4, the samplesize estimate based on the asymptotic unconditional McNe-mar test was lower by more thann51, suggesting that theasymptotic unconditional McNemar test is a good approxi-mation of GEE method by Pan. The settings in which thesemethods do not yield similar results are when both marginalproportions are less than or equal to 0.2 and when there is alow correlation between the marginal proportions [eg, forr50.1,p150.2,p250.1, the sample size estimate basedon the asymptotic unconditional McNemar test is lower thanthe sample size estimate based on GEE method by Pan(n55)]. We did not find sample size estimates based onasymptotic conditional McNemar test[26]to be a goodapproximation of those based on GEE method by Liu andLiang[13]. Again, using an exact McNemar leads to consid-erably higher sample size estimates than all other methods.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

4. ภาพประกอบเปรียบเทียบวิธีการตัวอย่าง sizeestimation สำหรับ dataWe ฐานจัดเป็นคู่ประมาณการขนาดตัวอย่างใช้ testas McNemar แน่นอนการถูกพิจารณาหัวเก่า และตัวอย่างขนาด estima-สเตรชันตาม GEE เกี่ยวข้องกับการกำหนดค่าให้กับ parametersdall threedesign ของพวกเขาไม่รู้จักที่เรียน ofour เริ่มต้น เกิด หนึ่งสามารถใช้เป็น conservativeapproach โดยค่าสหสัมพันธ์เท่ากับศูนย์ [เป็นลดลง thecorrelation, increases(variance5s2(1-r)) ต่างและไม่ขนาดอย่าง] andsetting ตัวขนาดเท่ากับ 1 [12,29,32] มีข้อสังเกต exactlytwo ต่อเรื่อง โครงสร้างความสัมพันธ์ทั้งหมดตาราง 2.Population averaged แสดง dataRecommendation จัดเป็นคู่เกี่ยวกับ kneearthroplasty รวมการ patientRecommendation มาตรฐานชายเกี่ยวกับข้อเข่าการ patientYes มาตรฐานหญิงไม่ TotalYesa(p11)b(p12)aþb(p1)Noc(p21)d(p22)cþd(1p1)Totalaþc(p2)bþd(1p2)จะผลตอบแทนเมตริกซ์สหสัมพันธ์ทำงานเดียวกัน Samplesize การประเมินเกี่ยวข้องกับการประเมิน hypothesizedMCID ทำเช่นนั้น โดยปกติผลลัพธ์ระบุสัดส่วน hypothesizedsample {p11, p12, p21 เท่า p 22 } สำหรับตาราง 22 แทนที่ตั้งค่าความสัมพันธ์เป็นศูนย์ หนึ่งสามารถใช้สัดส่วนตัวอย่าง pothesized ฮีเพื่อคำนวณสัดส่วนกำไรที่ใช้สูตร [33] correlationbetween การแสดงโรง www.jclinepi.com inAppendix ค้างคาวได้ Correlationfor การศึกษาผู้ป่วยของเรามาตรฐานมีค่าเท่ากับ 0.25759.InTable 3 ขนาดตัวอย่างต้องได้ทดสอบ McNemar ต่าง ๆ thethree และ sizeformulas ตัวอย่างสองตาม GEE เมื่อสหสัมพันธ์ เท่ากับ to0.25759, McNemar โดยไม่มีเงื่อนไข asymptotic