Study DesignIn this prospective, mu

Study Design
In this prospective, multicenter, single-group cohort study,10 we compared children who underwent implantation of the Excor Pediatric ventricular assist device as a bridge to transplantation with a historical control group of children who received circulatory support with ECMO. Seventeen pediatric cardiac centers in the United States and Canada participated in the trial (see the Supplementary Appendix, available with the full text of this article at NEJM.org, for a list of study sites and investigators).
The study was designed by the principal investigators and by clinical experts in pediatric trial design, hematology, and neurology in collaboration with the sponsor, Berlin Heart, and the Food and Drug Administration. Data were gathered by study coordinators at each site and were analyzed by the sponsor and independent academic statisticians in collaboration with the study investigators. The investigators had full access to the data. Data monitoring was performed by a contract research organization (Alquest). Data confidentiality was required by contractual agreement between each study site and the sponsor. The decision to submit the manuscript for publication was made by members of the publication committee (see the Supplementary Appendix) and the sponsor. All authors participated in writing, revising, and reviewing the manuscript. The academic authors and the authors who are employees of the sponsor vouch for the accuracy and completeness of the data and analysis and the fidelity of the study to the trial protocol. The study protocol (available at NEJM.org) was approved by the institutional review board at each participating center, and written informed consent was provided by a parent or legal guardian for all study participants.
Participant Selection
Children were eligible for the study if they were 16 years of age or younger, weighed between 3 and 60 kg, had two-ventricle circulation, had severe heart failure despite optimized medical treatment, and were on a waiting list for cardiac transplantation. Children who had already been receiving another form of mechanical circulatory support were allowed to participate, except for those who had received circulatory support with ECMO for 10 days or more (see Table S1 in the Supplementary Appendix for a complete list of inclusion and exclusion criteria). After enrollment, participants were stratified according to body-surface area. Cohort 1 included all participants with a body-surface area of less than 0.7 m2, and cohort 2 all participants with a body-surface area of at least 0.7 m2 but less than 1.5 m2.
Study Protocol
Each participant underwent surgical implantation of an Excor Pediatric ventricular assist device, the size of which was chosen on the basis of age and body weight. Devices with stroke volumes of 10, 25, 30, 50, and 60 ml were available (Fig. S1 and S2 in the Supplementary Appendix).11 Participants underwent implantation of one device in the left ventricle only (left ventricular assist) or of devices in both left and right ventricles (biventricular assist) on the basis of an algorithm developed to predict right-heart performance at the time of surgery and at the clinical discretion of the surgeon performing the implantation.10 Standardized antithrombotic therapy was recommended (Fig. S3 in the Supplementary Appendix).10 After postoperative recovery, patients in stable condition were typically treated with aspirin, dipyridamole, and either warfarin or enoxaparin.
Study data were collected within 48 hours before device implantation; at implantation; at 1, 2, 4, and 6 weeks; at 3 and 6 months; and every 3 months thereafter while the child received circulatory support with the ventricular assist device. Participants who were deemed to be acceptable candidates for a heart transplant after implantation of the device underwent transplantation if and when a suitable donor organ became available. Participants with signs of substantial ventricular recovery were weaned from the ventricular assist device, meaning that support with the device was gradually discontinued, and the pump surgically explanted.
Selection of Historical Control Group
A historical control group of children receiving circulatory support with ECMO was selected from the Extracorporeal Life Support Organization (ELSO) registry. The ELSO registry is a multicenter, voluntary database that enrolls patients who receive ECMO support. A propensity-score analysis was used to match each participant who received a ventricular assist device to two children who had received support with ECMO (selected from the ELSO database). The propensity-score matching was performed separately and independently for each of the two cohorts. Details regarding the ELSO database and the propensity-score matching are provided in the Supplementary Appendix.
