AbstractOBJECTIVE: Patients with no

Abstract

OBJECTIVE:

Patients with non-transfusion-dependent thalassemia (NTDT) often develop iron overload and related complications, and may require iron chelation. However, the risk of over-chelation emerges as patients reach low, near-normal body iron levels and dose adjustments may be needed. In the THALASSA study, the threshold for chelation interruption was LIC

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

บทคัดย่อวัตถุประสงค์: ผู้ป่วยทาลัสซีเมียไม่ฉีดขึ้น (NTDT) มักจะพัฒนาเหล็กเกินพิกัดและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้อง และอาจทำ chelation เหล็ก อย่างไรก็ตาม ความเสี่ยงของ chelation เกินบ่งบอกผู้ป่วยถึงระดับร่างกายต่ำ ใกล้ปกติเหล็ก และอาจต้องปรับยา ในศึกษาลาสซา ขีดจำกัดสำหรับหยุดชะงัก chelation มี LIC < 3 มิลลิกรัม Fe/g dw (LIC < 3); ผู้ป่วย 24 รับ deferasirox ถึง 2 ปีถึงเป้าหมายนี้ ทำให้ลักษณะของส่วนกำหนดค่าความปลอดภัยของ deferasirox กับผู้ป่วยเหล่านี้ประดับ LIC วิเคราะห์ post hoc < 3วิธีการ: สซาถูกสอง deferasirox regimens ศึกษา randomized คู่คนตาบอด ควบคุม ด้วยยาหลอก (5 และ 10 mg/kg/d) เมื่อเทียบกับยาหลอกในผู้ป่วยที่มี NTDT ผู้ป่วย randomized deferasirox หรือยาหลอกในหลักสามารถป้อนส่วนขยายเป็น 1 ปี มีผู้ป่วยทั้งหมดที่ได้รับ deferasirox (นามสกุลเริ่มต้นปริมาณตาม LIC ที่ chelation การสิ้นสุดของหลัก และก่อนตอบ) โพรไฟล์ความปลอดภัย deferasirox ถูกประเมินหลักและ 6 เดือนก่อนถึง LIC < 3 (ช่วง 1), และ 6 เดือนก่อนบรรลุ LIC < 3 (ระยะ 2)ผลลัพธ์: หมายความว่า ระยะเวลารักษา deferasirox ± SD สูงสุดถึง LIC < 3 ถูก 476 ± 207 d และ deferasirox ยาถูก 9.7 ± 3.0 mg/kg/d เกิด AE ปรับแสงว่า causality คล้ายกันในรอบระยะเวลา 1 (1.026) และ 2 (1.012) มีความแตกต่างไม่เกี่ยวข้องทางคลินิกในไต และตับปฏิบัติพารามิเตอร์ที่วัดปิดเวลาของ LIC < 3 เมื่อเทียบกับวัดใกล้ราคาประเมิน LIC ก่อนหน้าบทสรุป: โพรไฟล์ความปลอดภัย deferasirox ยังคงสอดคล้องกับผู้ป่วยโรคชนิดเป้าหมายหยุดชะงัก chelation ระบุว่า ตรวจสอบที่เหมาะสมและปรับปรุงยาเกี่ยวกับเหล็กโหลด เหล็กต่ำภาระอาจจะถึงกับ deferasirox กับความเสี่ยงน้อยที่สุดของ chelation เกิน