ทดสอบเป้าหมาย [25] การขนาดตัวอย่างที่เหมือนกันเป็นวิธี GEE โดยแพน [14] ตามสถิติ Waldc2test แนะนำการทดสอบ McNemar asymp totic โดยไม่มีเงื่อนไขว่ายัง tistic- สตาที่ Waldc2test McNemar เงื่อนไข asymptotic ทดสอบขนาดตัวอย่างที่เหมือนกัน leadsto [26] เป็นวิธี GEE โดยหลิวและเหลียง [13] ตามสถิติ scorec2test แนะนำที่ theasymptotic เงื่อนไข McNemar ทดสอบก็เป็น scorec2teststatistic ประมาณการขนาดตัวอย่างตาม tistic-สตาที่ Waldc2test จะสูงตามสถิติ scorec2test [21,31] McNemar แน่นอนทำให้ sizeestimates อย่างสูงสุด ตามที่คาดไว้ เมื่อใช้วิธี GEE ความสัมพันธ์ settingthe ใกล้กับศูนย์ทำให้สูงกว่าตัวอย่างขนาด thanwhen ความสัมพันธ์เท่ากับ 0.25759 อย่างไรก็ตาม ตั้ง thecorrelation เป็นศูนย์ไม่เหมาะสมเป็นการทำให้ completelychanges ตัวอย่างค่าสัดส่วน ผลรวม และความแตกต่างของคู่ขัดแย้งกันและอัตราส่วนราคาต่อรอง เข้าใจขอบเขต ของเราค้นพบเม welooked กับอย่างอื่นแทน ตาราง 4is sion exten เป็นตารางนำเสนอ โดย Dahmen และ Ziegler [31], เปรียบเทียบวิธี GEE โดยแพน [14] กับ GEE methodby หลิวและเหลียง [13] เราขยายเพื่อประเมินขนาด comparesample สำหรับ withvaryingrand การศึกษาไขว้สองระยะสัดส่วนกำไร ใช้โปรแกรม SAS ที่เขียนขึ้น โดย Patrick จอห์นสตัน (www.jclinepi.com seeAppendix แมว), เราแก้ไขอะไรอย่างฮี pothesized สัดส่วนในตาราง 22 จะมี ตาม correlationrand สัดส่วนกำไร (p1andp2), แล้วคำนวณขนาดตัวอย่างประเมินสำหรับ thethree เฉพาะเรื่องต่าง ๆ แจ้ง Samplesize ต้องลดลงเมื่อความสัมพันธ์ระหว่าง pro ส่วนกำไรเพิ่มขึ้น เป็น inTable แสดงก่อนหน้านี้ 3 ใน thisexample, asymptotic โดยไม่มีเงื่อนไข McNemar ทดสอบ [25] นำไปขนาดตัวอย่างเหมือนกับเป็น byPan วิธี GEE [14] ใน 2 ของอินสแตนซ์ 12 inTable 4 การประเมิน samplesize ตาม asymptotic โดยไม่มีเงื่อนไข McNe ม่า ทดสอบถูกล่าง โดยเพิ่มเติม thann51 แนะนำที่ theasymptotic โดยไม่มีเงื่อนไข McNemar ทดสอบเป็นการดี approxi mation วิธี GEE โดยปาน การตั้งค่าที่ thesemethods ไม่ผลลัพธ์คล้ายกันเมื่อ marginalproportions ทั้งสองน้อยกว่า หรือเท่ากับ 0.2 และ เมื่อมีความสัมพันธ์ alow ระหว่างสัดส่วนกำไร [เช่น forr50.1, p150.2, p250.1, basedon ประมาณการขนาดตัวอย่างทดสอบ McNemar โดยไม่มีเงื่อนไข asymptotic คือ ล่าง thanthe ตัวอย่างขนาดประเมินตามวิธี GEE โดย Pan(n55)] เราไม่ได้พบประมาณขนาดตัวอย่างใช้ onasymptotic เงื่อนไข McNemar ทดสอบ [26] เป็น goodapproximation ของผู้ตามวิธี GEE โดยหลิว andLiang [13] อีก ใช้ McNemar แน่นอนนำไปสู่ consid erably สูงกว่าตัวอย่างขนาดประมาณกว่าวิธีอื่น ๆ