Study Outcomes
The primary efficacy end point was defined differently for the ventricular-assist and ECMO groups. For the ventricular-assist group, the

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

ศึกษาออกแบบในการศึกษานี้ผู้สนใจ multicenter เดี่ยวกลุ่มงาน 10 ที่เราเปรียบเทียบเด็กที่ผ่านการฝังของ Excor เด็กหัวใจช่วยอุปกรณ์เป็นสะพานที่จะปลูกกับกลุ่มควบคุมประวัติศาสตร์ของเด็กที่ได้รับ ECMO สนับสนุนระบบไหลเวียนโลหิต สิบเจ็ดศูนย์หัวใจเด็กในสหรัฐอเมริกาและแคนาดาเข้าร่วมการทดลอง (ดูภาคผนวกส่งเสริมการขาย มีข้อความเต็มของบทความนี้ที่ NEJM.org สำหรับรายชื่อของสถานศึกษาและนักวิจัย)การศึกษาถูกออกแบบ โดยนักวิจัยหลัก และผู้เชี่ยวชาญทางคลินิกในเด็กทดลองการออกแบบ โลหิตวิทยา และประสาทวิทยาร่วมกับผู้สนับสนุน เบอร์ลิน หัวใจ อาหาร และยา ข้อมูลถูกรวบรวม โดยประสานงานการศึกษาที่แต่ละไซต์ และถูกวิเคราะห์ โดยการสนับสนุนหลักและเป็นอิสระทางวิชาการจิตวิทยาร่วมกับนักวิจัยการศึกษา นักวิจัยสามารถเข้าถึงข้อมูลได้ มีดำเนินการตรวจสอบข้อมูล โดยองค์กรวิจัยสัญญา (Alquest) ความลับถูกต้องตามสัญญาข้อตกลงระหว่างแต่ละสถานศึกษาและผู้สนับสนุน การส่งต้นฉบับสำหรับทำสิ่งพิมพ์ โดยกรรมการประกาศ (ดูภาคผนวกเสริม) และผู้สนับสนุน ผู้เขียนได้เข้าร่วมในการเขียน การแก้ไข และตรวจทานต้นฉบับ ผู้ศึกษาและผู้ที่เป็นพนักงานของผู้สนับสนุนการรับรองความถูกต้องและครบถ้วนของข้อมูล และการวิเคราะห์และความเที่ยงตรงของการศึกษาเพื่อให้ทดลองใช้ ศึกษาโพรโทคอล (มี NEJM.org) อนุมัติตามคณะกรรมการสถาบันที่แต่ละศูนย์ร่วม และยินยอมเป็นลายลักษณ์อักษรได้รับจากพ่อแม่หรือผู้ปกครองตามกฎหมายสำหรับผู้เข้าร่วมการศึกษาทั้งหมดเลือกผู้เข้าร่วมเด็กมีสิทธิ์สำหรับการศึกษาว่าพวกเขาอายุ 16 ปี หรืออายุ ชั่งน้ำหนักระหว่าง 3 และ 60 กก. มี 2 อวัยวะกลวงไหลเวียน มีหัวใจล้มเหลวรุนแรงแม้ มีการรักษาทางการแพทย์ที่เหมาะสม และในรายชื่อรอสำหรับการปลูกถ่ายหัวใจ เด็กที่มีอยู่แล้วได้รับรูปแบบของระบบไหลเวียนโลหิตสนับสนุนเครื่องจักรกล ได้รับอนุญาตให้เข้าร่วม ยกเว้นผู้ที่ได้รับ ECMO เวียนสนับสนุนสำหรับ 10 วันหรือมากกว่า (ดู S1 ตารางในภาคผนวกเพิ่มเติมสำหรับรายการสมบูรณ์ของเกณฑ์รวมและข้อยกเว้น) หลังจากลงทะเบียน เข้าร่วมถูก stratified ตามผิวลำตัวตั้ง รุ่นที่ 1 รวมผู้เข้าร่วมทั้งหมด มีพื้นที่ผิวร่างกายน้อยกว่า 0.7 และ m2 รุ่น 2 ทุกคน มีผิวลำตัวของ m2 0.7 น้อยแต่น้อยกว่า 1.5 m2ศึกษาโพรโทคอลEach participant underwent surgical implantation of an Excor Pediatric ventricular assist device, the size of which was chosen on the basis of age and body weight. Devices with stroke volumes of 10, 25, 30, 50, and 60 ml were available (Fig. S1 and S2 in the Supplementary