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

บทคัดย่อวัตถุประสงค์: ผู้ป่วยที่มีลัสซีเมียที่ไม่ได้ขึ้นอยู่กับการถ่าย (NTDT) มักจะพัฒนาเหล็กเกินและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องและอาจต้องใช้ยาขับธาตุเหล็ก อย่างไรก็ตามความเสี่ยงในการขับโผล่ออกมาเป็นผู้ป่วยเข้าถึงต่ำร่างกายใกล้เคียงปกติระดับของธาตุเหล็กและยาปรับเปลี่ยนอาจมีความจำเป็น ในการศึกษา Thalassa เกณฑ์สำหรับการหยุดชะงักขับเป็น LIC <3 มิลลิกรัม Fe / g DW (LIC <3) 24 ผู้ป่วยที่ได้รับ deferasirox ถึง 2 ปีถึงเป้าหมายนี้ โพสต์การวิเคราะห์เฉพาะกิจได้ดำเนินการที่จะอธิบายลักษณะรายละเอียดความปลอดภัยของ deferasirox เป็นผู้ป่วยเหล่านี้เข้ามาใกล้ LIC <3. วิธีการ: Thalassa เป็นแบบสุ่ม, double-blind ศึกษา placebo-controlled สองสูตร deferasirox (5 และ 10 มก. / กก. / วัน) เมื่อเทียบกับยาหลอกในผู้ป่วยที่มี NTDT ผู้ป่วยที่สุ่มให้ deferasirox หรือยาหลอกในแกนจะเข้าไปขยาย 1 ปีมีผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับ deferasirox (นามสกุลปริมาณเริ่มต้นขึ้นอยู่กับ LIC และที่ปลายของแกนตอบสนองขับก่อน) รายละเอียดความปลอดภัย deferasirox ได้รับการประเมินพื้นฐานระหว่าง 6 เดือนก่อนที่จะถึง LIC <3 (ระยะเวลา 1) และ 6 เดือนทันทีก่อนที่จะบรรลุ LIC <3 (ระยะเวลา 2). ผลการศึกษา: Mean ± SD deferasirox ระยะเวลาการรักษาขึ้นไปถึง LIC <3 เป็น 476 ± 207 d และยา deferasirox เป็น 9.7 ± 3.0 มก. / กก. / วัน การเปิดรับปรับ AE อุบัติการณ์โดยไม่คำนึงถึงเวรกรรมเป็นที่คล้ายกันในช่วงเวลาที่ 1 (1.026) และ 2 (1.012) ไม่มีความแตกต่างทางคลินิกในห้องปฏิบัติการพารามิเตอร์ของไตและตับวัดใกล้เคียงกับเวลาของ LIC <3 เมื่อเทียบกับวัดที่อยู่ใกล้ LIC ประเมินก่อนหน้านี้. สรุปรายละเอียดความปลอดภัย deferasirox ยังคงไม่เป็นผู้ป่วยที่เข้ามาใกล้เป้าหมายหยุดชะงักขับแสดงให้เห็นว่ามี การตรวจสอบความเหมาะสมและปรับขนาดยาที่เกี่ยวข้องกับการโหลดเหล็กภาระเหล็กต่ำอาจจะถึงกับ deferasirox ที่มีความเสี่ยงน้อยที่สุดมากกว่าขับ

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

บทคัดย่อวัตถุประสงค์ : ผู้ป่วย



ไม่ต้องพึ่งพิงธาลัสซีเมีย ( ntdt ) มักจะพัฒนาเหล็กมากเกินไป และที่เกี่ยวข้องกับภาวะแทรกซ้อน และอาจต้องใช้คีเลชั่นเหล็ก อย่างไรก็ตาม ความเสี่ยงของ chelation ที่ปรากฏเป็นผู้ป่วยถึงต่ำใกล้ระดับธาตุเหล็กที่ร่างกายปกติ และปรับยา อาจจะต้องการ ใน Thalassa ศึกษาเกณฑ์การคีเลชั่นถูก LIC < 3 มิลลิกรัม / กรัมและ DW ( LIC < 3 )24 ผู้ป่วยเดเฟอราซิรอกถึง 2 ปี ถึงเป้าหมายนี้ การโพสต์ hoc การวิเคราะห์ลักษณะของตู้โปรไฟล์ของเดเฟอราซิรอกเป็นผู้ป่วยเหล่านี้มาหา LIC < 3

วิธีการ :

Thalassa เป็น randomized , double-blind , และการศึกษาสองปีเดเฟอราซิรอก ( 5 และ 10 มก. / กก. / วัน ) เมื่อเทียบกับยาหลอกในผู้ป่วย ntdt .ผู้ป่วยสุ่มให้เดเฟอราซิรอกหรือยาหลอกในแกนสามารถป้อน 1-yr ส่วนขยาย กับผู้ป่วยที่ได้รับเดเฟอราซิรอก ( นามสกุลเริ่มขนาดยาตาม Lic ที่ส่วนท้ายของแกนและก่อนที่ chelation ตอบกลับ ) ความปลอดภัยเดเฟอราซิรอกโปรไฟล์ที่ได้รับระหว่าง 0 และ 6 เดือนก่อนถึง LIC < 3 ( ช่วงที่ 1 ) , และ 6 เดือนได้ทันทีก่อนที่จะบรรลุ LIC < 3 ( ช่วงที่ 2 ) .



ผล :หมายถึง± SD เดเฟอราซิรอกระยะเวลาไปถึง LIC < 3 แต่± 207 D และเดเฟอราซิรอกใช้ 9.7 ± 3.0 มก. / กก. / วัน การปรับเออุบัติการณ์ไม่ว่า ( คล้ายๆ กันในช่วงที่ 1 ( 1.026 ) และ 2 ( 1.012 )ไม่มีความแตกต่างในทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้องของไตและตับทางห้องปฏิบัติการพารามิเตอร์วัดใกล้เวลาของ LIC < 3 เมื่อเทียบกับวัดใกล้การประเมิน LIC ก่อนหน้านี้

สรุป

เดเฟอราซิรอกตู้โปรไฟล์ยังคงเหนียวแน่นเป็นผู้ป่วยเข้าหา chelation สะดุดเป้าหมาย ระบุว่ากับการตรวจสอบที่เหมาะสมและปริมาณการปรับสัมพันธ์กับภาระโหลด เหล็ก เหล็กต่ำอาจจะถึงกับเดเฟอราซิรอกที่มีความเสี่ยงน้อยที่สุดของ chelation .