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

4. ภาพประกอบการเปรียบเทียบวิธีการที่จะลิ้มลอง sizeestimation สำหรับ dataWe ไบนารีคู่ขนาดของกลุ่มตัวอย่างประมาณใช้แน่นอน McNemar TestAS ก็ถือว่าอนุรักษ์นิยมและขนาดของกลุ่มตัวอย่าง Estima-การขึ้นอยู่กับ GEE เกี่ยวข้องกับการกำหนดค่า threedesign parametersdall ของพวกเขาที่ไม่รู้จักในช่วงเริ่มต้น ofour การศึกษา มันเกิดขึ้นหนึ่งสามารถใช้ conservativeapproach โดยการตั้งค่าความสัมพันธ์เท่ากับศูนย์ [เหมือน thecorrelation ลดลงแปรปรวนเพิ่มขึ้น (variance5s2 (1-R)) และเพื่อไม่ขนาดตัวอย่าง] andsetting ปัจจัยขนาดเท่ากับ 1 [12,29 32] กับข้อสังเกตต่อเรื่อง exactlytwo โครงสร้างความสัมพันธ์ทุกตารางแสดงผล2.Population-เฉลี่ยของ dataRecommendation คู่เกี่ยวกับ kneearthroplasty รวม patientRecommendation มาตรฐานชายเกี่ยวกับการผ่าตัดเปลี่ยนข้อเข่ารวม patientYes มาตรฐานหญิงไม่มี TotalYesa (p11) ข (P12) aþb (p1) โป๊ (p21 ) ง (P22) cþd (1P1) Totalaþc (P2) bþd (1p2) จะให้ผลผลิตสัมพันธ์เมทริกซ์การทำงานเดียวกัน การประมาณค่า Samplesize เกี่ยวข้องกับการประเมิน hypothesizedMCID นั้น การทำเช่นนี้มักจะส่งผลในการระบุสัดส่วน hypothesizedsample {P11, P12, P21, P22} สำหรับ 22 table.Rather กว่ากำหนดความสัมพันธ์ให้เป็นศูนย์หนึ่งสามารถใช้สัดส่วนตัวอย่าง HY-pothesized ในการคำนวณ correlationbetween สัดส่วนเล็กน้อยโดยใช้สูตร [33] แสดง inAppendix Batwww.jclinepi.com correlationfor การศึกษาผู้ป่วยที่ได้มาตรฐานของเรามีค่าเท่ากับ 0.25759.InTable 3, ขนาดตัวอย่างที่ต้องการจะได้รับสำหรับการทดสอบ thethree McNemar แตกต่างกันและทั้งสอง sizeformulas ตัวอย่างขึ้นอยู่กับ GEE เมื่อความสัมพันธ์เป็น to0.25759 เท่ากับการทดสอบเชิงไม่มีเงื่อนไข McNemar [25] นำไปสู่การขนาดตัวอย่างที่เหมือนกันเป็นวิธีการ GEE โดยแพน [14] ขึ้นอยู่กับสถิติ Waldc2test บอกว่าการทดสอบ asymp-totic ไม่มีเงื่อนไข McNemar ยังเป็นแก Waldc2test -tistic การทดสอบเชิงเงื่อนไข McNemar [26] leadsto ขนาดตัวอย่างที่เหมือนกันเป็นวิธีการ GEE โดยหลิวและเหลียง [13] ขึ้นอยู่กับสถิติ scorec2test ที่ชี้ให้เห็นว่าการทดสอบ theasymptotic เงื่อนไข McNemar ยังเป็น scorec2teststatistic ประมาณการขนาดของกลุ่มตัวอย่างอยู่บนพื้นฐานของ Waldc2test STA-tistic สูงกว่าขึ้นอยู่กับสถิติ scorec2test a [21,31] ที่แน่นอน McNemar ผลตอบแทนถัวเฉลี่ยที่สูงที่สุด sizeestimates ตัวอย่าง เป็นที่คาดหวังเมื่อใช้วิธีการ GEE ความสัมพันธ์ settingthe ใกล้กับศูนย์อัตราผลตอบแทนที่สูงขึ้นขนาดตัวอย่าง thanwhen สัมพันธ์เท่ากับ 0.25759 แต่การตั้งศูนย์ thecorrelation