Possibility 2: trigger methylation

Possibility 2: trigger methylation to suppress or silence a gene. Methylation-dependent gene
silencing is the canonical role of cytosine methylation in development, and capitalizing on this
mechanism for therapeutic benefit would be quite powerful. This might be especially applicable
to diseases mediated by a gain-of-function mutation of a single allele of a gene. An example of a
potential theoretical application of this type of approach is Huntington’s disease (HD). Mutant
huntingtin (HTT) protein causes HD, which is likely mediated by a gain of function of the mutant
gene. Silencing mutant HTT expression using cytosine methylation of the mutated allele could
potentially lead to a treatment or even cure for HD. Yu et al. (106) used a conceptually similar
but small interfering RNA–based approach to achieve allele-specific knockdown of mutant HTT
in a mouse model, with therapeutic benefit demonstrated as a result.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

ความเป็นไปได้ 2: ทริกเกอร์ปรับระงับ หรือเงียบเป็นยีน ขึ้นอยู่กับการปรับยีนsilencing มีบทบาทเป็นที่ยอมรับของ cytosine ปรับพัฒนา และการทำนี้กลไกการบำบัด benefit จะค่อนข้างมีประสิทธิภาพ ซึ่งอาจเกี่ยวข้องโดยเฉพาะอย่างยิ่งเพื่อโรค mediated โดยการกลายพันธุ์ของ allele หนึ่งของยีนเป็นกำไรของฟังก์ชันการ ตัวอย่างของการประเภทของวิธีการนี้อาจใช้ทฤษฎีเป็นโรคฮันติงตัน (HD) MutantHD ซึ่งมีแนวโน้มได้ mediated โดยกำไรของฟังก์ชันของ mutant ทำให้โปรตีน huntingtin (ชที)ยีน Silencing นิพจน์ชทีกลายพันธุ์ใช้ cytosine สามารถปรับของ allele กลายอาจนำไปสู่การรักษา หรือรักษาแม้ในแบบ hd. Yu et al. (106) ใช้คล้ายคลึงกันทางแนวคิดขนาดเล็กแต่การแทรกแซงอาร์เอ็นเอใช้วิธีให้ allele specific knockdown ของ mutant ชทีในเมาส์ รุ่น กับ benefit บำบัดแสดงผล

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

ความเป็นไปได้ 2: methylation ทริกเกอร์ในการปราบปรามหรือเงียบยีน ยีน methylation
ขึ้นอยู่กับสมรเป็นที่ยอมรับบทบาทของmethylation cytosine
ในการพัฒนาและการใช้ประโยชน์เกี่ยวกับเรื่องนี้กลไกสำหรับt ประโยชน์สายการรักษาจะมีประสิทธิภาพมาก นี้อาจจะมีผลบังคับใช้โดยเฉพาะอย่างยิ่งโรคไกล่เกลี่ยโดยการกลายพันธุ์กำไรของฟังก์ชั่นของอัลลีลเดียวของยีน
ตัวอย่างของการประยุกต์ใช้ทฤษฎีที่อาจเกิดขึ้นจากประเภทของวิธีนี้คือโรคฮันติงตัน (HD)
Mutant
huntingtin (HTT) โปรตีนทำให้เกิด HD
ซึ่งเป็นผู้ไกล่เกลี่ยโดยมีแนวโน้มที่กำไรจากการทำงานของมนุษย์กลายพันธุ์ของยีน ห้ามไม่ให้พูดการแสดงออก HTT กลายพันธุ์โดยใช้ methylation cytosine
ของอัลลีลกลายพันธุ์อาจอาจนำไปสู่การรักษาหรือแม้กระทั่งการรักษาสำหรับHD Yu et al, (106) ใช้แนวคิดที่คล้ายกัน
แต่มีขนาดเล็กวิธี RNA ตามรบกวนเพื่อให้บรรลุสายอัลลีล-speci คล้มลงของ HTT
กลายพันธุ์ในรูปแบบเมาส์ที่มีประโยชน์ในการรักษาทีไฟแสดงให้เห็นถึงผลที่ตามมา

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

ความเป็นไปได้ 2 : กระตุ้นร่างกายเพื่อระงับ หรือความเงียบ ยีน เมทิลเลชั่นขึ้นอยู่กับยีน
เงียบคือบทบาท Canonical ของไซโตซีน ข้อเสนอแนะในการพัฒนาและการลงทุนในกลไกนี้
เพื่อการบำบัดดีจึงไม่อาจจะค่อนข้างมีประสิทธิภาพ นี้จะสามารถใช้ได้โดยเฉพาะอย่างยิ่ง
โรค ) โดยได้รับการทำงานของการกลายพันธุ์ของยีนเดี่ยวของยีน ตัวอย่างของ
การประยุกต์ใช้ทฤษฎีศักยภาพของชนิดของวิธีการนี้คือโรคฮันติงตัน ( HD ) กลายพันธุ์
huntingtin ( HTML5 ) โปรตีนสาเหตุ HD ซึ่งน่าจะเป็นคนกลาง โดยเพิ่มการทำงานของยีนกลายพันธุ์

การแสดงออกโดยใช้ HTML5 สามารถกลายพันธุ์ของยีนกลายพันธุ์ได้ย้ายถิ่นจาก
อาจนำไปสู่การรักษาหรือแม้กระทั่งการรักษาสำหรับ HD ยู et al . ( 106 ) ใช้เหมือนกัน conceptually
แต่รบกวน RNA ขนาดเล็ก–วิธีการเพื่อให้บรรลุในกาจึงล้มลงของ C
HTML5 กลายพันธุ์ในเมาส์แบบใช้กับการรักษาดีจึงไม่แสดงผล .