Their bones are so brittle that the

Their bones are so brittle that they fracture while in the womb. Now a clinical trial of stem cell therapy in the womb aims to help babies born with brittle bone disease start life with stronger skeletons.

“To our knowledge, this is the first clinical trial using stem cells in the womb,” says Cecilia Götherström of the Karolinska Institute in Stockholm, Sweden, and coordinator of the Europe-wide trial. “A few cases have been done before, including by us, but there has been no proper trial.”

Brittle bone disease, or osteogenesis imperfecta, is caused by mutations in the gene for making collagen – a tough, flexible material that strengthens bone. Götherström and her colleagues will inject fetuses around 20 weeks old with stromal stem cells containing unmutated copies of the collagen gene.



The stem cells come from the livers of terminated fetuses. Once injected into the recipient, the stem cells divide and become incorporated into bone, where the collagen they produce helps strengthen the developing bones and fix any fractures . “They home to any site of injury,” says Anna David of University College London, one of the other centres involved in the trial.

Starting next January, the researchers aim to treat 15 fetuses and 15 babies with the condition. By comparing the number of fractures in each group, they should be able to determine whether the earlier treatment is more beneficial.

Transplanted stem cells are more likely to be accepted by a fetus than by a baby, because its immune system has not yet developed fully. This also means larger doses can be administered.

All participants will receive booster doses every six months until they are 2 years old. Götherström says she is hopeful of good results since she has already treated two fetuses with the condition. Now aged 2 and 13, the treatment helped them to grow better, without any rejection of the transplanted cells.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

ของกระดูกจะเปราะมากว่า จะร้าวขณะอยู่ในครรภ์ ตอนนี้ ทดลองทางคลินิกของการรักษาด้วยเซลล์ต้นกำเนิดในครรภ์มีวัตถุประสงค์เพื่อช่วยให้ทารกเกิดมาพร้อมกับโรคกระดูกเปราะเริ่มต้นชีวิตกับโครงกระดูกที่แข็งแกร่ง"ความรู้ของเรา นี้คือการทดลองทางคลินิกแรกที่ใช้เซลล์ต้นกำเนิดในครรภ์ กล่าวว่า Cecilia Götherström ของ สถาบัน Karolinska ในสต็อกโฮล์ม สวีเดน และผู้ประสานงานของทดลองทั่วทั้งยุโรป "น้อยได้ก่อน รวมถึงเรา แต่ได้มีการทดลองไม่เหมาะสม"โรคกระดูกเปราะ หรือ osteogenesis imperfecta เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนทำคอลลาเจน – วัสดุเหนียว ยืดหยุ่นที่เสริมสร้างกระดูก Götherström และเพื่อนร่วมงานของเธอจะฉีด fetuses ประมาณ 20 สัปดาห์ stromal สเต็มเซลล์ที่ประกอบด้วยสำเนาของยีนคอลลาเจน unmutatedเซลล์ต้นกำเนิดมาจาก livers ของ fetuses สิ้น เมื่อฉีดเข้าไปในผู้รับ เซลล์ต้นกำเนิดแบ่งเป็นรวมเป็นกระดูก ซึ่งช่วยให้คอลลาเจนที่ผลิตเสริมกระดูกพัฒนา และแก้ไขกระดูกหักใด ๆ "พวกเขาบ้านไปยังไซต์ใด ๆ ของการบาดเจ็บ กล่าวว่า แอนนา David มหาวิทยาลัยวิทยาลัยลอนดอน อื่น ๆ ศูนย์เกี่ยวข้องในการพิจารณาคดีอย่างใดอย่างหนึ่งเริ่มมกราคมถัดไป นักวิจัยมุ่งเยียวยา 15 fetuses และเด็ก 15 มี โดยการเปรียบเทียบจำนวนของกระดูกหักในแต่ละกลุ่ม พวกเขาควรจะตรวจสอบว่าการรักษาก่อนหน้านี้เป็นประโยชน์มากTransplanted stem cells are more likely to be accepted by a fetus than by a baby, because its immune system has not yet developed fully. This also means larger doses can be administered.All participants will receive booster doses every six months until they are 2 years old. Götherström says she is hopeful of good results since she has already treated two fetuses with the condition. Now aged 2 and 13, the treatment helped them to grow better, without any rejection of the transplanted cells.

