Completion of human genome project

Completion of human genome project has generated a wealth of information that help in finding out new therapeutic targets. Nucleic acids play the role of new drug for the diseases,of which a genetic basic is known. Thus gene delivery could be exploited to correct missing gene,replace defective gene,or down-regulate aberrant gene expressions. Efficient delivery of nucleic acids into target cell however, continues to be a major impediment for the success of gene therapy.There are mainly two classes of vehicles for gene delivery viral and nonviral vectors.Viral vectors,however,suffer from major disadvantages like adverse immunogenic reaction, insertional mutagenesis, and sometimes fatal toxicity that limit their use in clinical trials. Nonviral vectors, on the other hand, consist of positively charged polymers peptides,or lipids that form self-assemblies with dna.While these non viral vector have the advantages of high dna. carrying capacity, ease of preparation,and lower immunogenicity and cytotoxicity,many of them are not nearly as efficient as viral vectors
Since the discovery by Felgner, many liposomal gene delivery reagents have been developed, Various modifications at the level of polar headgroup, chain-backbone linkage region,and the hydrocarbon chain or hydrophobic parts have been shown to significantly influence the efficacies of liposomal gene delivery system We have demonstrated the advantage of the ether linkage on the modulation of the gene transfection efficiencies of cholesterol based cationic lipids Gimini lipids typically possess two polar head groups and four long aliphatic chains, linked by either a rigid or flexible spacer.
Aggregation properties of the membranes strongly depend on the nature and length of the spacer between the headgroups.
Enhanced gene transfection properties of cholesterol based gemini lipids had also been reported recently

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

เสร็จสมบูรณ์ของโครงการมมนุษย์ได้สร้างความมั่งคั่งของข้อมูลที่ช่วยในการหาเป้าหมายการรักษาใหม่ กรดนิวคลีอิกบทบาทของยาใหม่สำหรับโรค ซึ่งเป็นที่รู้จักพื้นฐานทางพันธุกรรม ดังนั้น ยีนส่งสามารถนำไปแก้ไขยีนที่ขาดหายไป แทนยีนที่บกพร่อง หรือลงควบคุมยีน aberrant นิพจน์ จัดส่งที่มีประสิทธิภาพของกรดนิวคลีอิกในเซลล์เป้าหมายอย่างไรก็ตาม ยังคงเป็นกรวดในรองเท้าที่สำคัญสำหรับความสำเร็จของการรักษาด้วยยีนมีชั้นสองส่วนใหญ่ของยานพาหนะสำหรับส่งยีนไวรัส และ nonviral เวกเตอร์อย่างไรก็ตาม เวกเตอร์ไวรัส ประสบจากข้อเสียสำคัญเช่นปฏิกิริยาร้าย immunogenic, insertional mutagenesis และความเป็นพิษร้ายแรงบางที่จำกัดการใช้ในการทดลองทางคลินิก เวกเตอร์ nonviral ประกอบด้วยโพลิเมอร์คิดค่าธรรมเนียมบวกเปปไทด์ หรือโครงการที่ตนเองประกอบ ด้วยดีเอ็นเอบนมืออื่น ๆในขณะที่เวกเตอร์เหล่านี้ไวรัสไม่มีประโยชน์ของดีเอ็นเอสูง ความจุ ความง่ายในการ เตรียม ล่าง immunogenicity และ cytotoxicity มากของพวกเขาจะไม่มีประสิทธิภาพเป็นเวกเตอร์ไวรัส
ตั้งแต่การค้นพบโดย Felgner reagents ส่งยีน liposomal จำนวนมากได้รับการพัฒนา แก้ไขต่าง ๆ ของขั้วโลก headgroup แกนหลักโซ่เชื่อมโยงภูมิภาคและโซ่ไฮโดรคาร์บอนหรือ hydrophobic part มีการแสดงอย่างมีนัยสำคัญมีผลต่อ efficacies ของระบบนำส่งยีน liposomal ได้ว่าประโยชน์ของการเชื่อมโยงอีเทอร์ในเอ็มของประสิทธิภาพ transfection ยีนของไขมันตามโครงการ cationic Gimini โครงการโดยทั่วไปมีสองขั้วใหญ่กลุ่มและโซ่ยาว aliphatic สี่ เชื่อมโยง โดยใดแข็ง หรือยืดหยุ่นเป็นตัวเว้นวรรค
รวมคุณสมบัติของสารขอขึ้นอยู่กับลักษณะและความยาวของเป็นตัวเว้นวรรคระหว่าง headgroups
เพิ่มยีน transfection คุณสมบัติของไขมันตามโครงการเมถุนมียังรายงานล่าสุด