ไม่เหมาะสมกับการทำเพื่อให้ completelychanges สัดส่วนตัวอย่างสมมติฐานรวมความแตกต่างของคู่ขัดแย้งกัน andthe และราคา ratio.To เข้าใจสิ่งที่ขอบเขตค้นพบของเราคุย welooked ไปยังอีก example.Table ตัวเลข 4is exten -sion ของตารางที่นำเสนอโดย DAHMEN และ Ziegler [31] เมื่อเปรียบเทียบกับวิธีการ GEE โดยแพน [14] กับ GEE methodby หลิวและเหลียง [13] เราขยายตารางนี้เพื่อ comparesample ประมาณการขนาดสำหรับการศึกษาครอสโอเวอร์สองระยะเวลา withvaryingrand ร่อแร่ proportions.Using โปรแกรม SAS เขียนโดยแพทริคจอห์นสตัน (seeAppendix Catwww.jclinepi.com) เราแก้ไขอะไร HY-pothesized ตัวอย่างสำหรับสัดส่วน 22 ตารางจะ จะขึ้นอยู่กับ correlationrand สัดส่วนเล็กน้อย (p1andp2) แล้วคำนวณประมาณการขนาดตัวอย่างสำหรับวิธีการเฉพาะเรื่องที่แตกต่างกัน thethree จำเป็น samplesize ลดลงเมื่อความสัมพันธ์ระหว่างการเพิ่มขึ้นเล็กน้อยส่วนโปรดังที่แสดงไว้ก่อนหน้านี้ inTable 3. ใน thisexample การทดสอบเชิงไม่มีเงื่อนไข McNemar [25] นำไปสู่การขนาดตัวอย่างเหมือนกันเกือบเป็นวิธี GEE byPan [14] ในเวลาเพียง 2 จาก 12 กรณี inTable 4 ประมาณการ samplesize ตาม asymptotic ที่ไม่มีเงื่อนไขการทดสอบ McNe มี.ค. ลดลงโดย thann51 บอกว่าการทดสอบ McNemar theasymptotic ไม่มีเงื่อนไขเป็น approxi-mation ที่ดีของวิธีการ GEE โดยแพน การตั้งค่าที่ thesemethods ไม่ได้ผลผลิตผลที่คล้ายกันเมื่อ marginalproportions ทั้งสองมีน้อยกว่าหรือเท่ากับ 0.2 และเมื่อมีความสัมพันธ์ระหว่าง alow สัดส่วนเล็กน้อย [เช่น forr50.1, p150.2, p250.1 ประมาณการขนาดของกลุ่มตัวอย่าง basedon การทดสอบเชิงไม่มีเงื่อนไข McNemar เป็นประมาณการขนาดของกลุ่มตัวอย่าง thanthe ต่ำตามวิธี GEE โดยแพน (N55)] เราไม่พบการประมาณการขนาดของกลุ่มตัวอย่างตาม onasymptotic เงื่อนไขการทดสอบ McNemar [26] ที่จะเป็นของผู้ที่ goodapproximation ตามวิธี GEE โดยหลิว andLiang a [13] อีกครั้งโดยใช้ที่แน่นอน McNemar นำไปสู่การ consid-erably ประมาณการขนาดของกลุ่มตัวอย่างที่สูงกว่าวิธีการอื่น ๆ

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

4 . ภาพเปรียบเทียบแนวทางตัวอย่าง sizeestimation บางจากไบนารี datawe ประมาณขนาดตัวอย่างโดยใช้แน่นอน McNemar testas ก็ถือว่าอนุลักษณ์และขนาดตัวอย่างตามจีม่า ไว้ที่เกี่ยวข้องกับการกําหนดค่าให้กับ threedesign parametersdall ของพวกเขาที่ไม่รู้จักที่เริ่มต้น ofour ศึกษา ถ้ามันเกิดขึ้นหนึ่งสามารถใช้ conservativeapproach โดยการตั้งค่าความสัมพันธ์เท่ากับศูนย์ [ ความสัมพันธ์ลดลง , เพิ่มความแปรปรวน ( variance5s2 ( 1-r ) และเพื่อไม่ขนาดตัวอย่าง ] andsetting ขนาดปัจจัยเท่ากับ 1 [ 12,29,32 ] กับ exactlytwo สังเกตต่อเรื่องทั้งหมด โครงสร้างความสัมพันธ์