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

กระดูกของพวกเขาจึงเปราะแตกหักที่พวกเขาในขณะที่อยู่ในครรภ์ ตอนนี้การทดลองทางคลินิกของการรักษาด้วยเซลล์ต้นกำเนิดในครรภ์มีจุดมุ่งหมายเพื่อช่วยให้ทารกที่เกิดมาพร้อมกับโรคกระดูกเปราะชีวิตเริ่มต้นกับโครงกระดูกที่แข็งแกร่ง. "เพื่อให้ความรู้ของเรานี้เป็นการทดลองทางคลินิกครั้งแรกที่ใช้เซลล์ต้นกำเนิดในครรภ์" เซซิเลียGötherströmของกล่าวว่า สถาบัน Karolinska ในสตอกโฮล์มสวีเดนและผู้ประสานงานของการพิจารณาคดียุโรปกว้าง "ไม่กี่กรณีที่ได้รับการทำมาก่อนรวมถึงเรา แต่ยังไม่มีการพิจารณาคดีที่ถูกต้อง." โรคกระดูกเปราะหรือ osteogenesis imperfecta จะเกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนที่ทำให้คอลลาเจน - ยากวัสดุที่มีความยืดหยุ่นของกระดูกที่แข็งแรง Götherströmและเพื่อนร่วมงานของเธอจะฉีดตัวอ่อนประมาณ 20 สัปดาห์กับเซลล์ต้นกำเนิด stromal มีสำเนา unmutated ยีนคอลลาเจน. เซลล์ต้นกำเนิดมาจากตับของทารกยกเลิก ฉีดเมื่อเข้าสู่ผู้รับเซลล์ต้นกำเนิดแบ่งและกลายเป็นนิติบุคคลที่จัดตั้งขึ้นเข้าไปในกระดูกที่คอลลาเจนที่พวกเขาผลิตช่วยเสริมสร้างกระดูกการพัฒนาและแก้ไขปัญหาการเกิดกระดูกหักใด ๆ "พวกเขากลับบ้านไปยังเว็บไซต์ของการบาดเจ็บใด ๆ " แอนนาเดวิดของมหาวิทยาลัยคอลเลจลอนดอนซึ่งเป็นหนึ่งในศูนย์อื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องในการพิจารณาคดี. กล่าวว่าเริ่มต้นในเดือนมกราคมนักวิจัยมุ่งมั่นที่จะรักษาทารกในครรภ์15 และ 15 ทารกที่มีสภาพ โดยการเปรียบเทียบจำนวนการเกิดกระดูกหักในแต่ละกลุ่มที่พวกเขาควรจะสามารถที่จะตรวจสอบว่าการรักษาก่อนหน้านี้เป็นประโยชน์มากขึ้น. เซลล์ต้นกำเนิดปลูกมีแนวโน้มที่จะเป็นที่ยอมรับของทารกในครรภ์กว่าทารกเพราะระบบภูมิคุ้มกันที่ได้ยังไม่ได้พัฒนาอย่างเต็มที่ . นอกจากนี้ยังหมายความปริมาณที่มีขนาดใหญ่สามารถบริหาร. ผู้เข้าร่วมทั้งหมดจะได้รับในปริมาณที่สนับสนุนทุกหกเดือนจนกว่าพวกเขาจะอายุ 2 ปี Götherströmบอกว่าเธอเป็นความหวังของผลดีเพราะเธอได้รับการรักษาแล้วสองตัวอ่อนมีเงื่อนไข ตอนนี้อายุ 2 และ 13, การรักษาที่ช่วยให้พวกเขาที่จะเติบโตดีขึ้นโดยไม่ต้องปฏิเสธการปลูกเซลล์ใด ๆ

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

กระดูกของพวกเขาดังนั้นพวกเขาแตกเปราะขณะอยู่ในครรภ์ ตอนนี้การทดลองทางคลินิกของเซลล์ต้นกำเนิดบำบัดในครรภ์มีจุดมุ่งหมายเพื่อช่วยให้ทารกเกิดมาพร้อมกับโรคกระดูกเปราะ กระดูกที่แข็งแกร่งเริ่มต้นชีวิตด้วย

" ความรู้ของเรานี้เป็นครั้งแรกของการทดลองทางคลินิกใช้สเต็มเซลล์ในครรภ์ , กล่าวว่า " เซซิเลีย G öö m ของ therstr Karolinska สถาบันในสตอกโฮล์ม , สวีเดนและผู้ประสานงานคดีกว้างยุโรป " ไม่กี่รายที่ได้เคยทำมาก่อน รวมทั้งเรา แต่ยังไม่มีการทดลองที่เหมาะสม . "

โรคกระดูกเปราะ หรือโรค nosteogenesis imperfecta เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนที่ทำให้คอลลาเจน และเหนียว ยืดหยุ่น วัสดุที่ช่วยเสริมสร้างกระดูกtherstr G öö m และเพื่อนร่วมงานของเธอจะฉีดตัวอ่อนประมาณ 20 สัปดาห์กับ stromal สเต็มเซลล์ที่มี unmutated สำเนาของยีนคอลลาเจน .



เซลล์ต้นกําเนิดมาจากตับของทารกในครรภ์ ยกเลิก . เมื่อฉีดเข้าไปในผู้รับ , สเต็มเซลล์แบ่งเป็นรวมอยู่ในกระดูก ซึ่งจะผลิตคอลลาเจนช่วยเสริมสร้างการพัฒนากระดูกและแก้ไขใด ๆ มีรอยแตก" พวกเขาที่บ้านเพื่อเว็บไซต์ใด ๆในการได้รับบาดเจ็บ กล่าวว่า แอนนา เดวิด แห่งมหาวิทยาลัยคอลเลจ ลอนดอน หนึ่งในศูนย์อื่น ๆมีส่วนร่วมในการทดลอง .

เริ่มมกราคมต่อไป นักวิจัยที่มุ่งมั่นที่จะรักษาและ 15 15 ตัวอ่อนทารกที่มีภาวะ โดยการเปรียบเทียบจำนวนของกระดูกในแต่ละกลุ่ม พวกเขาควรจะสามารถที่จะตรวจสอบว่า การรักษาก่อนหน้านี้

เป็นประโยชน์มากขึ้นการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดมีแนวโน้มที่จะได้รับการยอมรับโดยทารกในครรภ์มากกว่าลูก เพราะระบบภูมิต้านทานของมันยังไม่พัฒนาเต็มที่ นอกจากนี้ยังหมายความว่า doses ขนาดใหญ่สามารถบริหาร

ผู้เข้าร่วมทั้งหมดจะได้รับผู้สูงวัยทุกหกเดือนจนกว่าพวกเขาจะ 2 ปี therstr G öö m บอกว่าเธอเป็นความหวังของผลลัพธ์ที่ดี เนื่องจากเธอมีถือว่าสองสายที่มีเงื่อนไขตอนนี้อายุ 2 ปี และ 13 , การรักษาช่วยให้เติบโตขึ้น โดยไม่ปฏิเสธใด ๆของการปลูกถ่ายเซลล์ .