Appendix).11 Participants underwent implantation of one device in the left ventricle only (left ventricular assist) or of devices in both left and right ventricles (biventricular assist) on the basis of an algorithm developed to predict right-heart performance at the time of surgery and at the clinical discretion of the surgeon performing the implantation.10 Standardized antithrombotic therapy was recommended (Fig. S3 in the Supplementary Appendix).10 After postoperative recovery, patients in stable condition were typically treated with aspirin, dipyridamole, and either warfarin or enoxaparin.Study data were collected within 48 hours before device implantation; at implantation; at 1, 2, 4, and 6 weeks; at 3 and 6 months; and every 3 months thereafter while the child received circulatory support with the ventricular assist device. Participants who were deemed to be acceptable candidates for a heart transplant after implantation of the device underwent transplantation if and when a suitable donor organ became available. Participants with signs of substantial ventricular recovery were weaned from the ventricular assist device, meaning that support with the device was gradually discontinued, and the pump surgically explanted.การเลือก กลุ่มควบคุมประวัติศาสตร์เลือกกลุ่มควบคุมประวัติศาสตร์ของเด็กที่ได้รับการสนับสนุนระบบไหลเวียนโลหิต มี ECMO จากรีจิสทรี Extracorporeal ชีวิตสนับสนุนองค์กร (ELSO) รีจิสทรี ELSO เป็นฐานข้อมูล multicenter สมัครที่ลงทะเบียนผู้ป่วยที่ได้รับการสนับสนุน ECMO ใช้การวิเคราะห์นิสัยชอบคะแนนที่แต่ละคนที่ได้รับเครื่องช่วยหัวใจให้เด็กสองคนที่ได้รับการสนับสนุน มี ECMO (เลือกจากฐานข้อมูล ELSO) การจับคู่คะแนนนิสัยชอบทำแยกต่างหาก และเป็นอิสระสำหรับแต่ละรุ่นที่สอง รายละเอียดเกี่ยวกับฐานข้อมูล ELSO และการจับคู่คะแนนนิสัยชอบไว้ในภาคผนวกเสริมผลการศึกษาจุดสิ้นสุดของหลักประสิทธิภาพมีการกำหนดไว้แตกต่างกันสำหรับช่วยหัวใจและ ECMO กลุ่ม สำหรับกลุ่มหัวใจช่วย การ

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

การออกแบบการศึกษา
ในอนาคต multicenter เดียวกลุ่มศึกษาการศึกษานี้ 10 เราเมื่อเทียบกับเด็กที่เข้ารับการปลูกถ่ายของกระเป๋าหน้าท้อง Excor กุมารอุปกรณ์ช่วยเป็นสะพานที่จะปลูกกับกลุ่มควบคุมประวัติศาสตร์ของเด็กที่ได้รับการสนับสนุนการไหลเวียนโลหิตด้วย ECMO เจ็ดศูนย์หัวใจเด็กในประเทศสหรัฐอเมริกาและแคนาดามีส่วนร่วมในการพิจารณาคดี (ดูภาคผนวกเสริมที่สามารถใช้ได้กับเนื้อหาเต็มของบทความนี้ที่ NEJM.org สำหรับรายชื่อของเว็บไซต์การศึกษาและนักวิจัย).