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

ความสำเร็จของโครงการจีโนมมนุษย์ได้สร้างความมั่งคั่งของข้อมูลที่ช่วยในการหาเป้าหมายการรักษาใหม่ กรดนิวคลีอิกมีบทบาทสำคัญของยาเสพติดใหม่สำหรับโรคที่พื้นฐานทางพันธุกรรมที่เป็นที่รู้จักกัน ดังนั้นการส่งมอบยีนสามารถใช้ประโยชน์ในการแก้ไขยีนที่ขาดหายไปแทนที่ยีนบกพร่องหรือลงควบคุมการแสดงออกของยีนที่ผิดปกติ การจัดส่งที่มีประสิทธิภาพของกรดนิวคลีอิกในเซลล์เป้าหมาย แต่ยังคงเป็นอุปสรรคสำคัญสำหรับความสำเร็จของยีน therapy.There ส่วนใหญ่จะเป็นสองชั้นเรียนของยานพาหนะสำหรับการส่งมอบยีนของไวรัสและ nonviral เวกเตอร์ vectors.Viral แต่ต้องทนทุกข์ทรมานจากข้อเสียที่สำคัญเช่นกระทบภูมิคุ้มกัน ปฏิกิริยาการแทรก mutagenesis, และความเป็นพิษร้ายแรงบางครั้งที่ จำกัด การใช้งานของพวกเขาในการทดลองทางคลินิก เวกเตอร์ Nonviral บนมืออื่น ๆ ประกอบด้วยประจุไฟฟ้าบวกเปปไทด์โพลีเมอหรือไขมันที่เป็นส่วนประกอบของตัวเองกับ dna.While เหล่านี้เวกเตอร์ไวรัสที่ไม่ได้มีข้อได้เปรียบของดีเอ็นเอสูง ขีดความสามารถในความสะดวกในการเตรียมความพร้อมและภูมิคุ้มกันที่ลดลงและความเป็นพิษมากของพวกเขาจะไม่เกือบเป็นที่มีประสิทธิภาพเป็นพาหะของเชื้อไวรัส
ตั้งแต่การค้นพบโดย Felgner หลายน้ำยาส่งมอบยีนไลโปโซมได้รับการพัฒนาปรับเปลี่ยนต่างๆในระดับของ headgroup ขั้ว chain- กระดูกสันหลังเชื่อมโยงภูมิภาคและห่วงโซ่ไฮโดรคาร์บอนหรือชิ้นส่วนที่ไม่ชอบน้ำได้แสดงให้เห็นอย่างมีนัยสำคัญที่มีอิทธิพลต่อประสิทธิผลของไลโปโซมระบบการจัดส่งของยีนเราได้แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ของการเชื่อมโยงอีเทอร์ในการปรับประสิทธิภาพของยีน transfection ของคอเลสเตอรอลตามไขมันไขมันประจุบวก Gimini มักจะมี สองกลุ่มหัวขั้วและสี่โซ่ aliphatic ยาวเชื่อมโยงโดยทั้ง spacer แข็งหรือความยืดหยุ่น
รวมคุณสมบัติของเยื่ออย่างยิ่งขึ้นอยู่กับลักษณะและความยาวของ spacer ระหว่าง headgroups
เพิ่ม transfection ยีนคุณสมบัติของคอเลสเตอรอลตามไขมันเมถุนยังได้รับ รายงานเมื่อเร็ว ๆ

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

เสร็จจากโครงการจีโนมมนุษย์ได้สร้างความมั่งคั่งของข้อมูลที่ช่วยในการค้นหาเป้าหมายของยาใหม่ กรดนิวคลีอิกเล่นบทบาทของยาเสพติดใหม่สำหรับโรคพื้นฐานทางพันธุกรรม , ซึ่งเป็นที่รู้จัก ดังนั้นยีนส่งอาจจะใช้เพื่อแก้ไขหายไปแทนที่ยีนยีนบกพร่อง หรือ ผิดปกติของยีนลงควบคุมการแสดงออกการจัดส่งมีประสิทธิภาพของกรดนิวคลีอิกในเซลล์เป้าหมาย อย่างไรก็ตาม ยังคงมีอุปสรรคที่สำคัญสำหรับความสำเร็จของยีนบำบัด มีอยู่สองส่วนใหญ่เป็นชั้นของยานพาหนะสำหรับยีนส่งไวรัส และ nonviral เวกเตอร์ แบบเวกเตอร์ , อย่างไรก็ตาม , ประสบข้อเสียหลัก เช่น ทวน immunogenic ปฏิกิริยา insertional ฉับ และบางครั้งร้ายแรงจากวงเงินที่ใช้ใน การทดลองทางคลินิกเวกเตอร์ nonviral บนมืออื่น ๆที่ประกอบด้วยพอลิเปปไทด์มีประจุบวก หรือไขมันที่ฟอร์มตนเองประกอบกับดีเอ็นเอ ในขณะที่เหล่านี้ไม่ใช่เวกเตอร์ไวรัสมีข้อได้เปรียบของดีเอ็นเอสูง แบกความจุ , ความสะดวกในการเตรียมความพร้อมและสามารถลดความเป็นพิษและมากของพวกเขาจะไม่เกือบเป็นที่มีประสิทธิภาพเป็นพาหะไวรัสเนื่องจากการค้นพบโดย felgner
,หลายประเทศส่งโดยใช้ยีนที่ได้รับการพัฒนา การเปลี่ยนแปลงต่าง ๆในระดับของขั้วโลก headgroup โซ่หลักเชื่อมโยงภูมิภาคและไฮโดรคาร์บอนโซ่หรือส่วน hydrophobic ได้รับการแสดงที่จะมีอิทธิพลต่อผลของยีนโดยใช้ระบบการจัดส่ง เราได้แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ของอีเทอร์ที่เชื่อมโยงในการของยีนสำหรับประสิทธิภาพของคอเลสเตอรอลจากไขมันไขมันมักจะมีประจุบวก จิมินี่ สอง กลุ่ม หัวมีขั้วและสี่ยาวอะลิฟาติกโซ่เชื่อมโยงโดยทั้งแข็งหรือความยืดหยุ่น spacer .
คุณสมบัติการเกาะกลุ่มของเยื่อขอขึ้นอยู่กับลักษณะและความยาวของช่วงระหว่าง headgroups .
เพิ่มยีนสำหรับคุณสมบัติของไขมันคอเลสเตอรอลอยู่ราศีเมถุนยังได้รับการรายงานเมื่อเร็ว ๆนี้