โต๊ะ 2ประชากรเฉลี่ย แสดงคู่ datarecommendation เกี่ยวกับทั้งหมด kneearthroplasty ผู้ชายมาตรฐาน patientrecommendation เกี่ยวกับข้อเข่าเทียมหญิงมาตรฐาน patientyes ไม่ totalyesa ( P11 ) B ( p12 ) þ B ( P1 ) น็อค ( ความแปรปรวนทางอารมณ์ ) D ( p22 ) C þ D ( 1p1 ) totala þ C ( P2 ) B þ D ( 1p2 )

จะให้ผลเหมือนกันเมทริกซ์สหสัมพันธ์ทํางาน มีการเกี่ยวข้องกับการ hypothesizedmcid ; ทำดังนั้นมักจะส่งผลในการ hypothesizedsample สัดส่วน { P11 p12 ความแปรปรวนทางอารมณ์ p22 } , , , สำหรับ 22 โต๊ะ แทนที่จะตั้งค่าความสัมพันธ์เป็นศูนย์ หนึ่งสามารถใช้พวกเขา pothesized ตัวอย่างคำนวณสัดส่วนระหว่างค่าสัดส่วนที่ใช้สูตร [ 33 ] แสดง inappendix batwww.jclinepi.com . การ correlationfor ศึกษาคนไข้ของเรามาตรฐานเท่ากับ 0.25759.intable 3กำหนดขนาดตัวอย่างจะได้รับทั้ง 3 ต่าง McNemar การทดสอบและสำหรับสองตัวอย่าง sizeformulas ตาม เชอะ เมื่อมีความสัมพันธ์ to0.25759 เท่าเทียม , McNemar Test ( เฉลี่ย [ 25 ] นำไปสู่ขนาดตัวอย่างเหมือนกันวิธีจีโดย Pan [ 14 ] ตาม waldc2test สถิติชี้ให้เห็นว่า asymp totic ไม่มีเงื่อนไข McNemar ทดสอบยังเป็น waldc2test sta tistic .The McNemar Test เงื่อนไขเฉลี่ย [ 26 ] มีขนาดตัวอย่างเหมือนกันวิธีจีโดยหลิวและเลี่ยง [ 13 ] ตาม scorec2test สถิติชี้ให้เห็น McNemar Test ตามเงื่อนไขที่ theasymptotic ยังเป็น scorec2teststatistic . ขนาดตัวอย่างประมาณการขึ้นอยู่กับ waldc2test sta tistic สูงกว่าตาม scorec2test สถิติ [ 21,31 ]The McNemar แน่นอนผลตอบแทนสูงสุด sizeestimates ตัวอย่าง เป็นไปตามคาด เมื่อใช้วิธีการที่คุณ settingthe ความสัมพันธ์ใกล้ชิดกับศูนย์ผลผลิตสูงกว่าขนาดตัวอย่าง thanwhen สหสัมพันธ์เท่ากับ 0.25759 . อย่างไรก็ตาม การมีค่าเป็นศูนย์ ไม่เหมาะสมเป็นทำเพื่อ completelychanges การตั้งสมมติฐานตัวอย่างสัดส่วนผลรวมและความแตกต่างของคู่ที่แปร่งและอัตราส่วนความน่าจะเป็น .เพื่อให้เข้าใจขอบเขตในสิ่งที่ค้นพบ หา welooked อื่น , เช่นตัวเลข ตาราง 4is เป็นไซออน EXTEN ของตารางที่นำเสนอโดย dahmen and ZIEGLER [ 31 ] เปรียบเทียบวิธีจีโดย Pan [ 14 ] กับจี methodby หลิวและเลี่ยง [ 13 ] เราขยายตารางนี้เพื่อประเมินขนาด comparesample สำหรับระยะเวลาการศึกษา 2 withvaryingrand เพิ่มสัดส่วนโดยใช้โปรแกรม SAS เขียนโดยแพทริคจอห์นสตัน ( seeappendix catwww . jclinepi . com ) เราแก้อะไรทำไม pothesized ตัวอย่างสัดส่วนสำหรับ 22 ตารางจะขึ้นอยู่กับ correlationrand สัดส่วนเล็กน้อย ( p1andp2 ) แล้วคำนวณขนาดตัวอย่างต่างกันประมาณ 3 เรื่องเฉพาะแนว