Gene therapy was performed on adult

Gene therapy was performed on adult squirrel monkeys (Saimiri sciureus) that were missing the L-opsin gene. In this species, some females have trichromatic colour vision whereas males are red–green colour blind2. Serotype 2/5 recombinant adeno-associated virus (rAAV) containing a human L-opsin gene under the control of the L/M-opsin enhancer and promoter (Fig. 1a) was delivered to the photoreceptor layer by subretinal injections (see Methods). Transcriptional regulatory elements were chosen to direct expression preferentially in M cones, but not short- (S) wavelength-sensitive cones or rods3. To provide the receptoral basis for trichromacy, animals received three 100-ml injections (containing a total of 2.7 3 1013 viral particles) in each eye, which produced a relatively uniform, third submosaic of approximately 15–36% of M cones that coexpressed the transgene (Fig. 1e, f).

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

ทำยีนบำบัดในผู้ใหญ่กระรอกลิง (Saimiri sciureus) ที่มียีน L opsin ในนกชนิดนี้ ฉันบางมีวิสัยทัศน์สี trichromatic ในขณะที่เพศชายมีสีแดงเขียว blind2 Serotype 2/5 recombinant สัมพันธ์ adeno ไวรัส (rAAV) ที่ประกอบด้วยยีน L opsin เป็นมนุษย์ภายใต้การควบคุมของเพิ่ม L/M-opsin และโปรโมเตอร์ (Fig. 1a) ถูกส่งไปชั้น photoreceptor โดยฉีด subretinal (ดูวิธีการ) องค์ประกอบทาง transcriptional ถูกเลือกตรงนิพจน์โน้ตใน กรวย M แต่ไม่สั้น - (S) ความยาวคลื่นตรงตามกรวย หรือ rods3 การที่มี receptoral trichromacy สัตว์ที่ได้รับสาม 100 ml ฉีด (ประกอบด้วยผลรวมของอนุภาคไวรัส 1013 2.7 3) ในแต่ละตา ที่ผลิตค่อนข้างสม่ำเสมอ สาม submosaic ประมาณ 15 – 36% ของกรวย M ที่ coexpressed transgene (Fig. 1e, f)

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

ยีนบำบัดได้รับการดำเนินการเกี่ยวกับลิงกระรอกผู้ใหญ่ (Sai​​miri sciureus) ที่หายไปของยีน L-opsin ในสายพันธุ์นี้ผู้หญิงบางคนมีการมองเห็นสี Trichromatic ในขณะที่เพศชายมี blind2 สีแดงสีเขียว serotype 2/5 ไวรัส adeno ที่เกี่ยวข้อง recombinant (rAAV) ที่มียีนของมนุษย์ L-opsin ภายใต้การควบคุมของ L / M-opsin เพิ่มและโปรโมเตอร์ (รูป. 1a) ถูกส่งไปยังชั้นรับแสงโดยการฉีด subretinal (ดูวิธีการ) . องค์ประกอบการกำกับดูแลการถอดรหัสก็เลือกที่จะแสดงออกตรงตัวในกรวย M แต่ไม่ได้ระยะสั้น (S) กรวยความยาวคลื่นที่สำคัญหรือ rods3 เพื่อให้พื้นฐานสำหรับ receptoral trichromacy สัตว์ได้รับการฉีดสาม 100 มล. (ที่มีทั้งหมด 2.7 3 1013 อนุภาคไวรัส) ในดวงตาแต่ละข้างซึ่งผลิตค่อนข้างชุดที่สาม submosaic ประมาณ 15-36% ของกรวย M ที่ coexpressed ยีน (รูป. 1e, ฉ)

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

ยีนบำบัดคือใช้ลิงกระรอกผู้ใหญ่ ( saimiri sciureus ) ที่ขาด l-opsin ยีน ชนิดนี้ มีหญิงมี trichromatic สีวิสัยทัศน์ ขณะที่ผู้ชายจะเป็นสีแดง และสีเขียว สี blind2 . สัมพันธ์ - Adeno ไวรัส recombinant type 2 / 5 ( raav ) ที่ประกอบด้วยยีน l-opsin มนุษย์ภายใต้การควบคุมของ L / m-opsin Enhancer ( รูป และผู้สนับสนุน1a ) ถูกส่งไปยังโฟโตรีเซปเตอร์ชั้นโดย subretinal ฉีด ( ดูวิธีการ ) องค์ประกอบด้านการแสดงออก preferentially ลองถูกเลือกโดยตรงใน M ทรง แต่ไม่สั้น - ( s ) ที่มีความยาวคลื่นกรวยหรือ rods3 . เพื่อให้พื้นฐาน receptoral สำหรับ trichromacy สัตว์ที่ได้รับสาม 100 ml ฉีด ( ที่มีทั้งหมด 2.7 3 1013 ไวรัสอนุภาค ) ในแต่ละตาซึ่งผลิตค่อนข้างสม่ำเสมอ 3 submosaic ประมาณ 15 – 36 % M กรวยที่ coexpressed ยีน ( รูปที่ 1E , F )