People with hemophilia are missing

People with hemophilia are missing proteins that help their blood form clots. Those with the most-severe forms of the disease can lose large amounts of blood through internal bleeding or even a minor cut.

In a small trial, researchers successfully used an adeno-associated viral vector to deliver a gene for Factor IX, the missing clotting protein, to liver cells. After treatment, most of the patients made at least some Factor IX, and they had fewer bleeding incidents.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

คน hemophilia ขาดโปรตีนที่ช่วย clots ฟอร์มเลือดของพวกเขา ผู้ที่ มีโรคแบบรุนแรงที่สุดอาจสูญเสียเลือดโดยเลือดออกจำนวนมาก หรือแม้แต่เด็กอมมือตัดทดลองขนาดเล็ก นักวิจัยเรียบร้อยแล้วใช้การเชื่อมโยง adeno ไวรัสเวกเตอร์ส่งยีนที่สำหรับปัจจัย IX โปรตีนโรคขาด เซลล์ตับ หลังการรักษา ส่วนใหญ่ของผู้ป่วยทำน้อยบางปัจจัย IX และมีปัญหาน้อยลงมีเลือดออก

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

คนที่มีฮีโมฟีเลียจะหายไปโปรตีนที่ช่วยให้รูปแบบการอุดตันในเลือดของพวกเขา ผู้ที่มีรูปแบบที่รุนแรงมากที่สุดของโรคจะสูญเสียจำนวนมากของเลือดผ่านเลือดออกภายในหรือแม้กระทั่งการตัดเล็กน้อย. ในการทดลองขนาดเล็กนักวิจัยประสบความสำเร็จใช้เวกเตอร์ไวรัส adeno ที่เกี่ยวข้องในการส่งมอบยีนสำหรับปัจจัยทรงเครื่องที่แข็งตัวที่ขาดหายไป โปรตีนให้กับเซลล์ตับ หลังจากการรักษาผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ทำอย่างน้อยบางส่วนทรงเครื่องปัจจัยและพวกเขามีเลือดออกน้อยกว่าเหตุการณ์ที่เกิดขึ้น

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

ผู้ที่มีโรคฮีโมฟีเลียจะขาดโปรตีนที่ช่วยให้เลือด clots ฟอร์มของพวกเขา ผู้ที่มีรูปแบบที่รุนแรงที่สุดของโรคจะสูญเสียจำนวนมากของเลือดผ่านเลือดออกภายในหรือแม้แต่แผลเล็กน้อย

ในการทดลองขนาดเล็ก นักวิจัยได้ใช้สัมพันธ์ - Adeno ไวรัสเวกเตอร์การส่งมอบยีนสำหรับ 9 ปัจจัยการแข็งตัวของโปรตีนที่ขาดหายไปในเซลล์ตับ หลังจากการรักษาผู้ป่วยส่วนใหญ่ทำอย่างน้อย 9 ปัจจัย และมีปัญหาเลือดออกน้อยลง