Patients with beta-Thalassemia have

Patients with beta-Thalassemia have a defect in the beta-globin gene, which codes for an oxygen-carrying protein in red blood cells. Because of the defective gene, patients don't have enough red blood cells to carry oxygen to all the body's tissues. Many who have this disorder depend on blood transfusions for survival.

In 2007, a patient received gene therapy for severe beta-Thalassemia. Blood stem cells were taken from his bone marrow and treated with a retrovirus to transfer a working copy of the beta-globin gene. The modified stem cells were returned to his body, where they gave rise to healthy red blood cells. Seven years after the procedure, he was still doing well without blood transfusions.

A similar approach could be used to treat patients with sickle cell disease.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

ผู้ป่วยทาลัสซีเมียเบต้ามีข้อบกพร่องในยีนเบต้า-globin ซึ่งรหัสสำหรับโปรตีนดำเนินออกซิเจนในเม็ดเลือดแดง เนื่องจากยีนบกพร่อง ผู้ป่วยที่ไม่มีเพียงพอเซลล์เม็ดเลือดแดงเพื่อนำออกซิเจนให้เนื้อเยื่อของร่างกายทั้งหมด หลายคนที่มีโรคนี้พึ่งถ่ายเลือดเพื่อความอยู่รอดในปี 2007 ผู้ป่วยได้รับการรักษาด้วยยีนสำหรับรุนแรงเบต้าทาลัสซีเมีย เซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดจากไขกระดูกของเขา และรับ retrovirus ถ่ายโอนสำเนาทำงานของยีนเบต้า-globin สเต็มเซลล์ที่ปรับเปลี่ยนถูกส่งกลับไปร่างกายของเขา ที่พวกเขาให้มีสุขภาพดีเซลล์เม็ดเลือดแดง เจ็ดปีหลังจากขั้นตอน เขายังทำได้ดีโดยไม่ต้องถ่ายเลือดวิธีการคล้ายกันสามารถใช้รักษาผู้ป่วยที่ มีโรคเซลล์เคียว

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

ผู้ป่วยที่มีเบต้า Thalassemia มีข้อบกพร่องในยีนเบต้าโกลบินซึ่งรหัสสำหรับโปรตีนออกซิเจนพกพาในเซลล์เม็ดเลือดแดง เพราะยีนบกพร่องผู้ป่วยไม่ได้มีเซลล์เม็ดเลือดแดงพอที่จะดำเนินออกซิเจนไปยังเนื้อเยื่อของร่างกาย หลายคนที่มีความผิดปกตินี้ขึ้นอยู่กับการถ่ายเลือดเพื่อความอยู่รอด. ในปี 2007 ที่ผู้ป่วยได้รับการรักษาด้วยยีนเบต้า Thalassemia รุนแรง เซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดถูกนำมาจากไขกระดูกของเขาและรับการรักษาด้วย retrovirus ในการถ่ายโอนสำเนาการทำงานของยีนเบต้าโกลบิน เซลล์ต้นกำเนิดการแก้ไขถูกส่งกลับไปร่างกายของเขาที่พวกเขาก่อให้เกิดสุขภาพดีเซลล์เม็ดเลือดแดง เจ็ดปีหลังจากขั้นตอนที่เขายังคงทำดีโดยไม่ต้องถ่ายเลือด. วิธีการที่คล้ายกันสามารถนำมาใช้ในการรักษาผู้ป่วยที่มีโรคเซลล์เคียว

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

ผู้ป่วยเบต้าธาลัสซีเมียมีข้อบกพร่องในเบต้าโกลบินยีนซึ่งเป็นรหัสสำหรับออกซิเจนแบกโปรตีนในเซลล์เม็ดเลือดแดง เนื่องจากยีนที่บกพร่อง ผู้ป่วยไม่เพียงพอ เซลล์เม็ดเลือดแดงนำออกซิเจนไปยังเนื้อเยื่อของร่างกายทั้งหมด หลายๆ คนที่มีโรคนี้ขึ้นอยู่กับการให้เลือดเพื่อความอยู่รอด

ใน 2007 , ผู้ป่วยที่ได้รับยีนบำบัดสำหรับรุนแรงเบต้าธาลัสซีเมียเซลล์ต้นกำเนิดเลือดจากไขกระดูกกระดูกของเขาถูกและปฏิบัติกับรีโทรไวรัสโอนสำเนาการทำงานของเบต้าโกลบินยีน การปลูกถ่ายเซลล์กลับร่างกายของเขาที่พวกเขาให้สูงขึ้นเพื่อสุขภาพสีแดงเลือดเซลล์ เจ็ดปีหลังจากผ่าตัด เขายังทำได้ดี โดยไม่มีการให้เลือด

วิธีการที่คล้ายคลึงกันอาจจะใช้ในการรักษาผู้ป่วยโรคเซลล์เคียว