Gene transfer to keratinocytesIn ke

Gene transfer to keratinocytes

In keratinocyte gene therapy, the gene that will correct the disease by expressing the normal protein or enzyme is inserted and expressed in keratinocytes. Keratinocytes have significant potential, as a target cell of gene therapy, in the treatment of both systemic diseases as well as skin diseases caused by a genetic defect in keratinocytes. Although keratinocyte gene therapy is not yet being tested in clinical trials, animal models do exist where keratinocytes are being used to secrete factors such as human growth hormone and factor IX (for haemophilia) into the systemic circulation. However, the sustained and efficient delivery of factors to the bloodstream by keratinocytes expressing a transgene has not yet been accomplished. Future goals are to obtain adequate levels of the desired factors, hormones or enzymes for sustain periods of time, either in keratinocytes or in the vascular system

ผลลัพธ์ (ไทย) 1:

ส่งยีน keratinocytesใน keratinocyte ยีนบำบัด ยีนที่จะแก้ไขโรค โดยแสดงปกติโปรตีนหรือเอนไซม์จะแทรก และแสดงใน keratinocytes Keratinocytes มีศักยภาพอย่างมีนัยสำคัญ เป็นเซลล์เป้าหมายของการรักษาด้วยยีน ในการรักษาทั้งระบบโรครวมทั้งโรคผิวหนังที่เกิดจากความบกพร่องทางพันธุกรรมใน keratinocytes แม้ว่า keratinocyte ยีนบำบัดจะไม่ได้ถูกทดสอบในการทดลองทางคลินิก รูปสัตว์มีอยู่ที่ keratinocytes ใช้ขับปัจจัยเช่นฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์และปัจจัย IX (สำหรับโรคฮีโมฟิเลีย) เป็นการหมุนเวียน systemic อย่างไรก็ตาม ส่ง sustained และประสิทธิภาพของปัจจัยสู่กระแสเลือดโดย keratinocytes transgene แสดงได้ไม่ยังถูกสำเร็จ เป้าหมายในอนาคตจะได้รับเพียงพอระดับของปัจจัยที่ต้อง ฮอร์โมนหรือเอนไซม์สำหรับรักษาระยะเวลา ใน keratinocytes หรือ ในระบบหลอดเลือด

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

การถ่ายโอนยีนเพื่อ keratinocytes ในการรักษาด้วยยีน keratinocyte ยีนที่จะแก้ไขโรคโดยแสดงโปรตีนปกติหรือเอนไซม์จะถูกแทรกและแสดงใน keratinocytes keratinocytes มีศักยภาพที่สำคัญเป็นเซลล์เป้าหมายของยีนบำบัดในการรักษาโรคทางระบบทั้งสองเป็นโรคผิวหนังที่เกิดจากข้อบกพร่องทางพันธุกรรมใน keratinocytes แม้ว่าการรักษาด้วยยีน keratinocyte ยังไม่ได้มีการทดสอบในการทดลองทางคลินิกแบบสัตว์ที่ทำอยู่ keratinocytes จะถูกใช้ในการหลั่งปัจจัยต่างๆเช่นฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์และปัจจัยทรงเครื่อง (สำหรับฮีโมฟีเลีย) ลงในการไหลเวียนของระบบ อย่างไรก็ตามการส่งมอบอย่างต่อเนื่องและมีประสิทธิภาพของปัจจัยที่กระแสเลือดโดย keratinocytes แสดงยีนยังไม่ได้รับความสำเร็จเลย เป้าหมายในอนาคตที่จะได้รับในระดับที่เพียงพอของปัจจัยที่ต้องการหรือฮอร์โมนเอนไซม์สำหรับรักษาช่วงเวลาทั้งใน keratinocytes หรือในระบบหลอดเลือด

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

ถ่ายยีนให้คีราติโนไซต์

ในยีนบำบัดยีนเคราติโนไซต์ , จะแก้ไขโรค โดยแสดงโปรตีนปกติ หรือ เอนไซม์ คือ แทรก และแสดงออกในคีราติโนไซต์ . คีราติโนไซต์ มีศักยภาพที่สำคัญเป็นเซลล์เป้าหมายของยีนบำบัดในการรักษาของโรคทางระบบ รวมทั้งโรคผิวหนังที่เกิดจากความบกพร่องทางพันธุกรรมในคีราติโนไซต์ .แม้ว่าเคราติโนไซต์ยีนบำบัดยังได้รับการทดสอบในการทดลองทางคลินิก , โมเดลสัตว์มีอยู่ที่คีราติโนไซต์จะถูกใช้ในการหลั่งปัจจัยต่างๆเช่นฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์และปัจจัย 9 ( ฮีโมฟีเลีย ) สู่การไหลเวียนระบบ อย่างไรก็ตาม อย่างต่อเนื่องและมีประสิทธิภาพการจัดส่งปัจจัยสู่กระแสเลือดโดยคีราติโนไซต์แสดงยีนยังไม่ลุล่วงเป้าหมายในอนาคตเพื่อให้ได้ระดับที่เพียงพอของที่ต้องการปัจจัยฮอร์โมนหรือเอ็นไซม์เพื่อรักษาช่วงเวลาทั้งในคีราติโนไซต์ หรือ ใน
ระบบหลอดเลือด