Gene therapy was performed on adult

Gene therapy was performed on adult squirrel monkeys (Saimiri
sciureus) that were missing the L-opsin gene. In this species, some
females have trichromatic colour vision whereas males are red–green
colour blind2
. Serotype 2/5 recombinant adeno-associated virus
(rAAV) containing a human L-opsin gene under the control of the
L/M-opsin enhancer and promoter (Fig. 1a) was delivered to the
photoreceptor layer by subretinal injections (see Methods).
Transcriptional regulatory elements were chosen to direct expression
preferentially in M cones, but not short- (S) wavelength-sensitive
cones or rods3
. To provide the receptoral basis for trichromacy,
animals received three 100-ml injections (containing a total of
2.7 3 1013 viral particles) in each eye, which produced a relatively
uniform, third submosaic of approximately 15–36% of M cones that
coexpressed the transgene (Fig. 1e, f)

ผลลัพธ์ (ไทย) 2:

ยีนบำบัดได้รับการดำเนินการเกี่ยวกับลิงกระรอกผู้ใหญ่ (Saimiri
sciureus) ที่หายไปของยีน L-opsin ในสายพันธุ์นี้บางส่วน
เพศหญิงมีการมองเห็นสี Trichromatic ในขณะที่เพศชายจะเป็นสีแดงสีเขียวblind2 สี serotype 2/5 ไวรัส adeno ที่เกี่ยวข้อง recombinant (rAAV) ที่มียีนของมนุษย์ L-opsin ภายใต้การควบคุมของL / M-opsin เพิ่มและโปรโมเตอร์ (รูป. 1a) ถูกส่งไปยังชั้นรับแสงโดยการฉีด subretinal (ดูวิธีการ) . องค์ประกอบการกำกับดูแลการถอดรหัสพันธุกรรมก็เลือกที่จะแสดงออกตรงตัวในกรวย M แต่ไม่ได้ระยะสั้น (S) ที่ไวต่อความยาวคลื่นกรวยหรือ rods3 เพื่อให้พื้นฐานสำหรับ receptoral trichromacy, สัตว์ได้รับการฉีดสาม 100 มล. (ที่มีทั้งหมด2.7 3 1,013 อนุภาคไวรัส) ในดวงตาแต่ละข้างซึ่งผลิตค่อนข้างชุดที่สาม submosaic ประมาณ 15-36% ของกรวย M ที่coexpressed ยีน (รูป. 1e, ฉ)

ผลลัพธ์ (ไทย) 3:

ยีนบำบัดคือใช้ลิงกระรอกผู้ใหญ่ ( saimiri
sciureus ) ที่ขาด l-opsin ยีน ชนิดนี้บาง
เพศหญิงมี trichromatic สีวิสัยทัศน์ ขณะที่ผู้ชายมีสีแดงและสีเขียว สี blind2

สัมพันธ์ - Adeno ไวรัส recombinant type 2 / 5
( raav ) ที่ประกอบด้วยยีน l-opsin มนุษย์ภายใต้การควบคุมของ
L / m-opsin Enhancer และผู้ก่อการ ( รูปที่ 1A ) ถูกส่งไปยัง
โฟโตรีเซปเตอร์ชั้นโดย subretinal ฉีด ( ดูวิธีการ ) .
องค์ประกอบกฎระเบียบลองถูกเลือกการแสดงออกโดยตรง
preferentially ใน M ทรง แต่ไม่สั้น - ( s ) ที่ความยาวคลื่นกรวยหรือ rods3 ไว

เพื่อให้พื้นฐานสำหรับ trichromacy
receptoral , สัตว์ที่ได้รับสาม 100 ml ฉีด ( ที่มีทั้งหมดของ
2.7 3 1013 ไวรัสอนุภาค ) ในแต่ละตาซึ่งผลิตค่อนข้าง
ชุดสาม submosaic ประมาณ 15 – 36 % M กรวยที่
coexpressed ยีน ( รูปที่ 1E , F )