การศึกษาได้รับการออกแบบโดยเงินต้น นักวิจัยและผู้เชี่ยวชาญทางคลินิกโดยในการออกแบบการทดลองเด็ก, โลหิตวิทยาและประสาทวิทยาร่วมกับสปอนเซอร์, เบอร์ลินหัวใจและสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา ข้อมูลที่รวบรวมโดยผู้ประสานงานการศึกษาที่แต่ละเว็บไซต์และนำมาวิเคราะห์โดยสปอนเซอร์และนักสถิตินักวิชาการอิสระในความร่วมมือกับนักวิจัยการศึกษา นักวิจัยมีการเข้าถึงแบบเต็มไปยังข้อมูล การตรวจสอบข้อมูลที่ได้ดำเนินการโดยองค์กรวิจัยสัญญา (Alquest) การรักษาความลับของข้อมูลที่ถูกต้องตามข้อตกลงในสัญญาระหว่างแต่ละเว็บไซต์การศึกษาและการสปอนเซอร์ การตัดสินใจที่จะส่งต้นฉบับสำหรับสิ่งพิมพ์ถูกสร้างขึ้นโดยสมาชิกของคณะกรรมการสิ่งพิมพ์ (ดูภาคผนวกเสริม) และสปอนเซอร์ ผู้เขียนทั้งหมดมีส่วนร่วมในการเขียนการทบทวนและตรวจสอบต้นฉบับ ผู้เขียนนักวิชาการและผู้เขียนซึ่งเป็นพนักงานของสปอนเซอร์ให้การรับรองความถูกต้องและครบถ้วนของข้อมูลและการวิเคราะห์และความจงรักภักดีของการศึกษาโปรโตคอลการพิจารณาคดี โปรโตคอลการศึกษา (ใช้ได้ที่ NEJM.org) ได้รับอนุมัติจากคณะกรรมการตรวจสอบสถาบันที่แต่ละศูนย์มีส่วนร่วมและความยินยอมเป็นลายลักษณ์อักษรได้รับจากพ่อแม่หรือผู้ปกครองตามกฎหมายสำหรับผู้เข้าร่วมการศึกษาทั้งหมด.
การคัดเลือกผู้เข้าร่วม
เด็กมีคุณสมบัติเหมาะสมสำหรับการศึกษาถ้าพวกเขา อายุ 16 ปีหรือน้องชั่งน้ำหนักระหว่าง 3 และ 60 กก. มีสองช่องการไหลเวียนมีภาวะหัวใจล้มเหลวอย่างรุนแรงแม้จะมีการเพิ่มประสิทธิภาพการรักษาพยาบาลและในรายการรอสำหรับการปลูกการเต้นของหัวใจ เด็กที่ได้รับแล้วรับรูปแบบของการสนับสนุนการไหลเวียนโลหิตกลอื่นได้รับอนุญาตให้เข้าร่วมยกเว้นสำหรับผู้ที่ได้รับการสนับสนุนการไหลเวียนโลหิตด้วย ECMO เป็นเวลา 10 วันหรือมากกว่า (ดูตารางที่ S1 ในเสริมภาคผนวกสำหรับรายการที่สมบูรณ์ของเกณฑ์การคัดเลือกและการยกเว้น) . หลังจากการลงทะเบียนเข้าร่วมถูกแบ่งตามพื้นที่ผิวร่างกาย Cohort 1 รวมผู้เข้าร่วมทั้งหมดมีพื้นที่ผิวร่างกายน้อยกว่า 0.7 เมตร 2 และหมู่ที่ 2 ผู้เข้าร่วมทั้งหมดมีพื้นที่ผิวร่างกายอย่างน้อย 0.7 m2 แต่น้อยกว่า 1.5 m2.
