จากความรู้เกี่ยวกับความผิดปกติต่างๆในคนที่เกิดความบกพร่องของยีน หากสามารถใส่ยีนที่ปกติเข้าไปในเซลล์ร่างกาย หรือเนื้อเยื่อที่แสดงอาการผิดปกติแล้วทำให้ยีนนั้นแสดงออกเมื่อมีสารโปรตีนที่ปกติในบริเวณดังกล่าวจึงอาจเป็นแนวทางหนึ่งที่จะช่วยทำให้บำบัดอาการบกพร่องที่เกิดขึ้นได้
ในปัจจุบันเทคนิคหนึ่งที่ใช้ในการถ่ายยีนปกติ เพื่อใช้ในการทำยีนบำบัด คือการใช้ไวรัสชนิดหนึ่งเป็นตัวนำยีนที่ต้องการถ่ายเข้าสู่เซลล์คน ซึ่งยีนของไวรัสที่เป็นอันตรายต่อคนจะถูกตัดทิ้ง แล้วใส่ยีนของคนที่ต้องการเข้าไปแทนที่ ไวรัสที่สร้างขึ้นใหม่นี้จะมียีนที่ต้องการแทรกอยู่ และจะมีความสามารถในการแทรกจีโนมของตัวมันเข้าสู่โครโมโซม คนได้ แต่ไม่สามารถจำลองตัวเองเองเพิ่มจำนวนได้ เนื่องจากยีนที่ทำหน้าที่ดังกล่าวที่มีอยู่เดิมในไวรัสได้ถูกตัดทิ้งไปแล้ว