ADPKD is the most common potentially lethal hereditary kidney disease, affecting at least 1 in 1000 people. ADPKD is characterized by progressive kidney enlargement due to cyst growth, which results in loss of kidney function over time. At one time, ADPKD was termed "adult" polycystic kidney disease but researchers are finding that clinical manifestations may be evident in childhood and even in utero. This strongly suggests that earlier intervention in childhood may have the greatest long term effect on the progression of the disease.
"Based on our findings, we strongly recommend consideration of pravastatin use in ADPKD children and young adults unless there is a medical reason against taking a statin as determined by the patients' doctor," says the co-principal investigator Melissa A. Cadnapaphornchai, MD, from CU School of Medicine's departments of pediatrics & medicine, who conducted the study with Robert W. Schrier, MD, at the CU School of Medicine. "This is very exciting news as this is the first medication shown to help control kidney disease in ADPKD children."
The three-year study began with 110 children/young adults ages 8 to 22 years with ADPKD and finished with 92 participants. Each participant was randomized to receive either pravastatin or placebo completely by chance by a procedure similar to the toss of a coin. Treatment with pravastatin was associated with no significant side effects. However, it should not be used during pregnancy
The researchers emphasize that pravastatin is not FDA-approved for the treatment of ADPKD; therefore, it is essential that patients discuss the potential risks and benefits of treatment, including possible psychosocial and financial implications, with their doctor.
This study Effect of Pravastatin on Total Kidney Volume, Left Ventricular Mass Index, and Microalbuminuria in Pediatric Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease has been published in the Clinical Journal of American Society of Nephrology.
ADPKD เป็นโรคไตที่พบมากที่สุดอาจถึงตายทางพันธุกรรมที่มีผลต่ออย่างน้อย 1 ใน 1,000 คน ADPKD มีเอกลักษณ์เฉพาะด้วยการขยายไตก้าวหน้าเนื่องจากการเติบโตของถุงซึ่งจะส่งผลในการสูญเสียการทำงานของไตเมื่อเวลาผ่านไป ครั้งหนึ่ง ADPKD ถูกเรียกว่า "ผู้ใหญ่" polycystic โรคไต แต่นักวิจัยจะพบว่าอาการทางคลินิกอาจจะเห็นได้ชัดในวัยเด็กและแม้จะอยู่ในมดลูก นี้ขอแนะนำว่าการแทรกแซงก่อนหน้านี้ในวัยเด็กอาจจะมีผลกระทบในระยะยาวยิ่งใหญ่ที่สุดในการลุกลามของโรคได้.
"จากผลการวิจัยของเราเราขอแนะนำให้พิจารณาการใช้ pravastatin ในเด็ก ADPKD หนุ่มสาวและผู้ใหญ่เว้นแต่จะมีเหตุผลทางการแพทย์กับการ statin ตามที่กำหนดโดยแพทย์ของผู้ป่วย "กล่าวว่าหลักการร่วมกันตรวจสอบเมลิสสาเอ Cadnapaphornchai, MD, จากโรงเรียนจุฬาฯ ของหน่วยแพทย์ของกุมารเวชศาสตร์และยาที่ดำเนินการศึกษากับโรเบิร์ตดับบลิว Schrier, MD, ที่โรงเรียนจุฬาฯ แพทยศาสตร์ "นี่เป็นข่าวที่น่าตื่นเต้นมากเช่นนี้เป็นยาครั้งแรกที่แสดงให้เห็นว่าช่วยควบคุมโรคไตในเด็ก ADPKD."
การศึกษาในปีที่สามเริ่มมีเด็ก 110 / ผู้ใหญ่วัยหนุ่มสาวอายุ 8 ถึง 22 ปีกับ ADPKD และจบด้วย 92 ผู้เข้าร่วม เข้าร่วมแต่ละคนถูกสุ่มให้ได้รับยาหลอก pravastatin หรือสมบูรณ์โดยบังเอิญโดยขั้นตอนคล้ายกับการโยนเหรียญ การรักษาด้วย pravastatin ได้เกี่ยวข้องกับการไม่มีผลข้างเคียงอย่างมีนัยสำคัญ แต่ก็ไม่ควรนำมาใช้ในระหว่างตั้งครรภ์
นักวิจัยเน้นว่า pravastatin ไม่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสำหรับการรักษาของ ADPKD นั้น ดังนั้นจึงเป็นสิ่งจำเป็นที่ผู้ป่วยหารือเกี่ยวกับความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นและผลประโยชน์ของการรักษารวมทั้งผลกระทบทางจิตสังคมและการเงินไปได้ด้วยแพทย์ของพวกเขา.
ผลการศึกษาครั้งนี้ของ pravastatin ในปริมาณไตรวม, ซ้ายกระเป๋าหน้าท้องดัชนีมวลและ microalbuminuria ในผู้ป่วยเด็ก autosomal เด่น Polycystic ไต โรคที่ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารคลินิกสังคมอเมริกันของโรคไต
การแปล กรุณารอสักครู่..