ศึกษาพิธีสาร
เข้าร่วมแต่ละคนเปลี่ยนไปฝังผ่าตัดของ Excor กุมาร มีกระเป๋าหน้าท้องช่วยอุปกรณ์ขนาดของที่ได้รับเลือกบนพื้นฐานของอายุและน้ำหนักตัว อุปกรณ์ที่มีปริมาณจังหวะของ 10, 25, 30, 50, และ 60 มล. ที่มีอยู่ (รูป. S1 และ S2 ในภาคผนวกเสริม) 0.11 ผู้เข้าร่วมรับการฝังของอุปกรณ์หนึ่งในช่องทางด้านซ้ายเท่านั้น (จากกระเป๋าหน้าท้องช่วย) หรืออุปกรณ์ ทั้งในโพรงซ้ายและขวา (เหลวช่วย) บนพื้นฐานของการพัฒนาอัลกอริทึมที่จะคาดการณ์ผลการดำเนินงานที่เหมาะสมหัวใจในช่วงเวลาของการผ่าตัดและในดุลยพินิจของทางคลินิกของศัลยแพทย์แสดง implantation.10 บำบัดลิ่มเลือดได้มาตรฐานได้รับการแนะนำ (รูป. S3 ในภาคผนวกเสริม) 0.10 หลังจากการกู้คืนหลังการผ่าตัดผู้ป่วยในสภาพที่มั่นคงได้รับการรักษาโดยทั่วไปจะมีแอสไพริน dipyridamole และทั้ง warfarin หรือยา enoxaparin.
ศึกษาเก็บรวบรวมข้อมูลภายใน 48 ชั่วโมงก่อนการฝังอุปกรณ์; ที่ฝัง; วันที่ 1, 2, 4 และ 6 สัปดาห์ ที่ 3 และ 6 เดือน และทุก 3 เดือนหลังจากนั้นในขณะที่เด็กที่ได้รับการสนับสนุนการไหลเวียนโลหิตกับอุปกรณ์ช่วยกระเป๋าหน้าท้อง ผู้เข้าร่วมที่ถูกถือว่าเป็นผู้สมัครที่ได้รับการยอมรับสำหรับการปลูกถ่ายหัวใจหลังจากการฝังของอุปกรณ์ที่เปลี่ยนไปปลูกถ้าและเมื่อมีผู้บริจาคอวัยวะที่เหมาะสมกลายเป็นใช้ได้ เข้าร่วมที่มีสัญญาณของการฟื้นตัวจากกระเป๋าหน้าท้องเป็นรูปธรรมหย่านมจากกระเป๋าหน้าท้องอุปกรณ์ช่วยความหมายว่าการสนับสนุนกับอุปกรณ์ก็ค่อย ๆ หยุดและปั๊ม explanted ผ่าตัด.
เลือกควบคุมประวัติศาสตร์กลุ่ม
กลุ่มควบคุมทางประวัติศาสตร์ของเด็กได้รับการสนับสนุนการไหลเวียนโลหิตด้วย ECMO ได้รับเลือกจาก องค์กรสนับสนุนชีวิต Extracorporeal (ELSO) รีจิสทรี รีจิสทรี ELSO เป็น multicenter ฐานข้อมูลความสมัครใจว่าโรคผู้ป่วยที่ได้รับการสนับสนุน ECMO การวิเคราะห์ความเอนเอียงคะแนนถูกนำมาใช้เพื่อให้ตรงกับผู้เข้าร่วมแต่ละคนที่ได้รับกระเป๋าหน้าท้องเป็นอุปกรณ์ที่ช่วยให้เด็กสองคนที่ได้รับการสนับสนุนด้วย ECMO (เลือกจากฐานข้อมูล ELSO) จับคู่เอนเอียงคะแนนที่ได้ดำเนินการแยกและเป็นอิสระสำหรับแต่ละของทั้งสองผองเพื่อน รายละเอียดเกี่ยวกับฐานข้อมูล ELSO และตรงกับนิสัยชอบคะแนนไว้ในภาคผนวกเสริม.
การศึกษาผลการ
จุดสิ้นสุดการรับรู้ความสามารถหลักถูกกำหนดแตกต่างกันสำหรับกลุ่มกระเป๋าหน้าท้องและช่วย ECMO สำหรับกลุ่มกระเป๋าหน้าท้องช่วยที่