Thalassemias are diverse group of h

Thalassemias are diverse group of hereditary disorders in which there is a reduced rate of synthesis of one or more of the globin polypeptide chains. These are genetically transmitted disorders. Current approaches include hematopoietic stem cell transplantation. Disease management includes prenatal diagnosis, transfusion therapy, bone marrow transplantation (BMT); out of which only BMT is potentially curative. Transplant-related mortality and graft-vs-host disease are the limitation of the current approaches.

As thalassemia is genetically derived disorder, genetic and cellular targets are potential approaches in management of disease. Deliveries of transgenes in stem cell based gene therapy are effective in the therapeutic management. Gene transfer using onco-retroviral vectors and lentiviral vectors are beneficial. Lentiviral vectors have an advantage over onco-retroviral vector due to integration of larger element and minimal sequence rearrangement. Induced pluripotent stem cells, splice-switching and stop codon read-through are other genetic approaches which are showing advantages over the current therapy.

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

Thalassemias มีกลุ่มหลากหลายของรัชทายาทแห่งโรคที่มีอัตราลดลงของการสังเคราะห์อย่างน้อยหนึ่งโซ่ polypeptide globin นี่คือความผิดปกติของแปลงพันธุกรรมนำส่ง วิธีปัจจุบันรวมปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดของเม็ดเลือด จัดการโรครวมถึงการวินิจฉัยก่อนคลอด รักษาด้วยการฉีด การปลูกถ่ายไขกระดูก (BMT); จากที่เฉพาะ BMT เป็น curative อาจ การตายที่เกี่ยวข้องกับการปลูกและรับสินบน-vs-โรคมีข้อจำกัดของแนวทางปัจจุบันแปลงพันธุกรรมมาทาลัสซีเมีย โรคทางพันธุกรรม และโทรศัพท์มือถือเป้าหมายจะเป็นแนวทางในการจัดการโรค ส่งของ transgenes ในเซลล์ต้นกำเนิดที่ใช้ยีนบำบัดมีประสิทธิภาพในการบริหารยา โอนย้ายยีนโดยใช้เวกเตอร์ onco retroviral และเวกเตอร์ lentiviral จะเป็นประโยชน์ เวกเตอร์ lentiviral ได้เปรียบมากกว่าเวกเตอร์ onco retroviral เนื่องจากรวมองค์ประกอบใหญ่และ rearrangement ลำดับน้อยที่สุด Pluripotent เหนี่ยวนำให้เซลล์ต้นกำเนิด ประกบสลับ และ read-through รหัสพันธุกรรมหยุดเป็นวิธีทางพันธุกรรมอื่น ๆ ซึ่งจะแสดงข้อดีกว่าการรักษาปัจจุบัน

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

thalassemias เป็นกลุ่มที่มีความหลากหลายของความผิดปกติทางพันธุกรรมที่มีอัตราการลดลงของการสังเคราะห์ของหนึ่งหรือมากกว่าของ polypeptide โซ่โกลบิน เหล่านี้เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ส่ง วิธีการในปัจจุบัน ได้แก่ การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด การจัดการโรครวมถึงการวินิจฉัยก่อนคลอด, การรักษาด้วยการถ่ายเลือดปลูกถ่ายไขกระดูก (BMT); การที่เพียง BMT คือแก้ที่อาจเกิดขึ้น อัตราการเสียชีวิตที่เกี่ยวข้องกับการปลูกและโรคสินบน-vs เจ้าภาพมีข้อ จำกัด ของวิธีการในปัจจุบัน. ในฐานะที่เป็นธาลัสซีเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ได้รับเป้าหมายทางพันธุกรรมและโทรศัพท์มือถือเป็นวิธีการที่มีศักยภาพในการบริหารจัดการของโรค การส่งมอบของยีนในเซลล์ต้นกำเนิดยีนบำบัดตามที่มีประสิทธิภาพในการบริหารงานในการรักษา การถ่ายโอนยีนโดยใช้เวกเตอร์ Onco ไวรัสและพาหะ lentiviral เป็นประโยชน์ พาหะ lentiviral ได้เปรียบกว่าเวกเตอร์ Onco ไวรัสเนื่องจากการรวมตัวกันขององค์ประกอบที่มีขนาดใหญ่และปรับปรุงใหม่ลำดับที่น้อยที่สุด ชักนำให้เกิดเซลล์ต้นกำเนิด pluripotent, ประกบสลับและหยุด codon อ่านผ่านเป็นวิธีทางพันธุกรรมอื่น ๆ ที่แสดงให้เห็นข้อได้เปรียบกว่าการรักษาในปัจจุบัน

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

? มีกลุ่มที่หลากหลายของความผิดปกติทางพันธุกรรมซึ่งมีอัตราที่ลดลงของการสังเคราะห์ของหนึ่งหรือมากกว่าของโกลบโพลีเปปไทด์ . เหล่านี้จะถูกถ่ายทอดทางพันธุกรรม ความผิดปกติ ปัจจุบันการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดโลหิต รวมถึงแนวทาง . การจัดการโรค รวมถึง การวินิจฉัย การรักษาให้ก่อนคลอด , การปลูกถ่ายไขกระดูก ( BMT )ออกมาซึ่งเพียง BMT อาจแก้ . ที่เกี่ยวข้องกับการตายและการรับสินบน VS โฮสต์โรค ข้อจำกัดของวิธีปัจจุบัน

เป็นธาลัสซีเมีย คือ โรคทางพันธุกรรมได้ เป้าหมายและแนวทางพันธุกรรมสูงศักยภาพในการจัดการของโรค การส่งมอบ transgenes ในสเต็มเซลล์ยีนบำบัดที่ใช้มีประสิทธิภาพในการจัดการการรักษาการถ่ายโอนยีนที่ใช้ onco retroviral เวกเตอร์และเวกเตอร์ lentiviral เป็นประโยชน์ เวกเตอร์ lentiviral ได้เปรียบกว่า onco retroviral เวกเตอร์เนื่องจากการบูรณาการองค์ประกอบที่มีขนาดใหญ่และรูปแบบลำดับน้อยที่สุด การปลูกถ่ายเซลล์พลูริโพเทนท์ต่อกันสลับหยุด codon อ่านเป็นแนวทางทางพันธุกรรมอื่น ๆซึ่งจะแสดงข้อดีกว่าการรักษาในปัจจุบัน